Förlängningsstudie som utvärderar säkerheten och toleransen för AMX0035
10 januari 2025 uppdaterad av: Amylyx Pharmaceuticals Inc.
En fas IIIb, öppen förlängningsstudie som utvärderar säkerheten och tolerabiliteten för AMX0035 upp till 108 veckor hos vuxna deltagare med amyotrofisk lateralskleros (ALS) som tidigare ingick i studie A35-004 (PHOENIX)
Det primära målet är att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för AMX0035 under 108 veckors öppen behandling för deltagare som tidigare varit inskrivna i studie A35-004 (PHOENIX).
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Alla deltagare kommer att få öppen behandling med AMX0035, från och med dag 1 med oral dosering två gånger om dagen (en gång på morgonen och en gång på kvällen) under hela studien.
Efter baslinjebesöket (dag 1) kommer inskrivna deltagare att genomföra besök ungefär var 12:e vecka (± 2 veckor), fram till vecka 108 eller slutet av behandlingen (EOT), följt av en säkerhetsuppföljning ungefär 28 dagar efter det sista besöket. dos.
En uppföljningsbedömning av överlevnad kommer att slutföras var 12:e vecka efter EOT-besöket fram till tidpunkten för dödsfallet eller studiens slut (EOS).
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
352
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Leuven, Belgien
- University Hospitals Leuven
-
-
-
-
-
Bron, Frankrike
- Hospices Civils de Lyon Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer Cellule Mutualisée de Recherche Clinique (CMRC)
-
Clermont-Ferrand, Frankrike
- Hopital Gabriel Montpied Service de Neurologie
-
Lille, Frankrike
- CHRU de Lille - Hôpital Roger Salengro
-
Limoges, Frankrike
- CHU de Limoges - Hopital Dupuytren
-
Marseille, Frankrike
- Hôpitaux Universitaires de Marseille Timone
-
Montpellier, Frankrike
- CHU de Montpellier
-
Montpellier Cedex 5, Frankrike
- Gui de Chauliac
-
Nice, Frankrike
- CHU NICE
-
Paris, Frankrike
- Hôpital de la Salpétrière
-
Tours, Frankrike
- Le Centre Hospitalier Régional Universitaire de Tours
-
-
-
-
-
Dublin, Irland
- Trinity College Dublin/Beaumont Hospital
-
-
-
-
-
Bari, Italien
- Università degli studi di Bari Aldo Moro
-
Milan, Italien
- Centro Clinico NeMO
-
Milan, Italien
- IRCCS - Ospedale San Raffaele
-
Milan, Italien
- University of Milan Medical School
-
Milano, Italien
- IRCCS - Istituto Auxologico italiano
-
Modena, Italien
- Azienda Ospedaliero Universitaria di Modena
-
Napoli, Italien
- Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
-
Padova, Italien
- University of Padua
-
Tricase, Italien
- Università degli studi di Bari Aldo Moro
-
Turin, Italien
- University of Torino
-
-
-
-
-
Utrecht, Nederländerna
- University Medical Center Utrecht
-
-
-
-
-
Kraków, Polen
- Centrum Medyczne Linden
-
Warsaw, Polen
- City Clinic Warsaw
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugal
- Centro Hospitalar Universitário Lisboa-Norte
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien
- Hospital Del Mar
-
Barcelona, Spanien
- Hospital Universitari de Bellvitge-IDIBELL
-
Bilbao, Spanien
- Hospital Universitario de Basurto
-
Madrid, Spanien
- Hospital San Rafael
-
San Sebastián, Spanien
- Biodonostia Health Research Institute; Hospital Universitario Donostia
-
Valencia, Spanien
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
-
-
-
-
-
Liverpool, Storbritannien
- The Walton Centre NHS Trust
-
London, Storbritannien
- King's College London
-
London, Storbritannien
- UCL Queen Square Institute of Neurology
-
Plymouth, Storbritannien
- University of Plymouth
-
Salford, Storbritannien
- Salford Royal Hospital Barnes Clinical Research Team
-
Sheffield, Storbritannien
- Sheffield Institute for Translational Neuroscience (SITraN)
-
-
-
-
-
Stockholm, Sverige
- Karolinska Institutet
-
Umeå, Sverige
- Umeå University Hospital
-
-
-
-
-
Dresden, Tyskland
- Uniklinikum Dresden
-
Hannover, Tyskland
- Hannover Medical School
-
Jena, Tyskland
- Jena University Hospital
-
Mannheim, Tyskland
- Medizinische Fakultät Mannheim der Universität Heidelberg
-
Rostock, Tyskland
- University Medical Center Rostock
-
Ulm, Tyskland
- ULM University Medical Centre
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Tidigare deltagande i studie A35-004 (PHOENIX), inklusive slutförande av den randomiserade kontrollerade fasen till och med vecka 48 (denna tidpunkt kan komma vid tidpunkten för screening). Deltagare som inte genomför den randomiserade kontrollerade fasen till och med vecka 48 av medicinska skäl kan inkluderas från fall till fall, i samråd med sponsorn;
- Kan ge informerat samtycke;
- Kapabel och villig att följa prövningsprocedurer inklusive besök på prövningskliniken, distansbesök och krav på rapportering av överlevnadsstatus;
Kvinnor i fertil ålder (WOCBP; t.ex. inte postmenopausala på minst ett år eller kirurgiskt sterila måste gå med på att använda adekvat preventivmedel under hela försöket och 3 månader efter den sista dosen av AMX0035;
- 12 månaders spontan amenorré eller 6 månaders spontan amenorré med serumnivåer av follikelstimulerande hormon (FSH) > 40 mIU/ml (milli-internationella enheter per milliliter) eller 6 veckor efter kirurgisk bilateral ooforektomi med eller utan hysterektomi.
Godtagbara preventivmetoder för användning i denna prövning är:
- Hormonella metoder, såsom p-piller, plåster, injektioner, vaginalring eller implantat;
- Barriärmetoder (som kondom eller diafragma) som används med en spermiedödande medel (ett skum, kräm eller gel som dödar spermier);
- Intrauterin enhet (IUD);
- Abstinens (inget heterosexuellt sex);
- Unik partner som är kirurgiskt steril (män) eller inte i fertil ålder (kvinna).
- Kvinnor får inte vara gravida eller planerar att bli gravida under hela prövningen och 3 månader efter sista dosen av AMX0035;
- Män måste gå med på att använda preventivmedel under hela prövningen och i minst 3 månader efter den sista dosen av AMX0035;
- Män får inte planera att skaffa barn eller ge spermier för donation under hela försöket och 3 månader efter den sista dosen av AMX0035
Exklusions kriterier:
- Historik med känd allergi mot fenylbutyrat eller gallsalter;
- Onormal leverfunktion definierad som bilirubinnivåer och/eller aspartataminotransferas (AST) och/eller alaninaminotransferas (ALAT) > 5 gånger den övre gränsen för det normala (erhållet inom 12 veckor från första dosen);
- Njurinsufficiens definierad av uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR)
- Gravida kvinnor eller kvinnor som ammar för närvarande;
- Aktuell allvarlig gallsjukdom som kan resultera i utredarens medicinska bedömning av gallvägsobstruktion inklusive till exempel aktiv kolecystit, primär gallcirros, skleroserande kolangit, gallblåsecancer, gangren i gallblåsan, abscess i gallblåsan;
- Historik av klass III/IV hjärtsvikt (enligt New York Heart Association - NYHA);
- Deltagare under sträng saltrestriktion där det tillsatta saltintaget på grund av behandlingen skulle utsätta deltagaren för risk, enligt utredarens kliniska bedömning;
- Närvaro av instabil psykiatrisk sjukdom, kognitiv funktionsnedsättning, demens eller drogmissbruk som skulle försämra deltagarens förmåga att ge informerat samtycke, enligt utredarens bedömning;
- Kliniskt signifikant instabilt medicinskt tillstånd (annat än ALS) (t.ex. kardiovaskulär instabilitet, systemisk infektion, obehandlad sköldkörteldysfunktion, allvarliga laboratorietestavvikelser eller kliniskt signifikanta elektrokardiogramförändringar [EKG]) som skulle utgöra en risk för deltagaren om han/hon skulle delta i rättegången, enligt utredarens dom;
- För närvarande inskriven i en annan studie (exklusive studie A35-004 (PHOENIX)) som involverar användning av en undersökningsterapi (eller inom 5 plasmahalveringstider) före första dosen vid baslinjebesöket;
- Implantation av diafragmastimuleringssystem (DPS);
- Behandlas för närvarande eller tidigare inom de senaste 30 dagarna (eller 5 halveringstider, beroende på vilken som är längre) från första dosen vid baslinjebesöket eller planerad exponering under behandlingsperioden för eventuella förbjudna läkemedel som anges i avsnitt 6.7 i protokollet.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Aktiva
Alla deltagare kommer att behandlas med oral (eller matningssond) AMX0035 (en fast doskombination av natriumfenylbutyrat (PB) och taurursodiol).
Alla deltagare kommer att ta 2 dospåsar dagligen (en morgondos och en kvällsdos) med början på dag 1, under hela studien (om doseringen två gånger om dagen tolereras dåligt diskuteras doseringsavbrott och minskningar ytterligare i avsnitt 6.3) AMX0035 kommer att levereras av Amylyx som en kartong som innehåller cirka 1 månads förråd av engångspåsar.
Varje AMX0035-påse innehåller aktiva ingredienser i en pulverformulering med 3 g PB och 1 g taurursodiol.
AMX0035-pulver blandas med vatten och tas oralt (eller via sond).
|
Kombination av 3 g fenylbutyrat och 1 g taurursodiol
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Att bedöma förekomsten av behandlingsuppkomna biverkningar under behandling med AMX0035
Tidsram: 108 veckor
|
Incidensen av alla biverkningar (AE); Biverkningar som leder till avbrytande av behandlingen eller avbrytande av studien och alla allvarliga biverkningar (SAE) hos deltagare som behandlats med AMX0035
|
108 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Att bedöma effekten av långtidsbehandling med AMX0035 på överlevnaden
Tidsram: 108 veckor
|
|
108 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Lahar Mehta, MD, Head, Global Clinical Development
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
29 december 2022
Primärt slutförande (Faktisk)
16 oktober 2024
Avslutad studie (Faktisk)
30 oktober 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
27 oktober 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
9 november 2022
Första postat (Faktisk)
17 november 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
25 mars 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
10 januari 2025
Senast verifierad
1 januari 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- A35-011
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .