En studie som evaluerer sikkerheten og toleransen til QRL-201 i ALS
12. mai 2026 oppdatert av: QurAlis Corporation
En multisenter, randomisert, dobbeltblind placebokontrollert multippel-stigende dosestudie for å evaluere sikkerheten og tolerabiliteten til QRL-201 i amyotrofisk lateral sklerose
Hovedmålet med denne studien er å bestemme sikkerheten og toleransen til flere doser QRL-201 hos personer som lever med ALS
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Detaljert beskrivelse
Denne første-i-menneskelige, fase 1-studien vil evaluere sikkerhet, tolerabilitet og farmakokinetikk (PK) til QRL-201 administrert intratekal (IT) til deltakere med amyotrofisk lateral sklerose.
8 kohorter på 8 deltakere hver, i forholdet 6:2 av QRL-201 til placebo, vil bli testet.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
69
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Leuven, Belgia, B-3000
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven (UZ Leuven)
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T2N 1N4
- University Of Calgary
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
- University of Alberta
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Science Centre
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H2L 4M1
- CHUM - Hopital Notre-Dame
-
Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute-Hospital
-
-
-
-
-
Dublin, Irland, D08 A978
- St James's Hospital
-
-
-
-
-
Utrecht, Nederland
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, WC1N 3BG
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
-
London, Storbritannia, SE5 9RS
- Kings College Hospital NHS Foundation Trust
-
-
United Kingdom
-
Sheffield, United Kingdom, Storbritannia, S10 2JF
- The University of Sheffield, Royal Hallamshire Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 10117
- Charité Research Organisation
-
Lübeck, Tyskland
- University Hospital Schleswig-Holstein (UKSH) Campus Lübeck, Department for Neurology/ Precision Neurology
-
Ulm, Tyskland, 89081
- Universitätsklinikum Ulm
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Bonn, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 53127
- Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e. V. (DZNE)
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 80 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige eller kvinnelige deltakere i alderen 18 til 80 år diagnostisert med ALS
- Langsom vitalkapasitet >50 %
- Klinisk bevis på involvering av lavere motoriske nevroner
- Ikke gravid og ikke ammende
- Villig og i stand til å praktisere effektiv prevensjon
- Kan tolerere lumbal punktering
- Hvis på godkjente terapier for behandling av ALS i løpet av studien, må den være på en stabil dose (etter sponsorens skjønn)
Ekskluderingskriterier:
- Patogen variant, sannsynlig patogen variant eller variant av usikker betydning i superoksiddismutase 1 (SOD1) og/eller smeltet sammen i sarkom (FUS) gener
- For tiden registrert i en hvilken som helst annen klinisk studie som involverer enten et undersøkelsesprodukt (IP) eller off-label bruk av et medikament eller en enhet
- Tidligere eksponering for stamcelle- eller genterapiprodukter
- Enhver kontraindikasjon for intratekal administrering av legemidler
- Unormale laboratorieverdier ansett som klinisk signifikante av etterforskeren
- Betydelig infeksjon, eller kjent inflammatorisk prosess
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: QRL-201: Sporadisk ALS
Flere stigende doser av QRL-201 vil bli administrert intratekalt til personer med ALS.
|
Flere stigende doser av QRL-201 vil bli administrert intratekalt til individer med sporadisk ALS.
|
|
Placebo komparator: Placebo: Sporadisk ALS
Flere stigende doser av placebo komparator vil bli administrert intratekalt til personer med ALS.
|
Flere stigende doser av placebo-komparator vil bli administrert intratekalt til personer med sporadisk ALS.
|
|
Eksperimentell: QRL-201: C9orf72-ALS
QRL-201 vil bli administrert intratekalt til personer med C9orf72-ALS.
|
QRL-201 vil bli administrert intratekalt til personer med C9orf72 ALS.
QRL-201 will be intrathecally administered to all participants who enter the Open-Label Extended Dosing Period.
|
|
Placebo komparator: Placebo: C9orf72-ALS
Placebo-komparator vil bli administrert intratekalt til personer med C9orf72-ALS.
|
Placebo-komparator vil bli administrert intratekalt til personer med C9orf72 ALS.
|
|
Eksperimentell: QRL-201: Open-label Extended Dosing Period
Open-label QRL-201 will be intrathecally administered to individuals with ALS who qualify for and enter the open-label extended dosing period.
|
QRL-201 vil bli administrert intratekalt til personer med C9orf72 ALS.
QRL-201 will be intrathecally administered to all participants who enter the Open-Label Extended Dosing Period.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med en eller flere behandlingsoppståtte bivirkninger og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Grunnlinje til og med dag 421 [Slutt på studiebesøk
|
Endepunkter: Et sammendrag av uønskede hendelser, alvorlige bivirkninger og andre ikke-alvorlige bivirkninger, uavhengig av årsakssammenheng, vil bli rapportert i modulen Rapporterte bivirkninger.
|
Grunnlinje til og med dag 421 [Slutt på studiebesøk
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Farmakokinetikk (plasma): Tid for maksimal konsentrasjon (Tmax) av QRL-201
Tidsramme: Forhåndsdosering opptil 24 timer etter dosering
|
Endepunkter: PK: Tmax for QRL-201
|
Forhåndsdosering opptil 24 timer etter dosering
|
|
Farmakokinetikk (plasma): Maksimal observert konsentrasjon av QRL-201 (Cmax)
Tidsramme: Forhåndsdosering opptil 24 timer etter dose
|
Endepunkter: PK: Cmax for QRL-201
|
Forhåndsdosering opptil 24 timer etter dose
|
|
Farmakokinetikk (plasma): Areal under konsentrasjonstidskurven fra null til uendelig (AUCinf) til QRL-201
Tidsramme: Forhåndsdosering opptil 24 timer etter dose
|
Endepunkter: PK: AUC (0-inf) for QRL-201
|
Forhåndsdosering opptil 24 timer etter dose
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Manoj Malhotra, MD, QurAlis Corporation
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
16. desember 2022
Primær fullføring (Antatt)
29. mai 2026
Studiet fullført (Antatt)
30. november 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
21. november 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
21. november 2022
Først lagt ut (Faktiske)
1. desember 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
15. mai 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
12. mai 2026
Sist bekreftet
1. mai 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Nevromuskulære sykdommer
- Metabolske sykdommer
- Nevrodegenerative sykdommer
- Ryggmargssykdommer
- TDP-43 Proteinopatier
- Proteostase mangler
- Motor Neuron sykdom
- Ernæringsmessige og metabolske sykdommer
- Amyotrofisk lateral sklerose
- Substandard medisiner
- Farmasøytiske preparater
- Forfalskede medisiner
Andre studie-ID-numre
- QRL-201-01
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .