ALSにおけるQRL-201の安全性と忍容性を評価する研究
2026年5月12日 更新者：QurAlis Corporation
筋萎縮性側索硬化症における QRL-201 の安全性と忍容性を評価するための多施設ランダム化二重盲検プラセボ対照複数用量漸増試験
この研究の主な目的は、ALS 患者における QRL-201 の複数回投与の安全性と忍容性を判断することです。
調査の概要
詳細な説明
このヒト初の第 1 相試験では、筋萎縮性側索硬化症の参加者に髄腔内 (IT) 投与された QRL-201 の安全性、忍容性、および薬物動態 (PK) を評価します。
QRL-201とプラセボの比率が6:2の、それぞれ8人の参加者の8つのコホートがテストされます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
69
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Dublin、アイルランド、D08 A978
- St James's Hospital
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London、イギリス、WC1N 3BG
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
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London、イギリス、SE5 9RS
- Kings College Hospital NHS Foundation Trust
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United Kingdom
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Sheffield、United Kingdom、イギリス、S10 2JF
- The University of Sheffield, Royal Hallamshire Hospital
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Utrecht、オランダ
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Alberta
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Calgary、Alberta、カナダ、T2N 1N4
- University Of Calgary
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Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2G3
- University of Alberta
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M4N 3M5
- Sunnybrook Health Science Centre
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H2L 4M1
- CHUM - Hopital Notre-Dame
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Montreal、Quebec、カナダ、H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute-Hospital
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Berlin、ドイツ、10117
- Charité Research Organisation
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Lübeck、ドイツ
- University Hospital Schleswig-Holstein (UKSH) Campus Lübeck, Department for Neurology/ Precision Neurology
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Ulm、ドイツ、89081
- Universitätsklinikum Ulm
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North Rhine-Westphalia
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Bonn、North Rhine-Westphalia、ドイツ、53127
- Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e. V. (DZNE)
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Leuven、ベルギー、B-3000
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven (UZ Leuven)
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～80年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -ALSと診断された18〜80歳の男性または女性の参加者
- 遅い肺活量 > 50%
- 下位運動ニューロンの関与の臨床的証拠
- 妊娠していない、授乳していない
- -効果的な避妊を実践する意欲と能力
- 腰椎穿刺に耐えることができる
- -研究の過程でALSの治療のために承認された治療を受けている場合、安定した用量でなければなりません（スポンサーの裁量で）
除外基準:
- スーパーオキシドジスムターゼ1（SOD1）および/または融合肉腫（FUS）遺伝子における病原性多様体、おそらく病原性多様体、または意義不明の多様体
- -治験薬（IP）または薬物またはデバイスの適応外使用を含む他の臨床研究に現在登録されている
- 幹細胞または遺伝子治療製品への以前の暴露
- -髄腔内薬物投与に対する禁忌
- -治験責任医師が臨床的に重要とみなした検査値の異常
- 重大な感染症、または既知の炎症過程
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：QRL-201: 散発性 ALS
QRL-201の複数回漸増用量がALS患者に髄腔内投与されます。
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散発性 ALS 患者には、QRL-201 を複数回漸増用量でくも膜下腔内投与します。
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プラセボコンパレーター：プラセボ: 散発性 ALS
プラセボ比較物質の複数回漸増用量がALS患者に髄腔内投与されます。
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散発性 ALS 患者には、プラセボ比較物質を複数回漸増用量でくも膜下腔内投与します。
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実験的：QRL-201: C9orf72-ALS
QRL-201は、C9orf72-ALS患者に髄腔内投与されます。
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QRL-201は、C9orf72 ALS患者に髄腔内投与されます。
QRL-201 will be intrathecally administered to all participants who enter the Open-Label Extended Dosing Period.
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プラセボコンパレーター：プラセボ: C9orf72-ALS
プラセボ比較物質は、C9orf72-ALS 患者に髄腔内投与されます。
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プラセボ比較物質は、C9orf72 ALS 患者に髄腔内投与されます。
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実験的：QRL-201: Open-label Extended Dosing Period
Open-label QRL-201 will be intrathecally administered to individuals with ALS who qualify for and enter the open-label extended dosing period.
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QRL-201は、C9orf72 ALS患者に髄腔内投与されます。
QRL-201 will be intrathecally administered to all participants who enter the Open-Label Extended Dosing Period.
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療により緊急に発生した有害事象および重篤な有害事象が 1 つ以上発生した参加者の数
時間枠：421 日目までのベースライン [研究訪問終了]
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エンドポイント: 治療中に緊急に発生した有害事象、重篤な有害事象、およびその他の非重篤な有害事象の概要は、因果関係にかかわらず、「報告された有害事象」モジュールで報告されます。
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421 日目までのベースライン [研究訪問終了]
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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薬物動態（血漿）：QRL-201の最大濃度（Tmax）の時間
時間枠：投与前から投与後 24 時間まで
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エンドポイント: PK: QRL-201 の Tmax
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投与前から投与後 24 時間まで
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薬物動態 (血漿): QRL-201 の最大観察濃度 (Cmax)
時間枠：投与前から投与後24時間まで
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エンドポイント: PK: QRL-201 の Cmax
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投与前から投与後24時間まで
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薬物動態 (血漿): QRL-201 のゼロから無限大までの濃度時間曲線下面積 (AUCinf)
時間枠：投与前から投与後24時間まで
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エンドポイント: PK: QRL-201 の AUC (0-inf)
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投与前から投与後24時間まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Manoj Malhotra, MD、QurAlis Corporation
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年12月16日
一次修了 (推定)
2026年5月29日
研究の完了 (推定)
2027年11月30日
試験登録日
最初に提出
2022年11月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年11月21日
最初の投稿 (実際)
2022年12月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年5月15日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年5月12日
最終確認日
2026年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- QRL-201-01
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。