Estudio de extensión que evalúa la seguridad y tolerabilidad de AMX0035
10 de enero de 2025 actualizado por: Amylyx Pharmaceuticals Inc.
Un estudio de extensión abierto de fase IIIb que evalúa la seguridad y la tolerabilidad de AMX0035 hasta 108 semanas en participantes adultos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) inscritos previamente en el estudio A35-004 (PHOENIX)
El objetivo principal es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de AMX0035 durante 108 semanas de tratamiento abierto para participantes previamente inscritos en el estudio A35-004 (PHOENIX).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Todos los participantes recibirán un tratamiento abierto con AMX0035, comenzando el Día 1 con una dosificación oral dos veces al día (una por la mañana y otra por la noche) durante la duración del estudio.
Después de la visita inicial (día 1), los participantes inscritos completarán visitas aproximadamente cada 12 semanas (± 2 semanas), hasta la semana 108 o la visita de fin de tratamiento (EOT), seguido de un seguimiento de seguridad aproximadamente 28 días después de la última dosis.
Se completará una evaluación de seguimiento de supervivencia cada 12 semanas después de la visita EOT hasta el momento de la muerte o el final del estudio (EOS).
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
352
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Dresden, Alemania
- Uniklinikum Dresden
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Hannover, Alemania
- Hannover Medical School
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Jena, Alemania
- Jena University Hospital
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Mannheim, Alemania
- Medizinische Fakultät Mannheim der Universität Heidelberg
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Rostock, Alemania
- University Medical Center Rostock
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Ulm, Alemania
- ULM University Medical Centre
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Leuven, Bélgica
- University Hospitals Leuven
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Barcelona, España
- Hospital del Mar
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Barcelona, España
- Hospital Universitari de Bellvitge-IDIBELL
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Bilbao, España
- Hospital Universitario de Basurto
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Madrid, España
- Hospital San Rafael
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San Sebastián, España
- Biodonostia Health Research Institute; Hospital Universitario Donostia
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Valencia, España
- Hospital Universitario y Politecnico La Fe
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Bron, Francia
- Hospices Civils de Lyon Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer Cellule Mutualisée de Recherche Clinique (CMRC)
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Clermont-Ferrand, Francia
- Hopital Gabriel Montpied Service de Neurologie
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Lille, Francia
- CHRU de Lille - Hôpital Roger Salengro
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Limoges, Francia
- Chu de Limoges - Hopital Dupuytren
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Marseille, Francia
- Hôpitaux Universitaires de Marseille Timone
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Montpellier, Francia
- CHU de Montpellier
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Montpellier Cedex 5, Francia
- Gui de Chauliac
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Nice, Francia
- CHU Nice
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Paris, Francia
- Hôpital de la Salpétrière
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Tours, Francia
- Le Centre Hospitalier Régional Universitaire de Tours
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Dublin, Irlanda
- Trinity College Dublin/Beaumont Hospital
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Bari, Italia
- Università degli studi di Bari Aldo Moro
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Milan, Italia
- Centro Clinico NeMO
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Milan, Italia
- IRCCS - Ospedale San Raffaele
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Milan, Italia
- University of Milan Medical School
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Milano, Italia
- IRCCS - Istituto Auxologico italiano
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Modena, Italia
- Azienda Ospedaliero Universitaria di Modena
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Napoli, Italia
- Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
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Padova, Italia
- University of Padua
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Tricase, Italia
- Università degli studi di Bari Aldo Moro
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Turin, Italia
- University of Torino
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Utrecht, Países Bajos
- University Medical Center Utrecht
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Kraków, Polonia
- Centrum Medyczne Linden
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Warsaw, Polonia
- City Clinic Warsaw
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Lisbon, Portugal
- Centro Hospitalar Universitário Lisboa-Norte
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Liverpool, Reino Unido
- The Walton Centre NHS Trust
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London, Reino Unido
- King's College London
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London, Reino Unido
- UCL Queen Square Institute of Neurology
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Plymouth, Reino Unido
- University of Plymouth
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Salford, Reino Unido
- Salford Royal Hospital Barnes Clinical Research Team
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Sheffield, Reino Unido
- Sheffield Institute for Translational Neuroscience (SITraN)
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Stockholm, Suecia
- Karolinska Institutet
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Umeå, Suecia
- Umeå University Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Participación previa en el estudio A35-004 (PHOENIX), incluida la finalización de la fase controlada aleatoria hasta la semana 48 (este punto de tiempo puede ser próximo en el momento de la selección). Los participantes que no completen la fase aleatoria controlada hasta la Semana 48 por razones médicas pueden incluirse caso por caso, en consulta con el Patrocinador;
- Capaz de proporcionar consentimiento informado;
- Capaz y dispuesto a seguir los procedimientos del ensayo, incluidas las visitas a la clínica del ensayo, las visitas remotas y los requisitos de informe del estado de supervivencia;
Las mujeres en edad fértil (WOCBP; p. ej., no posmenopáusicas durante al menos un año o estériles quirúrgicamente deben aceptar usar un método anticonceptivo adecuado durante la duración del ensayo y 3 meses después de la última dosis de AMX0035;
- 12 meses de amenorrea espontánea o 6 meses de amenorrea espontánea con niveles séricos de hormona estimulante del folículo (FSH) > 40 mUI/ml (miliunidades internacionales por mililitro) o 6 semanas de ovariectomía bilateral posquirúrgica con o sin histerectomía.
Los métodos anticonceptivos aceptables para su uso en este ensayo son:
- Métodos hormonales, como píldoras anticonceptivas, parches, inyecciones, anillo vaginal o implantes;
- Métodos de barrera (como un condón o un diafragma) usados con un espermicida (una espuma, crema o gel que mata los espermatozoides);
- dispositivo intrauterino (DIU);
- Abstinencia (sin sexo heterosexual);
- Pareja única quirúrgicamente estéril (hombres) o no en edad fértil (mujer).
- Las mujeres no deben estar embarazadas ni planear quedar embarazadas durante la prueba y 3 meses después de la última dosis de AMX0035;
- Los hombres deben estar de acuerdo en practicar la anticoncepción durante la prueba y durante al menos 3 meses después de la última dosis de AMX0035;
- Los hombres no deben planear engendrar un hijo o donar esperma durante la duración del ensayo y 3 meses después de la última dosis de AMX0035
Criterio de exclusión:
- Antecedentes de alergia conocida al butirato de fenilo o sales biliares;
- Función hepática anormal definida como niveles de bilirrubina y/o aspartato aminotransferasa (AST) y/o alanina aminotransferasa (ALT) > 5 veces el límite superior de lo normal (obtenido dentro de las 12 semanas desde la primera dosis);
- Insuficiencia renal definida por la tasa de filtración glomerular estimada (eGFR)
- Mujeres embarazadas o mujeres que están amamantando actualmente;
- Enfermedad biliar grave actual que puede resultar en el juicio médico del Investigador en obstrucción biliar incluyendo, por ejemplo, colecistitis activa, cirrosis biliar primaria, colangitis esclerosante, cáncer de vesícula biliar, gangrena de la vesícula biliar, absceso de la vesícula biliar;
- Antecedentes de insuficiencia cardíaca de clase III/IV (según New York Heart Association - NYHA);
- Participante bajo severa restricción de sal donde la ingesta de sal adicional debido al tratamiento pondría al participante en riesgo, a juicio clínico del Investigador;
- Presencia de enfermedad psiquiátrica inestable, deterioro cognitivo, demencia o abuso de sustancias que afectaría la capacidad del participante para dar su consentimiento informado, según el juicio del Investigador;
- Condición médica inestable clínicamente significativa (que no sea ALS) (p. ej., inestabilidad cardiovascular, infección sistémica, disfunción tiroidea no tratada, anomalía grave en las pruebas de laboratorio o cambios en el electrocardiograma [ECG] clínicamente significativos) que representaría un riesgo para el participante si tuviera que participar en el juicio, a juicio del Instructor;
- Actualmente inscrito en otro ensayo (excluyendo el estudio A35-004 (PHOENIX)) que involucra el uso de una terapia en investigación (o dentro de las 5 vidas medias en plasma) antes de la primera dosis en la visita inicial;
- Implantación de Sistema de Marcapasos de Diafragma (DPS);
- Tratamiento actual o previo en los últimos 30 días (o 5 vidas medias, lo que sea más largo) desde la primera dosis en la visita inicial o la exposición planificada durante el período de tratamiento a cualquiera de los medicamentos prohibidos enumerados en la Sección 6.7 del protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Activo
Todos los participantes serán tratados con AMX0035 por vía oral (o sonda de alimentación) (una combinación de dosis fija de fenilbutirato de sodio (PB) y taurursodiol).
Todos los participantes tomarán 2 sobres al día (una dosis de la mañana y una dosis de la noche) a partir del día 1, durante la duración del estudio (si la dosificación de dos veces al día es mal tolerada, las interrupciones y reducciones de la dosificación se analizan con más detalle en la sección 6.3) AMX0035 ser suministrado por Amylyx en una caja de cartón que contiene aproximadamente 1 mes de suministro de sobres de un solo uso.
Cada sobre de AMX0035 contiene principios activos en una formulación en polvo con 3 g de PB y 1 g de taurursodiol.
El polvo AMX0035 se mezcla con agua y se toma por vía oral (o por sonda de alimentación).
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Combinación de 3 g de fenilbutirato y 1 g de taurursodiol
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluar la incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento durante el tratamiento con AMX0035
Periodo de tiempo: 108 semanas
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Incidencia de todos los eventos adversos (AA); EA que conducen a la interrupción del tratamiento o al retiro del estudio, y todos los eventos adversos graves (SAE) en participantes tratados con AMX0035
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108 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluar el impacto del tratamiento a largo plazo con AMX0035 en la supervivencia
Periodo de tiempo: 108 semanas
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108 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Lahar Mehta, MD, Head, Global Clinical Development
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
29 de diciembre de 2022
Finalización primaria (Actual)
16 de octubre de 2024
Finalización del estudio (Actual)
30 de octubre de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
27 de octubre de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de noviembre de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
17 de noviembre de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de marzo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de enero de 2025
Última verificación
1 de enero de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Procesos Patológicos
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Esclerosis
- Enfermedad de la neuronas motoras
- La esclerosis lateral amiotrófica
Otros números de identificación del estudio
- A35-011
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .