评估 AMX0035 安全性和耐受性的扩展研究
2025年1月10日 更新者：Amylyx Pharmaceuticals Inc.
一项 IIIb 期开放标签扩展研究，评估 AMX0035 在先前参加研究 A35-004 (PHOENIX) 的成年参与者中长达 108 周的安全性和耐受性
主要目标是评估 AMX0035 对之前参加研究 A35-004（PHOENIX）的参与者开放标签治疗超过 108 周的安全性和耐受性。
研究概览
详细说明
所有参与者都将接受 AMX0035 的开放标签治疗，从第 1 天开始，在研究期间每天口服两次（早上一次，晚上一次）。
在基线访问（第 1 天）之后，登记的参与者将大约每 12 周（± 2 周）完成一次访问，直到第 108 周或治疗结束 (EOT) 访问，然后在最后一次访问后大约 28 天进行安全随访剂量。
在 EOT 就诊后每 12 周完成一次生存随访评估，直至死亡或研究结束 (EOS)。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
352
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Dresden、德国
- Uniklinikum Dresden
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Hannover、德国
- Hannover Medical School
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Jena、德国
- Jena University Hospital
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Mannheim、德国
- Medizinische Fakultät Mannheim der Universität Heidelberg
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Rostock、德国
- University Medical Center Rostock
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Ulm、德国
- ULM University Medical Centre
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Bari、意大利
- Università degli studi di Bari Aldo Moro
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Milan、意大利
- Centro Clinico NeMO
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Milan、意大利
- IRCCS - Ospedale San Raffaele
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Milan、意大利
- University of Milan Medical School
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Milano、意大利
- IRCCS - Istituto Auxologico italiano
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Modena、意大利
- Azienda Ospedaliero Universitaria di Modena
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Napoli、意大利
- Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
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Padova、意大利
- University of Padua
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Tricase、意大利
- Università degli studi di Bari Aldo Moro
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Turin、意大利
- University of Torino
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Leuven、比利时
- University Hospitals Leuven
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Bron、法国
- Hospices Civils de Lyon Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer Cellule Mutualisée de Recherche Clinique (CMRC)
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Clermont-Ferrand、法国
- Hopital Gabriel Montpied Service de Neurologie
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Lille、法国
- CHRU de Lille - Hôpital Roger Salengro
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Limoges、法国
- CHU de Limoges - Hopital Dupuytren
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Marseille、法国
- Hôpitaux Universitaires de Marseille Timone
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Montpellier、法国
- CHU de Montpellier
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Montpellier Cedex 5、法国
- Gui de Chauliac
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Nice、法国
- CHU NICE
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Paris、法国
- Hôpital de la Salpétrière
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Tours、法国
- Le Centre Hospitalier Régional Universitaire de Tours
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Kraków、波兰
- Centrum Medyczne Linden
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Warsaw、波兰
- City Clinic Warsaw
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Dublin、爱尔兰
- Trinity College Dublin/Beaumont Hospital
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Stockholm、瑞典
- Karolinska Institutet
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Umeå、瑞典
- Umeå University Hospital
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Liverpool、英国
- The Walton Centre NHS Trust
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London、英国
- King's College London
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London、英国
- UCL Queen Square Institute of Neurology
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Plymouth、英国
- University of Plymouth
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Salford、英国
- Salford Royal Hospital Barnes Clinical Research Team
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Sheffield、英国
- Sheffield Institute for Translational Neuroscience (SITraN)
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Utrecht、荷兰
- University Medical Center Utrecht
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Lisbon、葡萄牙
- Centro Hospitalar Universitário Lisboa-Norte
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Barcelona、西班牙
- Hospital Del Mar
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Barcelona、西班牙
- Hospital Universitari de Bellvitge-IDIBELL
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Bilbao、西班牙
- Hospital Universitario de Basurto
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Madrid、西班牙
- Hospital San Rafael
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San Sebastián、西班牙
- Biodonostia Health Research Institute; Hospital Universitario Donostia
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Valencia、西班牙
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 之前参与研究 A35-004 (PHOENIX)，包括完成第 48 周的随机对照阶段（该时间点可能在筛选时即将到来）。 因医疗原因未完成第 48 周随机对照阶段的参与者可在与申办方协商后逐案纳入；
- 能够提供知情同意；
- 有能力并愿意遵循试验程序，包括访问试验诊所、远程访问和生存状态报告要求；
育龄妇女（WOCBP；例如，至少一年未绝经或未手术绝育）必须同意在试验期间和最后一次服用 AMX0035 后 3 个月内使用适当的避孕措施；
- 自发性闭经 12 个月或自发性闭经 6 个月且血清促卵泡激素 (FSH) 水平 > 40 mIU/ml（毫国际单位/毫升）或双侧卵巢切除术伴或不伴子宫切除术后 6 周。
本试验中可接受的避孕方法是：
- 荷尔蒙方法，例如避孕药、贴剂、注射剂、阴道环或植入物；
- 与杀精子剂（杀死精子的泡沫、乳膏或凝胶）一起使用的屏障方法（如避孕套或隔膜）；
- 宫内节育器 (IUD)；
- 禁欲（无异性性行为）；
- 手术不育（男性）或不具有生育潜力（女性）的独特伴侣。
- 在试验期间和最后一次服用 AMX0035 后 3 个月内，女性不得怀孕或计划怀孕；
- 男性必须同意在试验期间和最后一剂 AMX0035 后至少 3 个月内采取避孕措施；
- 在试验期间和最后一剂 AMX0035 后的 3 个月内，男性不得计划生孩子或提供精子用于捐赠
排除标准：
- 已知对丁酸苯酯或胆汁盐过敏史；
- 肝功能异常定义为胆红素水平和/或天冬氨酸氨基转移酶 (AST) 和/或丙氨酸氨基转移酶 (ALT) > 正常上限的 5 倍（在首次给药后 12 周内获得）；
- 根据估计的肾小球滤过率 (eGFR) 定义的肾功能不全
- 孕妇或正在哺乳的妇女；
- 当前严重的胆道疾病可能导致研究者做出胆道梗阻的医学判断，包括例如活动性胆囊炎、原发性胆汁性肝硬化、硬化性胆管炎、胆囊癌、胆囊坏疽、胆囊脓肿；
- III/IV 级心力衰竭病史（根据纽约心脏协会 - NYHA）；
- 根据研究者的临床判断，参与者受到严格的盐限制，由于治疗而增加的盐摄入量会使参与者处于危险之中；
- 根据研究者的判断，存在不稳定的精神疾病、认知障碍、痴呆或药物滥用，这会损害参与者提供知情同意的能力；
- 临床显着不稳定的医疗状况（肌萎缩侧索硬化除外）（例如，心血管不稳定、全身感染、未经治疗的甲状腺功能障碍、严重的实验室检查异常或临床显着的心电图 [ECG] 变化）如果他/她将对参与者构成风险根据研究者的判断，参加试验；
- 目前正在参加另一项试验（不包括研究 A35-004（PHOENIX）），涉及在基线访问时首次给药前使用研究性治疗（或在 5 个血浆半衰期内）；
- 植入隔膜起搏系统 (DPS)；
- 在基线访视时首次给药或在治疗期间计划暴露于方案第 6.7 节中列出的任何禁用药物后的最后 30 天内（或 5 个半衰期，以较长者为准）目前或以前接受过治疗。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：积极的
所有参与者都将接受口服（或饲管）AMX0035（苯丁酸钠 (PB) 和牛磺酸二醇的固定剂量组合）治疗。
从第 1 天开始，在研究期间，所有参与者每天服用 2 包（早上服用一剂，晚上服用一剂）（如果每天服用两次剂量耐受性差，则在第 6.3 节中进一步讨论剂量中断和减少）AMX0035 将由 Amylyx 以纸箱形式提供，其中包含大约 1 个月的一次性小袋供应。
每个 AMX0035 小袋含有粉末配方的活性成分，含 3 克 PB 和 1 克牛磺酸二醇。
AMX0035 粉末与水混合并口服（或通过饲管）。
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3 克丁酸苯酯和 1 克牛磺熊二醇的混合物
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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评估 AMX0035 治疗期间治疗中出现的不良事件的发生率
大体时间：108周
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所有不良事件 (AE) 的发生率；导致治疗中断或研究退出的 AE，以及接受 AMX0035 治疗的参与者的所有严重不良事件 (SAE)
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108周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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评估 AMX0035 长期治疗对生存的影响
大体时间：108周
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108周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Lahar Mehta, MD、Head, Global Clinical Development
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年12月29日
初级完成 (实际的)
2024年10月16日
研究完成 (实际的)
2024年10月30日
研究注册日期
首次提交
2022年10月27日
首先提交符合 QC 标准的
2022年11月9日
首次发布 (实际的)
2022年11月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年1月10日
最后验证
2025年1月1日
更多信息
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