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Uno studio che valuta la sicurezza e la tollerabilità di QRL-201 nella SLA

19 dicembre 2023 aggiornato da: QurAlis Corporation

Uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco controllato con placebo a dosi multiple ascendenti per valutare la sicurezza e la tollerabilità di QRL-201 nella sclerosi laterale amiotrofica

L'obiettivo principale di questo studio è determinare la sicurezza e la tollerabilità di dosi multiple di QRL-201 nelle persone affette da SLA

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo primo studio di fase 1 sull'uomo valuterà la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica (PK) di QRL-201 somministrato per via intratecale (IT) ai partecipanti con sclerosi laterale amiotrofica. Saranno testate 8 coorti di 8 partecipanti ciascuna, in un rapporto 6:2 tra QRL-201 e placebo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

64

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Leuven, Belgio, B-3000
        • Reclutamento
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven (UZ Leuven)
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 1N4
        • Reclutamento
        • University of Calgary
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Thomas Mobach, MD
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
        • Reclutamento
        • University of Alberta
        • Investigatore principale:
          • Wendy Johnston
        • Contatto:
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H2L 4M1
      • Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Reclutamento
        • Montreal Neurological Institute-Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Rami Massie, MD
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10117
        • Reclutamento
        • Charité Research Organisation
        • Contatto:
          • André S Maier, MD
          • Numero di telefono: +49 30 450 539 200
        • Investigatore principale:
          • André S Maier
      • Lübeck, Germania
        • Reclutamento
        • University Hospital Schleswig-Holstein (UKSH) Campus Lübeck, Department for Neurology/ Precision Neurology
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Julian Grosskreutz
      • Ulm, Germania, 89081
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, D08 A978
        • Reclutamento
        • St James's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Orla Hardiman
  • Olanda
      • Utrecht, Olanda
        • Reclutamento
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
        • Investigatore principale:
          • Leonard Van Den Berg
  • Regno Unito
      • Sheffield, Regno Unito, S10 2JF
        • Reclutamento
        • The University of Sheffield, Royal Hallamshire Hospital
        • Contatto:
          • Christopher McDermott, MD
          • Numero di telefono: +44-114-2222264
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Partecipanti di sesso maschile o femminile di età compresa tra 18 e 80 anni con diagnosi di SLA
  • Capacità vitale lenta >50%
  • Evidenza clinica di coinvolgimento del motoneurone inferiore
  • Non incinta e non allatta
  • Disposti e in grado di praticare una contraccezione efficace
  • In grado di tollerare la puntura lombare
  • Se in terapia approvata per il trattamento della SLA durante il corso dello studio, deve essere a dose stabile (a discrezione dello Sponsor)

Criteri di esclusione:

  • Variante patogena, probabile variante patogena o variante di significato incerto nei geni della superossido dismutasi 1 (SOD1) e/o fusa nel sarcoma (FUS)
  • Attualmente iscritto a qualsiasi altro studio clinico che coinvolga un prodotto sperimentale (IP) o l'uso off-label di un farmaco o dispositivo
  • Precedente esposizione a cellule staminali o prodotti di terapia genica
  • Qualsiasi controindicazione alla somministrazione intratecale di farmaci
  • Valori di laboratorio anormali ritenuti clinicamente significativi dallo sperimentatore
  • Infezione significativa o processo infiammatorio noto

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: QRL-201 - Braccio 1
Comparatore placebo: il placebo è costituito dagli stessi componenti del tampone di formulazione per QRL-201
Droga: QRL-201 - Dose 1

Droga: Dose 1 di QRL-201 somministrata tramite iniezione intratecale

Diluente: liquido cerebrospinale artificiale (aCSF)

Placebo: è costituito dagli stessi componenti del tampone di formulazione per QRL-201 somministrato tramite iniezione intratecale. Volume calcolato per corrispondere al comparatore attivo

Diluente: liquido cerebrospinale artificiale (aCSF)
Sperimentale: QRL-201 - Braccio 2
Comparatore placebo: il placebo è costituito dagli stessi componenti del tampone di formulazione per QRL-201
Droga: QRL-201 - Dose 2

Droga: Dose 2 di QRL-201 somministrata tramite iniezione intratecale

Diluente: liquido cerebrospinale artificiale (aCSF)

Placebo: è costituito dagli stessi componenti del tampone di formulazione per QRL-201 somministrato tramite iniezione intratecale. Volume calcolato per corrispondere al comparatore attivo

Diluente: liquido cerebrospinale artificiale (aCSF)

Diluente: liquido cerebrospinale artificiale (aCSF)
Sperimentale: QRL-201 - Braccio 3
Comparatore placebo: il placebo è costituito dagli stessi componenti del tampone di formulazione per QRL-201
Droga: QRL-201 - Dose 3

Droga: Dose 3 di QRL-201 somministrata tramite iniezione intratecale

Diluente: liquido cerebrospinale artificiale (aCSF)

Placebo: è costituito dagli stessi componenti del tampone di formulazione per QRL-201 somministrato tramite iniezione intratecale. Volume calcolato per corrispondere al comparatore attivo

Diluente: liquido cerebrospinale artificiale (aCSF)
Sperimentale: QRL-201 - Braccio 4
Comparatore placebo: il placebo è costituito dagli stessi componenti del tampone di formulazione per QRL-201
Droga: QRL-201 - Dose 4

Droga: dose 4 di QRL-201 somministrata tramite iniezione intratecale

Diluente: liquido cerebrospinale artificiale (aCSF)

Placebo: è costituito dagli stessi componenti del tampone di formulazione per QRL-201 somministrato tramite iniezione intratecale. Volume calcolato per corrispondere al comparatore attivo

Diluente: liquido cerebrospinale artificiale (aCSF)
Sperimentale: QRL-201 - Braccio 5
Comparatore placebo: il placebo è costituito dagli stessi componenti del tampone di formulazione per QRL-201
Droga: QRL-201 - Dose 5

Droga: Dose 5 di QRL-201 somministrata tramite iniezione intratecale

Diluente: liquido cerebrospinale artificiale (aCSF)

Placebo: è costituito dagli stessi componenti del tampone di formulazione per QRL-201 somministrato tramite iniezione intratecale. Volume calcolato per corrispondere al comparatore attivo

Diluente: liquido cerebrospinale artificiale (aCSF)
Sperimentale: QRL-201 - Braccio 6
Comparatore placebo: il placebo è costituito dagli stessi componenti del tampone di formulazione per QRL-201
Droga: QRL-201 - Dose 6

Droga: Dose 6 di QRL-201 somministrata tramite iniezione intratecale

Diluente: liquido cerebrospinale artificiale (aCSF)

Placebo: è costituito dagli stessi componenti del tampone di formulazione per QRL-201 somministrato tramite iniezione intratecale. Volume calcolato per corrispondere al comparatore attivo

Diluente: liquido cerebrospinale artificiale (aCSF)
Sperimentale: QRL-201 - Braccio 7
Comparatore placebo: il placebo è costituito dagli stessi componenti del tampone di formulazione per QRL-201
Droga: QRL-201 - Dose 7

Droga: Dose 7 di QRL-201 somministrata tramite iniezione intratecale

Diluente: liquido cerebrospinale artificiale (aCSF)

Placebo: è costituito dagli stessi componenti del tampone di formulazione per QRL-201 somministrato tramite iniezione intratecale. Volume calcolato per corrispondere al comparatore attivo

Diluente: liquido cerebrospinale artificiale (aCSF)
Sperimentale: QRL-201 - Braccio 8
Comparatore placebo: il placebo è costituito dagli stessi componenti del tampone di formulazione per QRL-201
Droga: QRL-201- Dose 8

Droga: Dose 8 di QRL-201 somministrata tramite iniezione intratecale

Diluente: liquido cerebrospinale artificiale (aCSF)

Placebo: è costituito dagli stessi componenti del tampone di formulazione per QRL-201 somministrato tramite iniezione intratecale. Volume calcolato per corrispondere al comparatore attivo

Diluente: liquido cerebrospinale artificiale (aCSF)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con uno o più eventi avversi emergenti dal trattamento ed eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Linea di base fino a 253 giorni
Endpoint: nel modulo Eventi avversi segnalati verrà riportato un riepilogo degli eventi avversi emersi dal trattamento, degli eventi avversi gravi e di altri eventi avversi non gravi, indipendentemente dalla causalità.
Linea di base fino a 253 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Farmacocinetica (plasma): concentrazione massima osservata di QRL-201 (Cmax)
Lasso di tempo: Predosare fino a 24 ore dopo la somministrazione
Endpoint: PK: Cmax di QRL-201
Predosare fino a 24 ore dopo la somministrazione
Farmacocinetica (plasma): area sotto la curva concentrazione-tempo da zero a infinito (AUCinf) di QRL-201
Lasso di tempo: Predosare fino a 24 ore dopo la somministrazione
Endpoint: PK: AUC (0-inf) di QRL-201
Predosare fino a 24 ore dopo la somministrazione
Farmacocinetica (plasma): Tempo di massima concentrazione (Tmax) di QRL-201
Lasso di tempo: Predosare fino a 24 ore dopo la somministrazione
Endpoint: PK: Tmax di QRL-201
Predosare fino a 24 ore dopo la somministrazione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

QurAlis Corporation

Investigatori

  • Direttore dello studio: Angela Genge, MD, QurAlis Corporation

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 dicembre 2022

Completamento primario (Stimato)

6 maggio 2025

Completamento dello studio (Stimato)

6 maggio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 novembre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 novembre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

1 dicembre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

20 dicembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 dicembre 2023

Ultimo verificato

1 dicembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • QRL-201-01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su QRL-201 - Dose 1

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