Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie som evaluerer sikkerheten og toleransen til QRL-201 i ALS

19. desember 2023 oppdatert av: QurAlis Corporation

En multisenter, randomisert, dobbeltblind placebokontrollert multippel-stigende dosestudie for å evaluere sikkerheten og tolerabiliteten til QRL-201 i amyotrofisk lateral sklerose

Hovedmålet med denne studien er å bestemme sikkerheten og toleransen til flere doser QRL-201 hos personer som lever med ALS

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne første-i-menneskelige, fase 1-studien vil evaluere sikkerhet, tolerabilitet og farmakokinetikk (PK) til QRL-201 administrert intratekal (IT) til deltakere med amyotrofisk lateral sklerose. 8 kohorter på 8 deltakere hver, i forholdet 6:2 av QRL-201 til placebo, vil bli testet.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

64

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Belgia
      • Leuven, Belgia, B-3000
        • Rekruttering
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven (UZ Leuven)
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 1N4
        • Rekruttering
        • University of Calgary
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Thomas Mobach, MD
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
        • Rekruttering
        • University of Alberta
        • Hovedetterforsker:
          • Wendy Johnston
        • Ta kontakt med:
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H2L 4M1
      • Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Rekruttering
        • Montreal Neurological Institute-Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Rami Massie, MD
  • Irland
      • Dublin, Irland, D08 A978
        • Rekruttering
        • St James's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Orla Hardiman
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland
        • Rekruttering
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
        • Hovedetterforsker:
          • Leonard Van Den Berg
  • Storbritannia
      • Sheffield, Storbritannia, S10 2JF
        • Rekruttering
        • The University of Sheffield, Royal Hallamshire Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Christopher McDermott, MD
          • Telefonnummer: +44-114-2222264
        • Ta kontakt med:
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Rekruttering
        • Charité Research Organisation
        • Ta kontakt med:
          • André S Maier, MD
          • Telefonnummer: +49 30 450 539 200
        • Hovedetterforsker:
          • André S Maier
      • Lübeck, Tyskland
        • Rekruttering
        • University Hospital Schleswig-Holstein (UKSH) Campus Lübeck, Department for Neurology/ Precision Neurology
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Julian Grosskreutz
      • Ulm, Tyskland, 89081

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 80 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige eller kvinnelige deltakere i alderen 18 til 80 år diagnostisert med ALS
  • Langsom vitalkapasitet >50 %
  • Klinisk bevis på involvering av lavere motoriske nevroner
  • Ikke gravid og ikke ammende
  • Villig og i stand til å praktisere effektiv prevensjon
  • Kan tolerere lumbal punktering
  • Hvis på godkjente terapier for behandling av ALS i løpet av studien, må den være på en stabil dose (etter sponsorens skjønn)

Ekskluderingskriterier:

  • Patogen variant, sannsynlig patogen variant eller variant av usikker betydning i superoksiddismutase 1 (SOD1) og/eller smeltet sammen i sarkom (FUS) gener
  • For tiden registrert i en hvilken som helst annen klinisk studie som involverer enten et undersøkelsesprodukt (IP) eller off-label bruk av et medikament eller en enhet
  • Tidligere eksponering for stamcelle- eller genterapiprodukter
  • Enhver kontraindikasjon for intratekal administrering av legemidler
  • Unormale laboratorieverdier ansett som klinisk signifikante av etterforskeren
  • Betydelig infeksjon, eller kjent inflammatorisk prosess

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: QRL-201 - Arm 1
Placebo Comparator: Placebo består av de samme komponentene som formuleringsbufferen for QRL-201
Legemiddel: QRL-201 - Dose 1

Legemiddel: Dose 1 av QRL-201 administrert via intratekal injeksjon

Fortynningsmiddel: kunstig cerebrospinalvæske (aCSF)

Placebo: består av de samme komponentene som formuleringsbufferen for QRL-201 administrert via intratekal injeksjon. Beregnet volum for å matche aktiv komparator

Fortynningsmiddel: kunstig cerebrospinalvæske (aCSF)
Eksperimentell: QRL-201 - Arm 2
Placebo Comparator: Placebo består av de samme komponentene som formuleringsbufferen for QRL-201
Legemiddel: QRL-201 - Dose 2

Legemiddel: Dose 2 av QRL-201 administrert via intratekal injeksjon

Fortynningsmiddel: kunstig cerebrospinalvæske (aCSF)

Placebo: består av de samme komponentene som formuleringsbufferen for QRL-201 administrert via intratekal injeksjon. Beregnet volum for å matche aktiv komparator

Fortynningsmiddel: kunstig cerebrospinalvæske (aCSF)

Fortynningsmiddel: kunstig cerebrospinalvæske (aCSF)
Eksperimentell: QRL-201 - Arm 3
Placebo Comparator: Placebo består av de samme komponentene som formuleringsbufferen for QRL-201
Legemiddel: QRL-201 - Dose 3

Legemiddel: Dose 3 av QRL-201 administrert via intratekal injeksjon

Fortynningsmiddel: kunstig cerebrospinalvæske (aCSF)

Placebo: består av de samme komponentene som formuleringsbufferen for QRL-201 administrert via intratekal injeksjon. Beregnet volum for å matche aktiv komparator

Fortynningsmiddel: kunstig cerebrospinalvæske (aCSF)
Eksperimentell: QRL-201 - Arm 4
Placebo Comparator: Placebo består av de samme komponentene som formuleringsbufferen for QRL-201
Legemiddel: QRL-201 - Dose 4

Legemiddel: Dose 4 av QRL-201 administrert via intratekal injeksjon

Fortynningsmiddel: kunstig cerebrospinalvæske (aCSF)

Placebo: består av de samme komponentene som formuleringsbufferen for QRL-201 administrert via intratekal injeksjon. Beregnet volum for å matche aktiv komparator

Fortynningsmiddel: kunstig cerebrospinalvæske (aCSF)
Eksperimentell: QRL-201 - Arm 5
Placebo Comparator: Placebo består av de samme komponentene som formuleringsbufferen for QRL-201
Legemiddel: QRL-201 - Dose 5

Legemiddel: Dose 5 av QRL-201 administrert via intratekal injeksjon

Fortynningsmiddel: kunstig cerebrospinalvæske (aCSF)

Placebo: består av de samme komponentene som formuleringsbufferen for QRL-201 administrert via intratekal injeksjon. Beregnet volum for å matche aktiv komparator

Fortynningsmiddel: kunstig cerebrospinalvæske (aCSF)
Eksperimentell: QRL-201 - Arm 6
Placebo Comparator: Placebo består av de samme komponentene som formuleringsbufferen for QRL-201
Legemiddel: QRL-201 - Dose 6

Legemiddel: Dose 6 av QRL-201 administrert via intratekal injeksjon

Fortynningsmiddel: kunstig cerebrospinalvæske (aCSF)

Placebo: består av de samme komponentene som formuleringsbufferen for QRL-201 administrert via intratekal injeksjon. Beregnet volum for å matche aktiv komparator

Fortynningsmiddel: kunstig cerebrospinalvæske (aCSF)
Eksperimentell: QRL-201 - Arm 7
Placebo Comparator: Placebo består av de samme komponentene som formuleringsbufferen for QRL-201
Legemiddel: QRL-201 - Dose 7

Legemiddel: Dose 7 av QRL-201 administrert via intratekal injeksjon

Fortynningsmiddel: kunstig cerebrospinalvæske (aCSF)

Placebo: består av de samme komponentene som formuleringsbufferen for QRL-201 administrert via intratekal injeksjon. Beregnet volum for å matche aktiv komparator

Fortynningsmiddel: kunstig cerebrospinalvæske (aCSF)
Eksperimentell: QRL-201 - Arm 8
Placebo Comparator: Placebo består av de samme komponentene som formuleringsbufferen for QRL-201
Legemiddel: QRL-201- Dose 8

Legemiddel: Dose 8 av QRL-201 administrert via intratekal injeksjon

Fortynningsmiddel: kunstig cerebrospinalvæske (aCSF)

Placebo: består av de samme komponentene som formuleringsbufferen for QRL-201 administrert via intratekal injeksjon. Beregnet volum for å matche aktiv komparator

Fortynningsmiddel: kunstig cerebrospinalvæske (aCSF)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med en eller flere behandlingsoppståtte bivirkninger og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Grunnlinje gjennom 253 dager
Endepunkter: Et sammendrag av uønskede hendelser, alvorlige bivirkninger og andre ikke-alvorlige bivirkninger, uavhengig av årsakssammenheng, vil bli rapportert i modulen Rapporterte bivirkninger.
Grunnlinje gjennom 253 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetikk (plasma): Maksimal observert konsentrasjon av QRL-201 (Cmax)
Tidsramme: Forhåndsdosering opptil 24 timer etter dosering
Endepunkter: PK: Cmax for QRL-201
Forhåndsdosering opptil 24 timer etter dosering
Farmakokinetikk (plasma): Areal under konsentrasjonstidskurven fra null til uendelig (AUCinf) til QRL-201
Tidsramme: Forhåndsdosering opptil 24 timer etter dosering
Endepunkter: PK: AUC (0-inf) for QRL-201
Forhåndsdosering opptil 24 timer etter dosering
Farmakokinetikk (plasma): Tid for maksimal konsentrasjon (Tmax) av QRL-201
Tidsramme: Forhåndsdosering opptil 24 timer etter dosering
Endepunkter: PK: Tmax for QRL-201
Forhåndsdosering opptil 24 timer etter dosering

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

QurAlis Corporation

Etterforskere

  • Studieleder: Angela Genge, MD, QurAlis Corporation

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

16. desember 2022

Primær fullføring (Antatt)

6. mai 2025

Studiet fullført (Antatt)

6. mai 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. november 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. november 2022

Først lagt ut (Faktiske)

1. desember 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

20. desember 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. desember 2023

Sist bekreftet

1. desember 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • QRL-201-01

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske studier på QRL-201 - Dose 1

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Paraguay

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere