Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie ter evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van QRL-201 bij ALS

19 december 2023 bijgewerkt door: QurAlis Corporation

Een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde placebogecontroleerde studie met meerdere oplopende doses om de veiligheid en verdraagbaarheid van QRL-201 bij amyotrofische laterale sclerose te evalueren

Het primaire doel van deze studie is het bepalen van de veiligheid en verdraagbaarheid van meerdere doses QRL-201 bij mensen met ALS

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze eerste fase 1-studie bij mensen zal de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek (PK) van QRL-201 die intrathecaal (IT) wordt toegediend, evalueren aan deelnemers met amyotrofische laterale sclerose. 8 cohorten van elk 8 deelnemers, in een verhouding van 6:2 van QRL-201 tot placebo, zullen worden getest.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

64

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • België
      • Leuven, België, B-3000
        • Werving
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven (UZ Leuven)
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 1N4
        • Werving
        • University of Calgary
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Thomas Mobach, MD
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
        • Werving
        • University of Alberta
        • Hoofdonderzoeker:
          • Wendy Johnston
        • Contact:
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H2L 4M1
      • Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Werving
        • Montreal Neurological Institute-Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Rami Massie, MD
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 10117
        • Werving
        • Charité Research Organisation
        • Contact:
          • André S Maier, MD
          • Telefoonnummer: +49 30 450 539 200
        • Hoofdonderzoeker:
          • André S Maier
      • Lübeck, Duitsland
        • Werving
        • University Hospital Schleswig-Holstein (UKSH) Campus Lübeck, Department for Neurology/ Precision Neurology
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Julian Grosskreutz
      • Ulm, Duitsland, 89081
  • Ierland
      • Dublin, Ierland, D08 A978
        • Werving
        • St James's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Orla Hardiman
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland
        • Werving
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
        • Hoofdonderzoeker:
          • Leonard Van Den Berg
  • Verenigd Koninkrijk
      • Sheffield, Verenigd Koninkrijk, S10 2JF
        • Werving
        • The University of Sheffield, Royal Hallamshire Hospital
        • Contact:
          • Christopher McDermott, MD
          • Telefoonnummer: +44-114-2222264
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 80 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke of vrouwelijke deelnemers van 18 tot 80 jaar met de diagnose ALS
  • Langzame vitale capaciteit >50%
  • Klinisch bewijs van betrokkenheid van lagere motorneuronen
  • Niet zwanger en geen borstvoeding
  • Bereid en in staat om effectieve anticonceptie toe te passen
  • In staat om lumbaalpunctie te verdragen
  • Als u tijdens de studie goedgekeurde therapieën voor de behandeling van ALS gebruikt, moet u een stabiele dosis hebben (naar goeddunken van de sponsor)

Uitsluitingscriteria:

  • Pathogene variant, waarschijnlijk pathogene variant of variant van onzekere significantie in de superoxide dismutase 1 (SOD1) en/of gefuseerd in sarcoom (FUS) genen
  • Momenteel ingeschreven in een ander klinisch onderzoek waarbij een onderzoeksproduct (IP) of off-label gebruik van een geneesmiddel of hulpmiddel betrokken is
  • Eerdere blootstelling aan stamcel- of gentherapieproducten
  • Elke contra-indicatie voor intrathecale toediening van geneesmiddelen
  • Abnormale laboratoriumwaarden die door de onderzoeker als klinisch significant worden beschouwd
  • Aanzienlijke infectie of bekend ontstekingsproces

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: QRL-201 - Arm 1
Placebo-vergelijker: Placebo bestaat uit dezelfde componenten als de formuleringsbuffer voor QRL-201
Geneesmiddel: QRL-201 - Dosis 1

Geneesmiddel: dosis 1 van QRL-201 toegediend via intrathecale injectie

Verdunningsmiddel: kunstmatige cerebrospinale vloeistof (aCSF)

Placebo: bestaat uit dezelfde componenten als de formuleringsbuffer voor QRL-201 toegediend via intrathecale injectie. Berekend volume dat overeenkomt met actieve comparator

Verdunningsmiddel: kunstmatige cerebrospinale vloeistof (aCSF)
Experimenteel: QRL-201 - Arm 2
Placebo-vergelijker: Placebo bestaat uit dezelfde componenten als de formuleringsbuffer voor QRL-201
Geneesmiddel: QRL-201 - Dosis 2

Geneesmiddel: dosis 2 van QRL-201 toegediend via intrathecale injectie

Verdunningsmiddel: kunstmatige cerebrospinale vloeistof (aCSF)

Placebo: bestaat uit dezelfde componenten als de formuleringsbuffer voor QRL-201 toegediend via intrathecale injectie. Berekend volume dat overeenkomt met actieve comparator

Verdunningsmiddel: kunstmatige cerebrospinale vloeistof (aCSF)

Verdunningsmiddel: kunstmatige cerebrospinale vloeistof (aCSF)
Experimenteel: QRL-201 - Arm 3
Placebo-vergelijker: Placebo bestaat uit dezelfde componenten als de formuleringsbuffer voor QRL-201
Geneesmiddel: QRL-201 - Dosis 3

Geneesmiddel: dosis 3 van QRL-201 toegediend via intrathecale injectie

Verdunningsmiddel: kunstmatige cerebrospinale vloeistof (aCSF)

Placebo: bestaat uit dezelfde componenten als de formuleringsbuffer voor QRL-201 toegediend via intrathecale injectie. Berekend volume dat overeenkomt met actieve comparator

Verdunningsmiddel: kunstmatige cerebrospinale vloeistof (aCSF)
Experimenteel: QRL-201 - Arm 4
Placebo-vergelijker: Placebo bestaat uit dezelfde componenten als de formuleringsbuffer voor QRL-201
Geneesmiddel: QRL-201 - Dosis 4

Geneesmiddel: dosis 4 van QRL-201 toegediend via intrathecale injectie

Verdunningsmiddel: kunstmatige cerebrospinale vloeistof (aCSF)

Placebo: bestaat uit dezelfde componenten als de formuleringsbuffer voor QRL-201 toegediend via intrathecale injectie. Berekend volume dat overeenkomt met actieve comparator

Verdunningsmiddel: kunstmatige cerebrospinale vloeistof (aCSF)
Experimenteel: QRL-201 - Arm 5
Placebo-vergelijker: Placebo bestaat uit dezelfde componenten als de formuleringsbuffer voor QRL-201
Geneesmiddel: QRL-201 - Dosis 5

Geneesmiddel: dosis 5 van QRL-201 toegediend via intrathecale injectie

Verdunningsmiddel: kunstmatige cerebrospinale vloeistof (aCSF)

Placebo: bestaat uit dezelfde componenten als de formuleringsbuffer voor QRL-201 toegediend via intrathecale injectie. Berekend volume dat overeenkomt met actieve comparator

Verdunningsmiddel: kunstmatige cerebrospinale vloeistof (aCSF)
Experimenteel: QRL-201 - Arm 6
Placebo-vergelijker: Placebo bestaat uit dezelfde componenten als de formuleringsbuffer voor QRL-201
Geneesmiddel: QRL-201 - Dosis 6

Geneesmiddel: dosis 6 van QRL-201 toegediend via intrathecale injectie

Verdunningsmiddel: kunstmatige cerebrospinale vloeistof (aCSF)

Placebo: bestaat uit dezelfde componenten als de formuleringsbuffer voor QRL-201 toegediend via intrathecale injectie. Berekend volume dat overeenkomt met actieve comparator

Verdunningsmiddel: kunstmatige cerebrospinale vloeistof (aCSF)
Experimenteel: QRL-201 - Arm 7
Placebo-vergelijker: Placebo bestaat uit dezelfde componenten als de formuleringsbuffer voor QRL-201
Geneesmiddel: QRL-201 - Dosis 7

Geneesmiddel: dosis 7 van QRL-201 toegediend via intrathecale injectie

Verdunningsmiddel: kunstmatige cerebrospinale vloeistof (aCSF)

Placebo: bestaat uit dezelfde componenten als de formuleringsbuffer voor QRL-201 toegediend via intrathecale injectie. Berekend volume dat overeenkomt met actieve comparator

Verdunningsmiddel: kunstmatige cerebrospinale vloeistof (aCSF)
Experimenteel: QRL-201 - Arm 8
Placebo-vergelijker: Placebo bestaat uit dezelfde componenten als de formuleringsbuffer voor QRL-201
Geneesmiddel: QRL-201- Dosis 8

Geneesmiddel: dosis 8 van QRL-201 toegediend via intrathecale injectie

Verdunningsmiddel: kunstmatige cerebrospinale vloeistof (aCSF)

Placebo: bestaat uit dezelfde componenten als de formuleringsbuffer voor QRL-201 toegediend via intrathecale injectie. Berekend volume dat overeenkomt met actieve comparator

Verdunningsmiddel: kunstmatige cerebrospinale vloeistof (aCSF)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met een of meer tijdens de behandeling optredende bijwerkingen en ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Basislijn tot en met 253 dagen
Eindpunten: Een samenvatting van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen, ernstige bijwerkingen en andere niet-ernstige bijwerkingen, ongeacht de causaliteit, zal worden gerapporteerd in de module Gerapporteerde bijwerkingen.
Basislijn tot en met 253 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Farmacokinetiek (plasma): maximale waargenomen concentratie van QRL-201 (Cmax)
Tijdsspanne: Voordosering tot 24 uur na dosering
Eindpunten: PK: Cmax van QRL-201
Voordosering tot 24 uur na dosering
Farmacokinetiek (plasma): gebied onder de concentratie-tijdcurve van nul tot oneindig (AUCinf) van QRL-201
Tijdsspanne: Voordosering tot 24 uur na dosering
Eindpunten: PK: AUC (0-inf) van QRL-201
Voordosering tot 24 uur na dosering
Farmacokinetiek (plasma): tijd van maximale concentratie (Tmax) van QRL-201
Tijdsspanne: Voordosering tot 24 uur na dosering
Eindpunten: PK: Tmax van QRL-201
Voordosering tot 24 uur na dosering

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

QurAlis Corporation

Onderzoekers

  • Studie directeur: Angela Genge, MD, QurAlis Corporation

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

16 december 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

6 mei 2025

Studie voltooiing (Geschat)

6 mei 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 november 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 november 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

1 december 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

20 december 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 december 2023

Laatst geverifieerd

1 december 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • QRL-201-01

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op QRL-201 - Dosis 1

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Ghana

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren