Laajennustutkimus, jossa arvioidaan AMX0035:n turvallisuutta ja siedettävyyttä
perjantai 10. tammikuuta 2025 päivittänyt: Amylyx Pharmaceuticals Inc.
Vaihe IIIb, avoin laajennustutkimus, jossa arvioidaan AMX0035:n turvallisuutta ja siedettävyyttä 108 viikkoon asti tutkimukseen A35-004 (PHOENIX) aiemmin ilmoittautuneilla aikuisilla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS)
Ensisijaisena tavoitteena on arvioida AMX0035:n turvallisuutta ja siedettävyyttä 108 viikon avoimen hoidon aikana osallistujille, jotka olivat aiemmin ilmoittautuneet tutkimukseen A35-004 (PHOENIX).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Kaikki osallistujat saavat avoimen hoidon AMX0035:llä alkaen päivästä 1 kahdesti päivässä suun kautta (kerran aamulla ja kerran illalla) tutkimuksen ajan.
Peruskäynnin (päivä 1) jälkeen osallistujat suorittavat käynnit noin 12 viikon (± 2 viikon) välein viikkoon 108 tai hoidon loppuun (EOT) asti, minkä jälkeen turvallisuusseuranta noin 28 päivän kuluttua viimeisestä. annos.
Eloonjäämisen seuranta-arviointi suoritetaan 12 viikon välein EOT-käynnin jälkeen kuolemaan tai tutkimuksen loppuun asti (EOS).
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
352
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Utrecht, Alankomaat
- University Medical Center Utrecht
-
-
-
-
-
Leuven, Belgia
- University Hospitals Leuven
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja
- Hospital del Mar
-
Barcelona, Espanja
- Hospital Universitari de Bellvitge-IDIBELL
-
Bilbao, Espanja
- Hospital Universitario de Basurto
-
Madrid, Espanja
- Hospital San Rafael
-
San Sebastián, Espanja
- Biodonostia Health Research Institute; Hospital Universitario Donostia
-
Valencia, Espanja
- Hospital Universitario y Politecnico La Fe
-
-
-
-
-
Dublin, Irlanti
- Trinity College Dublin/Beaumont Hospital
-
-
-
-
-
Bari, Italia
- Università degli studi di Bari Aldo Moro
-
Milan, Italia
- Centro Clinico Nemo
-
Milan, Italia
- IRCCS - Ospedale San Raffaele
-
Milan, Italia
- University of Milan Medical School
-
Milano, Italia
- IRCCS - Istituto Auxologico italiano
-
Modena, Italia
- Azienda Ospedaliero Universitaria di Modena
-
Napoli, Italia
- Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
-
Padova, Italia
- University of Padua
-
Tricase, Italia
- Università degli studi di Bari Aldo Moro
-
Turin, Italia
- University of Torino
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugali
- Centro Hospitalar Universitário Lisboa-Norte
-
-
-
-
-
Kraków, Puola
- Centrum Medyczne Linden
-
Warsaw, Puola
- City Clinic Warsaw
-
-
-
-
-
Bron, Ranska
- Hospices Civils de Lyon Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer Cellule Mutualisée de Recherche Clinique (CMRC)
-
Clermont-Ferrand, Ranska
- Hopital Gabriel Montpied Service de Neurologie
-
Lille, Ranska
- CHRU de Lille - Hôpital Roger Salengro
-
Limoges, Ranska
- CHU de Limoges - Hôpital Dupuytren
-
Marseille, Ranska
- Hôpitaux Universitaires de Marseille Timone
-
Montpellier, Ranska
- CHU de Montpellier
-
Montpellier Cedex 5, Ranska
- Gui de Chauliac
-
Nice, Ranska
- CHU Nice
-
Paris, Ranska
- Hôpital de la Salpétrière
-
Tours, Ranska
- Le Centre Hospitalier Régional Universitaire de Tours
-
-
-
-
-
Stockholm, Ruotsi
- Karolinska Institutet
-
Umeå, Ruotsi
- Umeå University Hospital
-
-
-
-
-
Dresden, Saksa
- Uniklinikum Dresden
-
Hannover, Saksa
- Hannover Medical School
-
Jena, Saksa
- Jena University Hospital
-
Mannheim, Saksa
- Medizinische Fakultät Mannheim der Universität Heidelberg
-
Rostock, Saksa
- University Medical Center Rostock
-
Ulm, Saksa
- ULM University Medical Centre
-
-
-
-
-
Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta
- The Walton Centre NHS Trust
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- King's College London
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- UCL Queen Square Institute of Neurology
-
Plymouth, Yhdistynyt kuningaskunta
- University of Plymouth
-
Salford, Yhdistynyt kuningaskunta
- Salford Royal Hospital Barnes Clinical Research Team
-
Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta
- Sheffield Institute for Translational Neuroscience (SITraN)
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Aikaisempi osallistuminen tutkimukseen A35-004 (PHOENIX), mukaan lukien satunnaistetun kontrolloidun vaiheen loppuun saattaminen viikolle 48 asti (tämä ajankohta saattaa olla tulossa seulonnan aikana). Osallistujat, jotka eivät läpäise satunnaistetusti kontrolloitua vaihetta viikkoon 48 lääketieteellisistä syistä, voidaan ottaa mukaan tapauskohtaisesti neuvotellen sponsorin kanssa;
- Pystyy antamaan tietoon perustuva suostumus;
- Kyky ja halukas noudattamaan koemenettelyjä, mukaan lukien käynnit tutkimusklinikalla, etäkäynnit ja selviytymistilan raportointivaatimukset;
Hedelmällisessä iässä olevien naisten (WOCBP; esim. jotka eivät ole olleet vaihdevuosien jälkeen vähintään vuoden ajan tai ovat kirurgisesti steriilejä) on suostuttava käyttämään riittävää ehkäisyä kokeen ajan ja 3 kuukautta viimeisen AMX0035-annoksen jälkeen;
- 12 kuukautta spontaania kuukautisia tai 6 kuukautta spontaania kuukautisia, kun seerumin follikkelia stimuloivan hormonin (FSH) taso on > 40 mIU/ml (milj.kansainvälistä yksikköä millilitraa kohti) tai 6 viikkoa leikkauksen jälkeinen molemminpuolinen munasarjan poisto kohdunpoiston kanssa tai ilman.
Tässä tutkimuksessa käytettävät hyväksyttävät ehkäisymenetelmät ovat:
- Hormonaaliset menetelmät, kuten ehkäisypillerit, laastarit, injektiot, emätinrengas tai implantit;
- Estomenetelmät (kuten kondomi tai diafragma), joita käytetään spermisidin (vaahto, voide tai geeli, joka tappaa siittiöitä) kanssa;
- Kohdunsisäinen laite (IUD);
- Raittius (ei heteroseksuaalista seksiä);
- Ainutlaatuinen kumppani, joka on kirurgisesti steriili (miehet) tai ei ole hedelmällisessä iässä (nainen).
- Naiset eivät saa olla raskaana tai suunnittelevat raskautta tutkimuksen aikana ja 3 kuukautta viimeisen AMX0035-annoksen jälkeen;
- Miesten on suostuttava käyttämään ehkäisyä kokeen ajan ja vähintään 3 kuukautta viimeisen AMX0035-annoksen jälkeen;
- Miehet eivät saa suunnitella lapsen syntymistä tai sperman luovuttamista kokeen aikana ja 3 kuukautta viimeisen AMX0035-annoksen jälkeen
Poissulkemiskriteerit:
- Tunnettu allergia fenyylibutyraatille tai sappisuoloille;
- Epänormaali maksan toiminta, joka määritellään bilirubiinipitoisuuksiksi ja/tai aspartaattiaminotransferaasin (AST) ja/tai alaniiniaminotransferaasin (ALT) > 5 kertaa normaalin ylärajaksi (todettu 12 viikon kuluessa ensimmäisestä annoksesta);
- Munuaisten vajaatoiminta, joka määritellään arvioidulla glomerulussuodatusnopeudella (eGFR)
- raskaana olevat naiset tai naiset, jotka tällä hetkellä imettävät;
- Nykyinen vakava sappisairaus, joka voi johtaa tutkijan lääketieteelliseen arvioon sapen tukkeutumisesta mukaan lukien esimerkiksi aktiivinen kolekystiitti, primaarinen sappikirroosi, sklerosoiva kolangiitti, sappirakon syöpä, sappirakon kuolio, sappirakon paise;
- Luokan III/IV sydämen vajaatoiminnan historia (New York Heart Associationin mukaan - NYHA);
- Osallistuja, jolla on ankara suolarajoitus, jos hoidon aiheuttama lisätyn suolan saanti vaarantaisi osallistujan tutkijan kliinisen arvion mukaan;
- Epästabiili psykiatrisen sairauden, kognitiivisen toiminnan heikkenemisen, dementian tai päihteiden väärinkäyttö, joka heikentäisi osallistujan kykyä antaa tietoon perustuva suostumus tutkijan arvion mukaan;
- Kliinisesti merkittävä epävakaa sairaus (muu kuin ALS) (esim. sydämen ja verisuonten epävakaus, systeeminen infektio, hoitamaton kilpirauhasen toimintahäiriö, vakava laboratoriotestin poikkeama tai kliinisesti merkittävät EKG-muutokset), jotka aiheuttaisivat riskin osallistujalle, jos hän osallistua oikeudenkäyntiin tutkijan tuomion mukaan;
- Tällä hetkellä mukana toisessa tutkimuksessa (lukuun ottamatta tutkimusta A35-004 (PHOENIX)), jossa käytettiin tutkittavaa hoitoa (tai 5 plasman puoliintumisajan sisällä) ennen ensimmäistä annosta lähtötilanteen käynnillä;
- Diaphragm Pacing System (DPS) -istutus;
- Tällä hetkellä tai aiemmin hoidettu viimeisen 30 päivän (tai 5 puoliintumisajan, sen mukaan, kumpi on pidempi) aikana ensimmäisestä annoksesta lähtötilanteessa tai suunnitellusta altistumisesta hoitojakson aikana jollekin kielletyille lääkkeille, jotka on lueteltu protokollan kohdassa 6.7.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Aktiivinen
Kaikki osallistujat hoidetaan suun kautta (tai ruokintaletkulla) AMX0035:llä (kiinteäannoksinen natriumfenyylibutyraatin (PB) ja taurursodiolin yhdistelmä).
Kaikki osallistujat ottavat 2 annospussia päivittäin (yksi aamuannos ja yksi iltaannos) alkaen päivästä 1 tutkimuksen ajan (jos kahdesti päivässä annostelua siedetään huonosti, annostuksen keskeytyksiä ja pienentämistä käsitellään tarkemmin kohdassa 6.3). AMX0035 Amylyx toimittaa sen pahvilaatikossa, joka sisältää noin 1 kuukauden varaston kertakäyttöisiä pusseja.
Jokainen AMX0035-pussi sisältää aktiivisia aineosia jauhemuodossa, jossa on 3 g PB:tä ja 1 g taurursodiolia.
AMX0035-jauhe sekoitetaan veteen ja otetaan suun kautta (tai syöttöletkun kautta).
|
Yhdistelmä 3 g fenyylibutyraattia ja 1 g taurursodiolia
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioida hoitoon liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuutta AMX0035-hoidon aikana
Aikaikkuna: 108 viikkoa
|
Kaikkien haittatapahtumien (AE) ilmaantuvuus; AE-tapahtumat, jotka johtavat hoidon lopettamiseen tai tutkimuksen keskeyttämiseen, ja kaikki vakavat haittatapahtumat (SAE) AMX0035:llä hoidetuilla osallistujilla
|
108 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioida pitkäaikaisen AMX0035-hoidon vaikutusta eloonjäämiseen
Aikaikkuna: 108 viikkoa
|
|
108 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Lahar Mehta, MD, Head, Global Clinical Development
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 29. joulukuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 16. lokakuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 30. lokakuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 27. lokakuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 9. marraskuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 17. marraskuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 10. tammikuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. tammikuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- A35-011
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .