Een studie ter evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van QRL-201 bij ALS
12 mei 2026 bijgewerkt door: QurAlis Corporation
Een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde placebogecontroleerde studie met meerdere oplopende doses om de veiligheid en verdraagbaarheid van QRL-201 bij amyotrofische laterale sclerose te evalueren
Het primaire doel van deze studie is het bepalen van de veiligheid en verdraagbaarheid van meerdere doses QRL-201 bij mensen met ALS
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
Deze eerste fase 1-studie bij mensen zal de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek (PK) van QRL-201 die intrathecaal (IT) wordt toegediend, evalueren aan deelnemers met amyotrofische laterale sclerose.
8 cohorten van elk 8 deelnemers, in een verhouding van 6:2 van QRL-201 tot placebo, zullen worden getest.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
69
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Leuven, België, B-3000
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven (UZ Leuven)
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T2N 1N4
- University Of Calgary
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
- University of Alberta
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Science Centre
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H2L 4M1
- CHUM - Hopital Notre-Dame
-
Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute-Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Duitsland, 10117
- Charité Research Organisation
-
Lübeck, Duitsland
- University Hospital Schleswig-Holstein (UKSH) Campus Lübeck, Department for Neurology/ Precision Neurology
-
Ulm, Duitsland, 89081
- Universitätsklinikum Ulm
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Bonn, North Rhine-Westphalia, Duitsland, 53127
- Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e. V. (DZNE)
-
-
-
-
-
Dublin, Ierland, D08 A978
- St James's Hospital
-
-
-
-
-
Utrecht, Nederland
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3BG
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
-
London, Verenigd Koninkrijk, SE5 9RS
- Kings College Hospital NHS Foundation Trust
-
-
United Kingdom
-
Sheffield, United Kingdom, Verenigd Koninkrijk, S10 2JF
- The University of Sheffield, Royal Hallamshire Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 80 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannelijke of vrouwelijke deelnemers van 18 tot 80 jaar met de diagnose ALS
- Langzame vitale capaciteit >50%
- Klinisch bewijs van betrokkenheid van lagere motorneuronen
- Niet zwanger en geen borstvoeding
- Bereid en in staat om effectieve anticonceptie toe te passen
- In staat om lumbaalpunctie te verdragen
- Als u tijdens de studie goedgekeurde therapieën voor de behandeling van ALS gebruikt, moet u een stabiele dosis hebben (naar goeddunken van de sponsor)
Uitsluitingscriteria:
- Pathogene variant, waarschijnlijk pathogene variant of variant van onzekere significantie in de superoxide dismutase 1 (SOD1) en/of gefuseerd in sarcoom (FUS) genen
- Momenteel ingeschreven in een ander klinisch onderzoek waarbij een onderzoeksproduct (IP) of off-label gebruik van een geneesmiddel of hulpmiddel betrokken is
- Eerdere blootstelling aan stamcel- of gentherapieproducten
- Elke contra-indicatie voor intrathecale toediening van geneesmiddelen
- Abnormale laboratoriumwaarden die door de onderzoeker als klinisch significant worden beschouwd
- Aanzienlijke infectie of bekend ontstekingsproces
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Dubbele
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: QRL-201: Sporadische ALS
Meerdere oplopende doses QRL-201 zullen intrathecaal worden toegediend aan personen met ALS.
|
Meerdere oplopende doses QRL-201 zullen intrathecaal worden toegediend aan personen met sporadische ALS.
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo: Sporadische ALS
Meerdere oplopende doses placebocomparator zullen intrathecaal worden toegediend aan personen met ALS.
|
Meerdere oplopende doses placebocomparator zullen intrathecaal worden toegediend aan personen met sporadische ALS.
|
|
Experimenteel: QRL-201: C9orf72-ALS
QRL-201 zal intrathecaal worden toegediend aan personen met C9orf72-ALS.
|
QRL-201 zal intrathecaal worden toegediend aan personen met C9orf72 ALS.
QRL-201 will be intrathecally administered to all participants who enter the Open-Label Extended Dosing Period.
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo: C9orf72-ALS
Placebo-comparator zal intrathecaal worden toegediend aan personen met C9orf72-ALS.
|
Placebo-comparator zal intrathecaal worden toegediend aan personen met C9orf72 ALS.
|
|
Experimenteel: QRL-201: Open-label Extended Dosing Period
Open-label QRL-201 will be intrathecally administered to individuals with ALS who qualify for and enter the open-label extended dosing period.
|
QRL-201 zal intrathecaal worden toegediend aan personen met C9orf72 ALS.
QRL-201 will be intrathecally administered to all participants who enter the Open-Label Extended Dosing Period.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met één of meer bijwerkingen die tijdens de behandeling optreden en ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Basislijn tot en met dag 421 [Einde studiebezoek
|
Eindpunten: Een samenvatting van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen, ernstige bijwerkingen en andere niet-ernstige bijwerkingen, ongeacht de causaliteit, wordt gerapporteerd in de module Gerapporteerde bijwerkingen.
|
Basislijn tot en met dag 421 [Einde studiebezoek
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Farmacokinetiek (plasma): tijd van maximale concentratie (Tmax) van QRL-201
Tijdsspanne: Voordosering tot 24 uur na dosering
|
Eindpunten: PK: Tmax van QRL-201
|
Voordosering tot 24 uur na dosering
|
|
Farmacokinetiek (plasma): Maximaal waargenomen concentratie QRL-201 (Cmax)
Tijdsspanne: Predosis tot 24 uur na de dosis
|
Eindpunten: PK: Cmax van QRL-201
|
Predosis tot 24 uur na de dosis
|
|
Farmacokinetiek (plasma): Gebied onder de concentratie-tijdcurve van nul tot oneindig (AUCinf) van QRL-201
Tijdsspanne: Predosis tot 24 uur na de dosis
|
Eindpunten: PK: AUC (0-inf) van QRL-201
|
Predosis tot 24 uur na de dosis
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Manoj Malhotra, MD, QurAlis Corporation
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
16 december 2022
Primaire voltooiing (Geschat)
29 mei 2026
Studie voltooiing (Geschat)
30 november 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
21 november 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
21 november 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
1 december 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
15 mei 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
12 mei 2026
Laatst geverifieerd
1 mei 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neuromusculaire aandoeningen
- Metabole ziekten
- Neurodegeneratieve ziekten
- Ziekten van het ruggenmerg
- TDP-43 Proteïnopathieën
- Proteostase-tekortkomingen
- Motor Neuron Ziekte
- Voedings- en stofwisselingsziekten
- Amyotrofische laterale sclerose
- Ondermaatse drugs
- Farmaceutische voorbereidingen
- Vervalste medicijnen
Andere studie-ID-nummers
- QRL-201-01
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .