Um estudo avaliando a segurança e a tolerabilidade do QRL-201 na ELA
12 de maio de 2026 atualizado por: QurAlis Corporation
Um estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego controlado por placebo de dose múltipla ascendente para avaliar a segurança e a tolerabilidade do QRL-201 na esclerose lateral amiotrófica
O objetivo principal deste estudo é determinar a segurança e a tolerabilidade de doses múltiplas de QRL-201 em pessoas que vivem com ELA
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Descrição detalhada
Este primeiro estudo de Fase 1 em humanos avaliará a segurança, a tolerabilidade e a farmacocinética (PK) do QRL-201 administrado por via intratecal (IT) a participantes com Esclerose Lateral Amiotrófica.
Serão testados 8 coortes de 8 participantes cada, em uma proporção de 6:2 de QRL-201 para placebo.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
69
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 10117
- Charité Research Organisation
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Lübeck, Alemanha
- University Hospital Schleswig-Holstein (UKSH) Campus Lübeck, Department for Neurology/ Precision Neurology
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Ulm, Alemanha, 89081
- Universitätsklinikum Ulm
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North Rhine-Westphalia
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Bonn, North Rhine-Westphalia, Alemanha, 53127
- Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e. V. (DZNE)
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Leuven, Bélgica, B-3000
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven (UZ Leuven)
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T2N 1N4
- University Of Calgary
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2G3
- University of Alberta
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Science Centre
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H2L 4M1
- CHUM - Hopital Notre-Dame
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Montreal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute-Hospital
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Utrecht, Holanda
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Dublin, Irlanda, D08 A978
- St James's Hospital
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London, Reino Unido, WC1N 3BG
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
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London, Reino Unido, SE5 9RS
- Kings College Hospital NHS Foundation Trust
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United Kingdom
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Sheffield, United Kingdom, Reino Unido, S10 2JF
- The University of Sheffield, Royal Hallamshire Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 80 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Participantes do sexo masculino ou feminino com idade entre 18 e 80 anos diagnosticados com ELA
- Capacidade vital lenta > 50%
- Evidência clínica de envolvimento do neurônio motor inferior
- Não grávida e não amamentando
- Disposto e capaz de praticar métodos contraceptivos eficazes
- Capaz de tolerar punção lombar
- Se estiver em terapias aprovadas para o tratamento de ELA durante o estudo, deve estar em uma dose estável (a critério do Patrocinador)
Critério de exclusão:
- Variante patogênica, provável variante patogênica ou variante de significado incerto nos genes da superóxido dismutase 1 (SOD1) e/ou fundidos em sarcoma (FUS)
- Atualmente inscrito em qualquer outro estudo clínico envolvendo um produto experimental (IP) ou uso off-label de um medicamento ou dispositivo
- Exposição prévia a células-tronco ou produtos de terapia genética
- Qualquer contra-indicação à administração intratecal de medicamentos
- Valores laboratoriais anormais considerados clinicamente significativos pelo Investigador
- Infecção significativa ou processo inflamatório conhecido
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: QRL-201: ELA esporádica
Doses múltiplas ascendentes de QRL-201 serão administradas por via intratecal a indivíduos com ELA.
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Múltiplas doses ascendentes de QRL-201 serão administradas por via intratecal a indivíduos com ELA esporádica.
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Comparador de Placebo: Placebo: ELA esporádica
Doses múltiplas ascendentes do comparador placebo serão administradas por via intratecal a indivíduos com ELA.
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Múltiplas doses ascendentes do comparador placebo serão administradas por via intratecal a indivíduos com ELA esporádica.
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Experimental: QRL-201: C9orf72-ALS
QRL-201 será administrado por via intratecal a indivíduos com C9orf72-ALS.
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QRL-201 será administrado por via intratecal a indivíduos com ELA C9orf72.
QRL-201 will be intrathecally administered to all participants who enter the Open-Label Extended Dosing Period.
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Comparador de Placebo: Placebo: C9orf72-ALS
O comparador placebo será administrado por via intratecal a indivíduos com C9orf72-ALS.
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O comparador placebo será administrado por via intratecal a indivíduos com ELA C9orf72.
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Experimental: QRL-201: Open-label Extended Dosing Period
Open-label QRL-201 will be intrathecally administered to individuals with ALS who qualify for and enter the open-label extended dosing period.
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QRL-201 será administrado por via intratecal a indivíduos com ELA C9orf72.
QRL-201 will be intrathecally administered to all participants who enter the Open-Label Extended Dosing Period.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com um ou mais eventos adversos emergentes do tratamento e eventos adversos graves
Prazo: Linha de base até o dia 421 [visita de final de estudo
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Endpoints: Um resumo dos eventos adversos emergentes do tratamento, eventos adversos graves e outros eventos adversos não graves, independentemente da causalidade, será relatado no módulo Eventos Adversos Relatados.
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Linha de base até o dia 421 [visita de final de estudo
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Farmacocinética (plasma): Tempo de concentração máxima (Tmax) de QRL-201
Prazo: Pré-dose até 24 horas pós-dose
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Parâmetros: PK: Tmax de QRL-201
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Pré-dose até 24 horas pós-dose
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Farmacocinética (plasma): Concentração máxima observada de QRL-201 (Cmax)
Prazo: Pré-dose até 24 horas após a dose
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Pontos finais: PK: Cmax de QRL-201
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Pré-dose até 24 horas após a dose
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Farmacocinética (plasma): Área sob a curva concentração-tempo de zero ao infinito (AUCinf) de QRL-201
Prazo: Pré-dose até 24 horas após a dose
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Pontos finais: PK: AUC (0-inf) de QRL-201
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Pré-dose até 24 horas após a dose
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Manoj Malhotra, MD, QurAlis Corporation
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
16 de dezembro de 2022
Conclusão Primária (Estimado)
29 de maio de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
30 de novembro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
21 de novembro de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
21 de novembro de 2022
Primeira postagem (Real)
1 de dezembro de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
15 de maio de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
12 de maio de 2026
Última verificação
1 de maio de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Metabólicas
- Doenças Neurodegenerativas
- Doenças da Medula Espinhal
- Proteinopatias TDP-43
- Deficiências de Proteostase
- Doença do neurônio motor
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Esclerose Lateral Amiotrófica
- Drogas abaixo do padrão
- Preparações farmacêuticas
- Drogas falsificadas
Outros números de identificação do estudo
- QRL-201-01
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .