Uno studio che valuta la sicurezza e la tollerabilità di QRL-201 nella SLA
12 maggio 2026 aggiornato da: QurAlis Corporation
Uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco controllato con placebo a dosi multiple ascendenti per valutare la sicurezza e la tollerabilità di QRL-201 nella sclerosi laterale amiotrofica
L'obiettivo principale di questo studio è determinare la sicurezza e la tollerabilità di dosi multiple di QRL-201 nelle persone affette da SLA
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Descrizione dettagliata
Questo primo studio di fase 1 sull'uomo valuterà la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica (PK) di QRL-201 somministrato per via intratecale (IT) ai partecipanti con sclerosi laterale amiotrofica.
Saranno testate 8 coorti di 8 partecipanti ciascuna, in un rapporto 6:2 tra QRL-201 e placebo.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
69
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Leuven, Belgio, B-3000
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven (UZ Leuven)
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canada, T2N 1N4
- University of Calgary
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Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
- University of Alberta
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Science Centre
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canada, H2L 4M1
- CHUM - Hopital Notre-Dame
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Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute-Hospital
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Berlin, Germania, 10117
- Charité Research Organisation
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Lübeck, Germania
- University Hospital Schleswig-Holstein (UKSH) Campus Lübeck, Department for Neurology/ Precision Neurology
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Ulm, Germania, 89081
- Universitätsklinikum Ulm
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North Rhine-Westphalia
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Bonn, North Rhine-Westphalia, Germania, 53127
- Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e. V. (DZNE)
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Dublin, Irlanda, D08 A978
- St James's Hospital
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Utrecht, Olanda
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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London, Regno Unito, WC1N 3BG
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
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London, Regno Unito, SE5 9RS
- Kings College Hospital NHS Foundation Trust
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United Kingdom
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Sheffield, United Kingdom, Regno Unito, S10 2JF
- The University of Sheffield, Royal Hallamshire Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Partecipanti di sesso maschile o femminile di età compresa tra 18 e 80 anni con diagnosi di SLA
- Capacità vitale lenta >50%
- Evidenza clinica di coinvolgimento del motoneurone inferiore
- Non incinta e non allatta
- Disposti e in grado di praticare una contraccezione efficace
- In grado di tollerare la puntura lombare
- Se in terapia approvata per il trattamento della SLA durante il corso dello studio, deve essere a dose stabile (a discrezione dello Sponsor)
Criteri di esclusione:
- Variante patogena, probabile variante patogena o variante di significato incerto nei geni della superossido dismutasi 1 (SOD1) e/o fusa nel sarcoma (FUS)
- Attualmente iscritto a qualsiasi altro studio clinico che coinvolga un prodotto sperimentale (IP) o l'uso off-label di un farmaco o dispositivo
- Precedente esposizione a cellule staminali o prodotti di terapia genica
- Qualsiasi controindicazione alla somministrazione intratecale di farmaci
- Valori di laboratorio anormali ritenuti clinicamente significativi dallo sperimentatore
- Infezione significativa o processo infiammatorio noto
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: QRL-201: SLA sporadica
Dosi multiple ascendenti di QRL-201 verranno somministrate per via intratecale a soggetti affetti da SLA.
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Dosi multiple ascendenti di QRL-201 verranno somministrate per via intratecale a soggetti affetti da SLA sporadica.
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Comparatore placebo: Placebo: SLA sporadica
Dosi multiple crescenti di comparatore placebo saranno somministrate per via intratecale a soggetti affetti da SLA.
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Dosi multiple ascendenti di comparatore placebo verranno somministrate per via intratecale a soggetti affetti da SLA sporadica.
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Sperimentale: QRL-201: C9orf72-ALS
QRL-201 sarà somministrato per via intratecale a soggetti affetti da C9orf72-ALS.
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QRL-201 sarà somministrato per via intratecale a soggetti affetti da SLA C9orf72.
QRL-201 will be intrathecally administered to all participants who enter the Open-Label Extended Dosing Period.
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Comparatore placebo: Placebo: C9orf72-ALS
Il comparatore placebo sarà somministrato per via intratecale a soggetti affetti da C9orf72-ALS.
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Il comparatore placebo sarà somministrato per via intratecale a soggetti affetti da SLA C9orf72.
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Sperimentale: QRL-201: Open-label Extended Dosing Period
Open-label QRL-201 will be intrathecally administered to individuals with ALS who qualify for and enter the open-label extended dosing period.
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QRL-201 sarà somministrato per via intratecale a soggetti affetti da SLA C9orf72.
QRL-201 will be intrathecally administered to all participants who enter the Open-Label Extended Dosing Period.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di partecipanti con uno o più eventi avversi emergenti dal trattamento ed eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 421 [Visita di fine studio
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Endpoint: un riepilogo degli eventi avversi emergenti dal trattamento, degli eventi avversi gravi e di altri eventi avversi non gravi, indipendentemente dalla causalità, sarà riportato nel modulo Eventi avversi segnalati.
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Basale fino al giorno 421 [Visita di fine studio
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Farmacocinetica (plasma): Tempo di massima concentrazione (Tmax) di QRL-201
Lasso di tempo: Predosare fino a 24 ore dopo la somministrazione
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Endpoint: PK: Tmax di QRL-201
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Predosare fino a 24 ore dopo la somministrazione
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Farmacocinetica (plasma): concentrazione massima osservata di QRL-201 (Cmax)
Lasso di tempo: Predosare fino a 24 ore dopo la dose
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Endpoint: PK: Cmax di QRL-201
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Predosare fino a 24 ore dopo la dose
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Farmacocinetica (plasma): area sotto la curva concentrazione-tempo da zero a infinito (AUCinf) di QRL-201
Lasso di tempo: Predosare fino a 24 ore dopo la dose
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Endpoint: PK: AUC (0-inf) di QRL-201
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Predosare fino a 24 ore dopo la dose
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Manoj Malhotra, MD, QurAlis Corporation
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
16 dicembre 2022
Completamento primario (Stimato)
29 maggio 2026
Completamento dello studio (Stimato)
30 novembre 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
21 novembre 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
21 novembre 2022
Primo Inserito (Effettivo)
1 dicembre 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
15 maggio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
12 maggio 2026
Ultimo verificato
1 maggio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie neuromuscolari
- Malattie metaboliche
- Malattie Neurodegenerative
- Malattie del midollo spinale
- TDP-43 Proteinopatie
- Carenze di proteostasi
- Malattia del motoneurone
- Malattie nutrizionali e metaboliche
- Sclerosi laterale amiotrofica
- Droghe scadenti
- Preparati farmaceutici
- Droghe contraffatte
Altri numeri di identificazione dello studio
- QRL-201-01
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
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