Расширенное исследование по оценке безопасности и переносимости AMX0035
10 января 2025 г. обновлено: Amylyx Pharmaceuticals Inc.
Открытое расширенное исследование фазы IIIb по оценке безопасности и переносимости AMX0035 на срок до 108 недель у взрослых участников с боковым амиотрофическим склерозом (БАС), ранее включенных в исследование A35-004 (PHOENIX)
Основная цель состоит в том, чтобы оценить безопасность и переносимость AMX0035 в течение 108 недель открытого лечения для участников, ранее включенных в исследование A35-004 (PHOENIX).
Обзор исследования
Подробное описание
Все участники будут получать открытое лечение AMX0035, начиная с 1-го дня с пероральным приемом дважды в день (один раз утром и один раз вечером) на протяжении всего исследования.
После исходного визита (день 1) зарегистрированные участники будут проходить визиты примерно каждые 12 недель (± 2 недели) до 108-й недели или визита в конце лечения (EOT), после чего следует контроль безопасности примерно через 28 дней после последнего визита. доза.
Последующая оценка выживаемости будет проводиться каждые 12 недель после визита EOT до момента смерти или окончания исследования (EOS).
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
352
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Leuven, Бельгия
- University Hospitals Leuven
-
-
-
-
-
Dresden, Германия
- Uniklinikum Dresden
-
Hannover, Германия
- Hannover Medical School
-
Jena, Германия
- Jena University Hospital
-
Mannheim, Германия
- Medizinische Fakultät Mannheim der Universität Heidelberg
-
Rostock, Германия
- University Medical Center Rostock
-
Ulm, Германия
- ULM University Medical Centre
-
-
-
-
-
Dublin, Ирландия
- Trinity College Dublin/Beaumont Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания
- Hospital Del Mar
-
Barcelona, Испания
- Hospital Universitari de Bellvitge-IDIBELL
-
Bilbao, Испания
- Hospital Universitario de Basurto
-
Madrid, Испания
- Hospital San Rafael
-
San Sebastián, Испания
- Biodonostia Health Research Institute; Hospital Universitario Donostia
-
Valencia, Испания
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
-
-
-
-
-
Bari, Италия
- Università degli studi di Bari Aldo Moro
-
Milan, Италия
- Centro Clinico NeMO
-
Milan, Италия
- IRCCS - Ospedale San Raffaele
-
Milan, Италия
- University of Milan Medical School
-
Milano, Италия
- IRCCS - Istituto Auxologico italiano
-
Modena, Италия
- Azienda Ospedaliero Universitaria di Modena
-
Napoli, Италия
- Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
-
Padova, Италия
- University of Padua
-
Tricase, Италия
- Università degli studi di Bari Aldo Moro
-
Turin, Италия
- University of Torino
-
-
-
-
-
Utrecht, Нидерланды
- University Medical Center Utrecht
-
-
-
-
-
Kraków, Польша
- Centrum Medyczne Linden
-
Warsaw, Польша
- City Clinic Warsaw
-
-
-
-
-
Lisbon, Португалия
- Centro Hospitalar Universitário Lisboa-Norte
-
-
-
-
-
Liverpool, Соединенное Королевство
- The Walton Centre NHS Trust
-
London, Соединенное Королевство
- King's College London
-
London, Соединенное Королевство
- UCL Queen Square Institute of Neurology
-
Plymouth, Соединенное Королевство
- University of Plymouth
-
Salford, Соединенное Королевство
- Salford Royal Hospital Barnes Clinical Research Team
-
Sheffield, Соединенное Королевство
- Sheffield Institute for Translational Neuroscience (SITraN)
-
-
-
-
-
Bron, Франция
- Hospices Civils de Lyon Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer Cellule Mutualisée de Recherche Clinique (CMRC)
-
Clermont-Ferrand, Франция
- Hopital Gabriel Montpied Service de Neurologie
-
Lille, Франция
- CHRU de Lille - Hôpital Roger Salengro
-
Limoges, Франция
- CHU de Limoges - Hopital Dupuytren
-
Marseille, Франция
- Hôpitaux Universitaires de Marseille Timone
-
Montpellier, Франция
- CHU de Montpellier
-
Montpellier Cedex 5, Франция
- Gui de Chauliac
-
Nice, Франция
- CHU NICE
-
Paris, Франция
- Hôpital de la Salpétrière
-
Tours, Франция
- Le Centre Hospitalier Régional Universitaire de Tours
-
-
-
-
-
Stockholm, Швеция
- Karolinska Institutet
-
Umeå, Швеция
- Umeå University Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Предыдущее участие в исследовании A35-004 (PHOENIX), включая завершение рандомизированной контролируемой фазы до 48-й недели (этот момент времени может приближаться во время скрининга). Участники, не завершившие рандомизированно-контролируемую фазу до 48-й недели по медицинским показаниям, могут быть включены в индивидуальном порядке по согласованию со Спонсором;
- Способен дать информированное согласие;
- Способны и готовы следовать процедурам испытаний, включая посещения испытательной клиники, удаленные посещения и требования к отчетности о статусе выживания;
Женщины детородного возраста (WOCBP; например, не находящиеся в постменопаузе в течение как минимум одного года или хирургически бесплодные, должны согласиться на использование адекватных противозачаточных средств на время исследования и через 3 месяца после последней дозы AMX0035;
- 12 месяцев спонтанной аменореи или 6 месяцев спонтанной аменореи с уровнем фолликулостимулирующего гормона (ФСГ) в сыворотке > 40 мМЕ/мл (милли-международных единиц на миллилитр) или 6 недель после хирургической двусторонней овариэктомии с гистерэктомией или без нее.
Приемлемыми методами контрацепции для использования в этом испытании являются:
- Гормональные методы, такие как противозачаточные таблетки, пластыри, инъекции, вагинальное кольцо или имплантаты;
- Барьерные методы (такие как презерватив или диафрагма), используемые со спермицидом (пена, крем или гель, убивающие сперму);
- Внутриматочная спираль (ВМС);
- Воздержание (отсутствие гетеросексуальных контактов);
- Уникальный партнер, хирургически стерильный (мужчины) или не способный к деторождению (женщина).
- Женщины не должны быть беременными или планирующими забеременеть на время исследования и в течение 3 месяцев после последней дозы AMX0035;
- Мужчины должны дать согласие на применение контрацепции на время исследования и не менее 3 месяцев после последней дозы AMX0035;
- Мужчины не должны планировать зачатие ребенка или сдавать донорскую сперму на время исследования и в течение 3 месяцев после последней дозы AMX0035.
Критерий исключения:
- История известной аллергии на фенилбутират или соли желчных кислот;
- Нарушение функции печени, определяемое как уровни билирубина и/или аспартатаминотрансферазы (АСТ) и/или аланинаминотрансферазы (АЛТ) более чем в 5 раз превышающие верхнюю границу нормы (полученные в течение 12 недель после первой дозы);
- Почечная недостаточность, определяемая расчетной скоростью клубочковой фильтрации (рСКФ)
- Беременные женщины или женщины, кормящие грудью в настоящее время;
- Текущее тяжелое заболевание желчевыводящих путей, которое может привести к обструкции желчевыводящих путей по заключению исследователя, включая, например, активный холецистит, первичный билиарный цирроз, склерозирующий холангит, рак желчного пузыря, гангрену желчного пузыря, абсцесс желчного пузыря;
- Сердечная недостаточность класса III/IV в анамнезе (согласно New York Heart Association — NYHA);
- Участник с жестким ограничением соли, когда дополнительное потребление соли в связи с лечением может подвергнуть участника риску, по клинической оценке исследователя;
- Наличие нестабильного психического заболевания, когнитивных нарушений, деменции или злоупотребления психоактивными веществами, которые могут повлиять на способность участника дать информированное согласие, по мнению следователя;
- Клинически значимое нестабильное заболевание (кроме БАС) (например, сердечно-сосудистая нестабильность, системная инфекция, невылеченная дисфункция щитовидной железы, тяжелая аномалия лабораторных тестов или клинически значимые изменения на электрокардиограмме [ЭКГ]), которые могут представлять риск для участника, если он/она участвовать в судебном разбирательстве по решению следователя;
- В настоящее время включен в другое исследование (за исключением исследования A35-004 (PHOENIX)) с использованием исследуемой терапии (или в течение 5 периодов полувыведения из плазмы) до первой дозы при исходном визите;
- Имплантация системы стимуляции диафрагмы (DPS);
- В настоящее время или ранее лечился в течение последних 30 дней (или 5 периодов полувыведения, в зависимости от того, что дольше) с момента первой дозы во время исходного визита или запланированного воздействия в течение периода лечения любыми запрещенными лекарствами, перечисленными в Разделе 6.7 протокола.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Активный
Всех участников будут лечить перорально (или через зонд) AMX0035 (комбинация фиксированных доз фенилбутирата натрия (PB) и таурурсодиола).
Все участники будут принимать по 2 пакетика в день (одна утренняя доза и одна вечерняя доза), начиная с 1-го дня, на протяжении всего исследования (если дозировка два раза в день плохо переносится, перерывы в дозировании и снижение дозы обсуждаются далее в разделе 6.3). AMX0035 будет поставляться компанией Amylyx в виде картонной коробки, содержащей примерно месячный запас одноразовых пакетиков.
Каждый пакетик AMX0035 содержит активные ингредиенты в виде порошка с 3 г PB и 1 г таурурсодиола.
Порошок AMX0035 смешивают с водой и принимают внутрь (или через зонд).
|
Комбинация 3 г фенилбутирата и 1 г таурурсодиола
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Для оценки частоты нежелательных явлений, возникающих при лечении, во время лечения AMX0035.
Временное ограничение: 108 недель
|
Частота всех нежелательных явлений (НЯ); НЯ, приводящие к прекращению лечения или выходу из исследования, и все серьезные нежелательные явления (СНЯ) у участников, получавших AMX0035.
|
108 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценить влияние длительного лечения AMX0035 на выживаемость.
Временное ограничение: 108 недель
|
|
108 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Lahar Mehta, MD, Head, Global Clinical Development
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
29 декабря 2022 г.
Первичное завершение (Действительный)
16 октября 2024 г.
Завершение исследования (Действительный)
30 октября 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
27 октября 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
9 ноября 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
17 ноября 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
25 марта 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
10 января 2025 г.
Последняя проверка
1 января 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Патологические процессы
- Нервно-мышечные заболевания
- Метаболические заболевания
- Нейродегенеративные заболевания
- Заболевания спинного мозга
- TDP-43 Протеинопатии
- Недостатки протеостаза
- Склероз
- Болезнь двигательных нейронов
- Боковой амиотрофический склероз
Другие идентификационные номера исследования
- A35-011
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .