AMX0035의 안전성 및 내약성 평가를 위한 확장 연구
2025년 1월 10일 업데이트: Amylyx Pharmaceuticals Inc.
연구 A35-004(PHOENIX)에 이전에 등록된 근위축성 측삭 경화증(ALS) 성인 참가자를 대상으로 최대 108주까지 AMX0035의 안전성 및 내약성을 평가하는 공개 라벨 연장 연구 IIIb상
1차 목표는 연구 A35-004(PHOENIX)에 이전에 등록한 참가자를 대상으로 108주간 공개 라벨 치료에 걸쳐 AMX0035의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
모든 참가자는 연구 기간 동안 1일 2회 경구 투여(아침에 한 번, 저녁에 한 번)로 시작하여 AMX0035로 공개 라벨 치료를 받게 됩니다.
기준선 방문(1일) 후, 등록된 참가자는 108주차 또는 치료 종료(EOT) 방문까지 약 12주마다(±2주) 방문을 완료하고 마지막 방문 후 약 28일 후에 안전성 추적을 실시합니다. 정량.
EOT 방문 후 사망 또는 연구 종료(EOS) 시점까지 매 12주마다 생존 추적 평가를 완료할 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
352
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Utrecht, 네덜란드
- University Medical Center Utrecht
-
-
-
-
-
Dresden, 독일
- Uniklinikum Dresden
-
Hannover, 독일
- Hannover Medical School
-
Jena, 독일
- Jena University Hospital
-
Mannheim, 독일
- Medizinische Fakultät Mannheim der Universität Heidelberg
-
Rostock, 독일
- University Medical Center Rostock
-
Ulm, 독일
- ULM University Medical Centre
-
-
-
-
-
Leuven, 벨기에
- University Hospitals Leuven
-
-
-
-
-
Stockholm, 스웨덴
- Karolinska Institutet
-
Umeå, 스웨덴
- Umea University Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, 스페인
- Hospital del Mar
-
Barcelona, 스페인
- Hospital Universitari de Bellvitge-IDIBELL
-
Bilbao, 스페인
- Hospital Universitario de Basurto
-
Madrid, 스페인
- Hospital San Rafael
-
San Sebastián, 스페인
- Biodonostia Health Research Institute; Hospital Universitario Donostia
-
Valencia, 스페인
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
-
-
-
-
-
Dublin, 아일랜드
- Trinity College Dublin/Beaumont Hospital
-
-
-
-
-
Liverpool, 영국
- The Walton Centre NHS Trust
-
London, 영국
- King's College London
-
London, 영국
- UCL Queen Square Institute of Neurology
-
Plymouth, 영국
- University of Plymouth
-
Salford, 영국
- Salford Royal Hospital Barnes Clinical Research Team
-
Sheffield, 영국
- Sheffield Institute for Translational Neuroscience (SITraN)
-
-
-
-
-
Bari, 이탈리아
- Università degli studi di Bari Aldo Moro
-
Milan, 이탈리아
- Centro Clinico NeMO
-
Milan, 이탈리아
- IRCCS - Ospedale San Raffaele
-
Milan, 이탈리아
- University of Milan Medical School
-
Milano, 이탈리아
- IRCCS - Istituto Auxologico italiano
-
Modena, 이탈리아
- Azienda Ospedaliero Universitaria Di Modena
-
Napoli, 이탈리아
- Università degli studi della Campania Luigi Vanvitelli
-
Padova, 이탈리아
- University of Padua
-
Tricase, 이탈리아
- Università degli studi di Bari Aldo Moro
-
Turin, 이탈리아
- University of Torino
-
-
-
-
-
Lisbon, 포르투갈
- Centro Hospitalar Universitário Lisboa-Norte
-
-
-
-
-
Kraków, 폴란드
- Centrum Medyczne Linden
-
Warsaw, 폴란드
- City Clinic Warsaw
-
-
-
-
-
Bron, 프랑스
- Hospices Civils de Lyon Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer Cellule Mutualisée de Recherche Clinique (CMRC)
-
Clermont-Ferrand, 프랑스
- Hopital Gabriel Montpied Service de Neurologie
-
Lille, 프랑스
- CHRU de Lille - Hôpital Roger Salengro
-
Limoges, 프랑스
- CHU de Limoges - Hôpital Dupuytren
-
Marseille, 프랑스
- Hôpitaux Universitaires de Marseille Timone
-
Montpellier, 프랑스
- CHU de Montpellier
-
Montpellier Cedex 5, 프랑스
- Gui de Chauliac
-
Nice, 프랑스
- CHU Nice
-
Paris, 프랑스
- Hôpital de la Salpêtrière
-
Tours, 프랑스
- Le Centre Hospitalier Régional Universitaire de Tours
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 연구 A35-004(PHOENIX)에 대한 이전 참여, 48주까지의 무작위 통제 단계 완료 포함(이 시점은 스크리닝 시점에 다가올 수 있음). 의학적 이유로 48주차까지 무작위 통제 단계를 완료하지 못한 참가자는 후원자와 협의하여 사례별로 포함될 수 있습니다.
- 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있습니다.
- 시험 클리닉 방문, 원격 방문 및 생존 상태 보고 요건을 포함한 시험 절차를 따를 능력과 의지
가임 여성(WOCBP; 예를 들어, 최소 1년 동안 폐경 후가 아니거나 외과적으로 불임인 여성은 시험 기간 동안 및 AMX0035의 마지막 투여 후 3개월 동안 적절한 피임을 사용하는 데 동의해야 합니다.
- 12개월 자발성 무월경 또는 6개월 혈청 난포자극호르몬(FSH) 수치 > 40 mIU/ml(밀리리터당 밀리인터내셔널 단위) 또는 수술 후 6주 양측 난소절제술(자궁적출 포함 또는 미포함).
이 실험에서 사용할 수 있는 피임 방법은 다음과 같습니다.
- 피임약, 패치, 주사, 질 링 또는 임플란트와 같은 호르몬 방법;
- 살정제(정자를 죽이는 거품, 크림 또는 젤)와 함께 사용되는 장벽 방법(예: 콘돔 또는 격막)
- 자궁 내 장치(IUD);
- 금욕(이성애 금지),
- 외과적으로 불임(남성)이거나 가임 가능성이 없는(여성) 독특한 파트너.
- 여성은 시험 기간 동안 및 AMX0035의 마지막 투여 후 3개월 동안 임신하지 않았거나 임신할 계획이 없어야 합니다.
- 남성은 시험 기간 동안 그리고 AMX0035의 마지막 투여 후 최소 3개월 동안 피임을 하는 데 동의해야 합니다.
- 남성은 시험 기간 동안 및 AMX0035의 마지막 투여 후 3개월 동안 아이를 낳거나 기증을 위해 정자를 제공할 계획을 세워서는 안 됩니다.
제외 기준:
- 페닐 부티레이트 또는 담즙산염에 대한 알려진 알레르기 병력;
- 빌리루빈 수치 및/또는 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) 및/또는 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) > 정상 상한치의 5배로 정의되는 비정상적인 간 기능(첫 번째 투여로부터 12주 이내에 획득됨);
- 추정 사구체 여과율(eGFR)로 정의되는 신부전
- 임산부 또는 현재 모유 수유 중인 여성
- 예를 들어 활동성 담낭염, 원발성 담즙성 간경변증, 경화성 담관염, 담낭암, 담낭 괴저, 담낭 농양을 포함하는 담즙 폐색에서 연구자의 의학적 판단을 초래할 수 있는 현재 심각한 담즙 질환;
- 클래스 III/IV 심부전의 병력(뉴욕 심장 협회 - NYHA에 따름);
- 조사자의 임상적 판단에서 치료로 인해 추가된 염분 섭취가 참가자를 위험에 빠뜨릴 수 있는 심각한 염분 제한 하에 있는 참가자;
- 연구자의 판단에 따라 피험자 동의를 제공하는 참가자의 능력을 손상시킬 불안정한 정신 질환, 인지 장애, 치매 또는 약물 남용의 존재;
- 임상적으로 유의한 불안정한 의학적 상태(ALS 제외)(예: 심혈관 불안정, 전신 감염, 치료되지 않은 갑상선 기능 장애, 심각한 실험실 검사 이상 또는 임상적으로 유의한 심전도[ECG] 변화) 수사관의 판단에 따라 재판에 참여합니다.
- 기준선 방문에서 첫 번째 투여 전에 조사 요법의 사용(또는 5 혈장 반감기 이내)을 포함하는 또 다른 시험(연구 A35-004(PHOENIX) 제외)에 현재 등록되어 있습니다.
- 다이어프램 페이싱 시스템(DPS) 이식;
- 기준선 방문 시 첫 번째 투여 또는 치료 기간 동안 프로토콜의 섹션 6.7에 나열된 금지 약물에 대한 계획된 노출로부터 지난 30일(또는 5 반감기 중 더 긴 기간) 이내에 현재 또는 이전에 치료를 받은 사람.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 활동적인
모든 참가자는 경구(또는 영양관) AMX0035(페닐부티르산나트륨(PB)과 타우루르소디올의 고정 용량 조합)로 치료를 받습니다.
모든 참가자는 연구 기간 동안 1일부터 시작하여 매일 2포(아침 용량 1회 및 저녁 용량 1회)를 복용합니다(하루 2회 투여가 내약성이 떨어지는 경우, 투여 중단 및 감소는 섹션 6.3에서 추가로 논의됨) AMX0035는 Amylyx에서 약 1개월 분량의 일회용 향낭이 들어 있는 판지 상자로 공급합니다.
각 AMX0035 봉지에는 3g PB 및 1g 타우루르소디올이 포함된 분말 제형의 활성 성분이 들어 있습니다.
AMX0035 분말은 물과 혼합되어 경구로(또는 공급 튜브를 통해) 섭취됩니다.
|
페닐부티레이트 3g과 타우루르소디올 1g의 조합
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
AMX0035로 치료하는 동안 치료 관련 부작용 발생률을 평가하기 위해
기간: 108주
|
모든 부작용(AE)의 발생률; 치료 중단 또는 연구 철회로 이어지는 AE 및 AMX0035로 치료받은 참가자의 모든 심각한 부작용(SAE)
|
108주
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
AMX0035를 사용한 장기 치료가 생존에 미치는 영향을 평가하기 위해
기간: 108주
|
|
108주
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Lahar Mehta, MD, Head, Global Clinical Development
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 12월 29일
기본 완료 (실제)
2024년 10월 16일
연구 완료 (실제)
2024년 10월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 10월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 11월 9일
처음 게시됨 (실제)
2022년 11월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 1월 10일
마지막으로 확인됨
2025년 1월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
근위축성 측삭 경화증에 대한 임상 시험
-
Sanko University완전한MULTİPLE SCLEROSİS | BALANCE | 유효성 | 신뢰도터키 (Türkiye)
AMX0035에 대한 임상 시험
-
Amylyx Pharmaceuticals Inc.모집하지 않고 적극적으로근위축성 측삭 경화증미국, 벨기에, 스페인, 네덜란드, 영국, 독일, 스웨덴, 프랑스, 아일랜드, 이탈리아, 폴란드, 포르투갈
-
Amylyx Pharmaceuticals Inc.완전한
-
Amylyx Pharmaceuticals Inc.ALS Association; ALS Finding a Cure; Northeast ALS Consortium; Neurological Clinical Research... 그리고 다른 협력자들완전한중추신경계 질환 | 신경계 질환 | 신경근 질환 | 신경퇴행성 질환 | 운동 신경 질환 | 근위축성 측삭 경화증 | 척수 질환 | TDP-43 단백질병미국
-
Amylyx Pharmaceuticals Inc.모집하지 않고 적극적으로
-
Amylyx Pharmaceuticals Inc.Massachusetts General Hospital완전한
-
Amylyx Pharmaceuticals Inc.Alzheimer's Association; Alzheimer's Drug Discovery Foundation완전한