En studie som utvärderar säkerheten och tolerabiliteten för QRL-201 i ALS
12 maj 2026 uppdaterad av: QurAlis Corporation
En multicenter, randomiserad, dubbelblind placebokontrollerad multipelstigande dosstudie för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av QRL-201 vid amyotrofisk lateralskleros
Det primära syftet med denna studie är att fastställa säkerheten och tolerabiliteten för multipla doser QRL-201 hos personer som lever med ALS
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Denna första-i-människa, fas 1-studie kommer att utvärdera säkerhet, tolerabilitet och farmakokinetik (PK) för QRL-201 administrerat intratekalt (IT) till deltagare med amyotrofisk lateralskleros.
8 kohorter med 8 deltagare i vardera, i förhållandet 6:2 av QRL-201 till placebo kommer att testas.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
69
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Leuven, Belgien, B-3000
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven (UZ Leuven)
-
-
-
-
-
Dublin, Irland, D08 A978
- St James's Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 1N4
- University Of Calgary
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
- University of Alberta
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Science Centre
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
- CHUM - Hopital Notre-Dame
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute-Hospital
-
-
-
-
-
Utrecht, Nederländerna
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
London, Storbritannien, WC1N 3BG
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
-
London, Storbritannien, SE5 9RS
- Kings College Hospital NHS Foundation Trust
-
-
United Kingdom
-
Sheffield, United Kingdom, Storbritannien, S10 2JF
- The University of Sheffield, Royal Hallamshire Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 10117
- Charité Research Organisation
-
Lübeck, Tyskland
- University Hospital Schleswig-Holstein (UKSH) Campus Lübeck, Department for Neurology/ Precision Neurology
-
Ulm, Tyskland, 89081
- Universitätsklinikum Ulm
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Bonn, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 53127
- Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e. V. (DZNE)
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 80 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Manliga eller kvinnliga deltagare i åldern 18 till 80 år diagnostiserade med ALS
- Långsam vitalkapacitet >50 %
- Kliniska bevis på lägre motorneuroninblandning
- Inte gravid och inte ammande
- Vill och kan utöva effektiv preventivmedel
- Kan tolerera lumbalpunktion
- Om på godkända terapier för behandling av ALS under studiens gång, måste den vara på en stabil dos (efter sponsorns gottfinnande)
Exklusions kriterier:
- Patogen variant, trolig patogen variant eller variant av osäker betydelse i superoxiddismutas 1 (SOD1) och/eller sammansmält i sarkom (FUS) gener
- För närvarande inskriven i någon annan klinisk studie som involverar antingen en prövningsprodukt (IP) eller off-label användning av ett läkemedel eller en enhet
- Tidigare exponering för stamcells- eller genterapiprodukter
- Eventuella kontraindikationer för intratekal administrering av läkemedel
- Onormala laboratorievärden som bedöms som kliniskt signifikanta av utredaren
- Betydande infektion eller känd inflammatorisk process
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Dubbel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: QRL-201: Sporadisk ALS
Flera stigande doser av QRL-201 kommer att administreras intratekalt till individer med ALS.
|
Flera stigande doser av QRL-201 kommer att administreras intratekalt till individer med sporadisk ALS.
|
|
Placebo-jämförare: Placebo: Sporadisk ALS
Flera stigande doser av placebo-komparator kommer att administreras intratekalt till individer med ALS.
|
Flera stigande doser av placebo-komparator kommer att administreras intratekalt till individer med sporadisk ALS.
|
|
Experimentell: QRL-201: C9orf72-ALS
QRL-201 kommer att administreras intratekalt till individer med C9orf72-ALS.
|
QRL-201 kommer att administreras intratekalt till individer med C9orf72 ALS.
QRL-201 will be intrathecally administered to all participants who enter the Open-Label Extended Dosing Period.
|
|
Placebo-jämförare: Placebo: C9orf72-ALS
Placebo-jämförelsemedel kommer att administreras intratekalt till personer med C9orf72-ALS.
|
Placebo-jämförelsemedel kommer att administreras intratekalt till personer med C9orf72 ALS.
|
|
Experimentell: QRL-201: Open-label Extended Dosing Period
Open-label QRL-201 will be intrathecally administered to individuals with ALS who qualify for and enter the open-label extended dosing period.
|
QRL-201 kommer att administreras intratekalt till individer med C9orf72 ALS.
QRL-201 will be intrathecally administered to all participants who enter the Open-Label Extended Dosing Period.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med en eller flera behandlingsuppkomna biverkningar och allvarliga biverkningar
Tidsram: Baslinje till och med dag 421 [Slut på studiebesök
|
Endpoints: En sammanfattning av behandlingsuppkomna biverkningar, allvarliga biverkningar och andra icke-allvarliga biverkningar, oavsett orsakssamband, kommer att rapporteras i modulen Rapporterade biverkningar.
|
Baslinje till och med dag 421 [Slut på studiebesök
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Farmakokinetik (plasma): Tid för maximal koncentration (Tmax) av QRL-201
Tidsram: Fördosering upp till 24 timmar efter dosering
|
Slutpunkter: PK: Tmax för QRL-201
|
Fördosering upp till 24 timmar efter dosering
|
|
Farmakokinetik (plasma): Maximal observerad koncentration av QRL-201 (Cmax)
Tidsram: Fördosering upp till 24 timmar efter dos
|
Slutpunkter: PK: Cmax för QRL-201
|
Fördosering upp till 24 timmar efter dos
|
|
Farmakokinetik (plasma): Area under koncentrationstidskurvan från noll till oändlighet (AUCinf) för QRL-201
Tidsram: Fördosering upp till 24 timmar efter dos
|
Slutpunkter: PK: AUC (0-inf) för QRL-201
|
Fördosering upp till 24 timmar efter dos
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Manoj Malhotra, MD, QurAlis Corporation
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
16 december 2022
Primärt slutförande (Beräknad)
29 maj 2026
Avslutad studie (Beräknad)
30 november 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
21 november 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
21 november 2022
Första postat (Faktisk)
1 december 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
15 maj 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
12 maj 2026
Senast verifierad
1 maj 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Neuromuskulära sjukdomar
- Metaboliska sjukdomar
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Ryggmärgssjukdomar
- TDP-43 Proteinopatier
- Proteostasbrister
- Motorneuronsjuka
- Närings- och metabola sjukdomar
- Amyotrofisk lateral skleros
- Undermåliga droger
- Farmaceutiska förberedelser
- Förfalskade läkemedel
Andra studie-ID-nummer
- QRL-201-01
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .