Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířená studie hodnotící bezpečnost a snášenlivost AMX0035

10. ledna 2025 aktualizováno: Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Fáze IIIb, otevřená rozšiřující studie hodnotící bezpečnost a snášenlivost AMX0035 až 108 týdnů u dospělých účastníků s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) dříve zařazených do studie A35-004 (PHOENIX)

Primárním cílem je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost AMX0035 během 108 týdnů otevřené léčby u účastníků dříve zařazených do studie A35-004 (PHOENIX).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Všichni účastníci budou dostávat otevřenou léčbu AMX0035, počínaje dnem 1 perorálním dávkováním dvakrát denně (jednou ráno a jednou večer) po dobu trvání studie. Po základní návštěvě (den 1) zapsaní účastníci dokončí návštěvy přibližně každých 12 týdnů (± 2 týdny), až do 108. týdne nebo návštěvy konce léčby (EOT), následované bezpečnostním sledováním přibližně 28 dní po poslední dávka. Následné hodnocení přežití bude dokončeno každých 12 týdnů po návštěvě EOT až do doby smrti nebo konce studie (EOS).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

352

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Leuven, Belgie
        • University Hospitals Leuven
  • Francie
      • Bron, Francie
        • Hospices Civils de Lyon Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer Cellule Mutualisée de Recherche Clinique (CMRC)
      • Clermont-Ferrand, Francie
        • Hopital Gabriel Montpied Service de Neurologie
      • Lille, Francie
        • CHRU de Lille - Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Francie
        • Chu de Limoges - Hopital Dupuytren
      • Marseille, Francie
        • Hôpitaux Universitaires de Marseille Timone
      • Montpellier, Francie
        • CHU de Montpellier
      • Montpellier Cedex 5, Francie
        • Gui de Chauliac
      • Nice, Francie
        • CHU Nice
      • Paris, Francie
        • Hôpital de la Salpêtrière
      • Tours, Francie
        • Le Centre Hospitalier Régional Universitaire de Tours
  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko
        • University Medical Center Utrecht
  • Irsko
      • Dublin, Irsko
        • Trinity College Dublin/Beaumont Hospital
  • Itálie
      • Bari, Itálie
        • Università degli studi di Bari Aldo Moro
      • Milan, Itálie
        • Centro Clinico Nemo
      • Milan, Itálie
        • IRCCS - Ospedale San Raffaele
      • Milan, Itálie
        • University of Milan Medical School
      • Milano, Itálie
        • IRCCS - Istituto Auxologico italiano
      • Modena, Itálie
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Di Modena
      • Napoli, Itálie
        • Università degli studi della Campania Luigi Vanvitelli
      • Padova, Itálie
        • University of Padua
      • Tricase, Itálie
        • Università degli studi di Bari Aldo Moro
      • Turin, Itálie
        • University of Torino
  • Německo
      • Dresden, Německo
        • Uniklinikum Dresden
      • Hannover, Německo
        • Hannover Medical School
      • Jena, Německo
        • Jena University Hospital
      • Mannheim, Německo
        • Medizinische Fakultät Mannheim der Universität Heidelberg
      • Rostock, Německo
        • University Medical Center Rostock
      • Ulm, Německo
        • ULM University Medical Centre
  • Polsko
      • Kraków, Polsko
        • Centrum Medyczne Linden
      • Warsaw, Polsko
        • City Clinic Warsaw
  • Portugalsko
      • Lisbon, Portugalsko
        • Centro Hospitalar Universitário Lisboa-Norte
  • Spojené království
      • Liverpool, Spojené království
        • The Walton Centre NHS Trust
      • London, Spojené království
        • King's College London
      • London, Spojené království
        • UCL Queen Square Institute of Neurology
      • Plymouth, Spojené království
        • University of Plymouth
      • Salford, Spojené království
        • Salford Royal Hospital Barnes Clinical Research Team
      • Sheffield, Spojené království
        • Sheffield Institute for Translational Neuroscience (SITraN)
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Hospital Del Mar
      • Barcelona, Španělsko
        • Hospital Universitari de Bellvitge-IDIBELL
      • Bilbao, Španělsko
        • Hospital Universitario de Basurto
      • Madrid, Španělsko
        • Hospital San Rafael
      • San Sebastián, Španělsko
        • Biodonostia Health Research Institute; Hospital Universitario Donostia
      • Valencia, Španělsko
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe
  • Švédsko
      • Stockholm, Švédsko
        • Karolinska Institutet
      • Umeå, Švédsko
        • Umea University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Předchozí účast ve studii A35-004 (PHOENIX), včetně dokončení randomizované kontrolované fáze do 48. týdne (tento časový bod může nastat v době screeningu). Účastníci, kteří nedokončí randomizovanou kontrolovanou fázi do 48. týdne ze zdravotních důvodů, mohou být zahrnuti případ od případu po konzultaci se sponzorem;
  2. Schopný poskytnout informovaný souhlas;
  3. Schopný a ochotný dodržovat zkušební postupy včetně návštěv zkušební kliniky, vzdálených návštěv a požadavků na hlášení stavu přežití;

  4. Ženy ve fertilním věku (WOCBP; např., které nejsou po menopauze alespoň jeden rok nebo jsou chirurgicky sterilní, musí souhlasit s použitím adekvátní antikoncepce po dobu trvání studie a 3 měsíce po poslední dávce AMX0035;

    1. 12 měsíců spontánní amenorea nebo 6 měsíců spontánní amenorea se sérovými hladinami folikuly stimulujícího hormonu (FSH) > 40 mIU/ml (mili-mezinárodní jednotky na mililitr) nebo 6 týdnů po chirurgické bilaterální ooforektomii s nebo bez hysterektomie.

    2. Přijatelné metody antikoncepce pro použití v této studii jsou:

      • Hormonální metody, jako jsou antikoncepční pilulky, náplasti, injekce, vaginální kroužek nebo implantáty;
      • Bariérové ​​metody (jako je kondom nebo diafragma) používané se spermicidem (pěna, krém nebo gel, který zabíjí spermie);
      • Nitroděložní tělísko (IUD);
      • Abstinence (žádný heterosexuální sex);
      • Jedinečný partner, který je chirurgicky sterilní (muži) nebo není v plodném věku (žena).
  5. Ženy nesmí být těhotné nebo těhotenství plánovat po dobu trvání studie a 3 měsíce po poslední dávce AMX0035;
  6. Muži musí souhlasit s používáním antikoncepce po dobu trvání studie a alespoň 3 měsíce po poslední dávce AMX0035;
  7. Muži nesmí plánovat zplodit dítě nebo poskytnout sperma k darování po dobu trvání studie a 3 měsíce po poslední dávce AMX0035

Kritéria vyloučení:

  1. Anamnéza známé alergie na fenylbutyrát nebo žlučové soli;
  2. Abnormální funkce jater definovaná jako hladiny bilirubinu a/nebo aspartátaminotransferázy (AST) a/nebo alaninaminotransferázy (ALT) > 5násobek horní hranice normy (získané do 12 týdnů od první dávky);
  3. Renální insuficience definovaná odhadovanou rychlostí glomerulární filtrace (eGFR)
  4. Těhotné ženy nebo ženy, které v současné době kojí;
  5. Současné těžké žlučové onemocnění, které může vést k lékařskému úsudku zkoušejícího v biliární obstrukci, včetně například aktivní cholecystitidy, primární biliární cirhózy, sklerotizující cholangitidy, rakoviny žlučníku, gangrény žlučníku, abscesu žlučníku;
  6. Anamnéza srdečního selhání třídy III/IV (podle New York Heart Association - NYHA);
  7. Účastník pod přísným omezením soli, kde by přidaný příjem soli v důsledku léčby vystavil účastníka riziku, podle klinického úsudku zkoušejícího;
  8. Přítomnost nestabilního psychiatrického onemocnění, kognitivní poruchy, demence nebo zneužívání návykových látek, které by podle úsudku vyšetřovatele narušily schopnost účastníka poskytnout informovaný souhlas;
  9. Klinicky významný nestabilní zdravotní stav (jiný než ALS) (např. kardiovaskulární nestabilita, systémová infekce, neléčená dysfunkce štítné žlázy, závažná anomálie laboratorních testů nebo klinicky významné změny na elektrokardiogramu [EKG]), které by pro účastníka představovaly riziko, pokud by účastnit se soudu podle úsudku vyšetřovatele;
  10. V současné době zařazen do jiné studie (kromě studie A35-004 (PHOENIX)) zahrnující použití hodnocené terapie (nebo v rámci 5 plazmatických poločasů) před první dávkou při základní návštěvě;
  11. Implantace membránového stimulačního systému (DPS);
  12. V současné době nebo dříve léčených během posledních 30 dnů (nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší) od první dávky při základní návštěvě nebo plánované expozice během období léčby jakýmkoli zakázaným lékům uvedeným v části 6.7 protokolu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Aktivní
Všichni účastníci budou léčeni perorálním (nebo vyživovací sondou) AMX0035 (fixní kombinace fenylbutyrátu sodného (PB) a taurursodiolu). Všichni účastníci budou užívat 2 sáčky denně (jedna ranní dávka a jedna večerní dávka) počínaje 1. dnem po dobu trvání studie (pokud je dávkování dvakrát denně špatně tolerováno, přerušení a snížení dávkování jsou dále diskutována v části 6.3) AMX0035 bude být dodáván společností Amylyx jako kartonová krabice obsahující přibližně 1měsíční zásobu sáčků na jedno použití. Každý sáček AMX0035 obsahuje aktivní složky v práškové formulaci s 3 g PB a 1 g taurursodiolu. Prášek AMX0035 se smíchá s vodou a užívá se perorálně (nebo pomocí přívodní trubice).
Lék: AMX0035
Kombinace 3 g fenylbutyrátu a 1 g taurursodiolu
Ostatní jména:
  • RELYVRIO

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Posoudit výskyt nežádoucích účinků vznikajících při léčbě během léčby AMX0035
Časové okno: 108 týdnů
Výskyt všech nežádoucích příhod (AE); AE vedoucí k přerušení léčby nebo ukončení studie a všechny závažné nežádoucí příhody (SAE) u účastníků léčených AMX0035
108 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zhodnotit dopad dlouhodobé léčby AMX0035 na přežití
Časové okno: 108 týdnů
  1. Celkové přežití mortality ze všech příčin
  2. Přežití bez ventilace (definované jako smrt, tracheostomie pro respirační tíseň nebo trvalá neinvazivní ventilace [>22 hodin denně po dobu 7 po sobě jdoucích dnů])
108 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Lahar Mehta, MD, Head, Global Clinical Development

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. prosince 2022

Primární dokončení (Aktuální)

16. října 2024

Dokončení studie (Aktuální)

30. října 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. října 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. listopadu 2022

První zveřejněno (Aktuální)

17. listopadu 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. ledna 2025

Naposledy ověřeno

1. ledna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • A35-011

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na AMX0035

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Congo

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit