Une étude évaluant l'innocuité et la tolérabilité de QRL-201 dans la SLA
12 mai 2026 mis à jour par: QurAlis Corporation
Une étude multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et à doses multiples croissantes pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité de QRL-201 dans la sclérose latérale amyotrophique
L'objectif principal de cette étude est de déterminer l'innocuité et la tolérabilité de doses multiples de QRL-201 chez les personnes vivant avec la SLA
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Description détaillée
Cette première étude de phase 1 chez l'homme évaluera l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique (PK) du QRL-201 administré par voie intrathécale (IT) aux participants atteints de sclérose latérale amyotrophique.
8 cohortes de 8 participants chacune, dans un rapport 6:2 de QRL-201 au placebo seront testées.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
69
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Berlin, Allemagne, 10117
- Charité Research Organisation
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Lübeck, Allemagne
- University Hospital Schleswig-Holstein (UKSH) Campus Lübeck, Department for Neurology/ Precision Neurology
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Ulm, Allemagne, 89081
- Universitätsklinikum Ulm
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North Rhine-Westphalia
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Bonn, North Rhine-Westphalia, Allemagne, 53127
- Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e. V. (DZNE)
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Leuven, Belgique, B-3000
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven (UZ Leuven)
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canada, T2N 1N4
- University Of Calgary
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Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
- University of Alberta
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Science Centre
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canada, H2L 4M1
- CHUM - Hopital Notre-Dame
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Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute-Hospital
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Dublin, Irlande, D08 A978
- St James's Hospital
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Utrecht, Pays-Bas
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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London, Royaume-Uni, WC1N 3BG
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
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London, Royaume-Uni, SE5 9RS
- Kings College Hospital NHS Foundation Trust
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United Kingdom
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Sheffield, United Kingdom, Royaume-Uni, S10 2JF
- The University of Sheffield, Royal Hallamshire Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 80 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Participants masculins ou féminins âgés de 18 à 80 ans diagnostiqués avec la SLA
- Capacité vitale lente >50%
- Preuve clinique de l'implication des motoneurones inférieurs
- Pas enceinte et pas allaitante
- Volonté et capable de pratiquer une contraception efficace
- Capable de tolérer la ponction lombaire
- Si sur des thérapies approuvées pour le traitement de la SLA au cours de l'étude, doit être sur une dose stable (à la discrétion du commanditaire)
Critère d'exclusion:
- Variante pathogène, variante pathogène probable ou variante de signification incertaine dans les gènes de la superoxyde dismutase 1 (SOD1) et/ou fusionnés dans le sarcome (FUS)
- Actuellement inscrit à toute autre étude clinique impliquant soit un produit expérimental (IP) ou l'utilisation hors AMM d'un médicament ou d'un dispositif
- Exposition antérieure à des produits à base de cellules souches ou de thérapie génique
- Toute contre-indication à l'administration intrathécale de médicaments
- Valeurs de laboratoire anormales jugées cliniquement significatives par l'investigateur
- Infection importante ou processus inflammatoire connu
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Double
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: QRL-201 : SLA sporadique
Des doses multiples croissantes de QRL-201 seront administrées par voie intrathécale aux personnes atteintes de SLA.
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Plusieurs doses croissantes de QRL-201 seront administrées par voie intrathécale aux personnes atteintes de SLA sporadique.
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Comparateur placebo: Placebo : SLA sporadique
Des doses multiples croissantes de comparateur placebo seront administrées par voie intrathécale aux personnes atteintes de SLA.
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Plusieurs doses croissantes de comparateur placebo seront administrées par voie intrathécale aux personnes atteintes de SLA sporadique.
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Expérimental: QRL-201 : C9orf72-ALS
QRL-201 sera administré par voie intrathécale aux personnes atteintes de C9orf72-ALS.
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QRL-201 sera administré par voie intrathécale aux personnes atteintes de SLA C9orf72.
QRL-201 will be intrathecally administered to all participants who enter the Open-Label Extended Dosing Period.
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Comparateur placebo: Placebo : C9orf72-ALS
Le comparateur placebo sera administré par voie intrathécale aux personnes atteintes de C9orf72-ALS.
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Le comparateur placebo sera administré par voie intrathécale aux personnes atteintes de SLA C9orf72.
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Expérimental: QRL-201: Open-label Extended Dosing Period
Open-label QRL-201 will be intrathecally administered to individuals with ALS who qualify for and enter the open-label extended dosing period.
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QRL-201 sera administré par voie intrathécale aux personnes atteintes de SLA C9orf72.
QRL-201 will be intrathecally administered to all participants who enter the Open-Label Extended Dosing Period.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants présentant un ou plusieurs événements indésirables survenus pendant le traitement et événements indésirables graves
Délai: Référence jusqu'au jour 421 [visite de fin d'étude
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Critères d'évaluation : Un résumé des événements indésirables survenus pendant le traitement, des événements indésirables graves et des autres événements indésirables non graves, quelle que soit la causalité, sera rapporté dans le module Événements indésirables signalés.
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Référence jusqu'au jour 421 [visite de fin d'étude
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Pharmacocinétique (plasma) : Temps de concentration maximale (Tmax) de QRL-201
Délai: Prédose jusqu'à 24 heures après la dose
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Critères d'évaluation : PK : Tmax de QRL-201
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Prédose jusqu'à 24 heures après la dose
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Pharmacocinétique (plasma) : Concentration maximale observée de QRL-201 (Cmax)
Délai: Prédose jusqu'à 24 heures après la dose
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Paramètres : PK : Cmax de QRL-201
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Prédose jusqu'à 24 heures après la dose
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Pharmacocinétique (plasma) : Aire sous la courbe de concentration-temps de zéro à l'infini (AUCinf) du QRL-201
Délai: Prédose jusqu'à 24 heures après la dose
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Paramètres : PK : AUC (0-inf) de QRL-201
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Prédose jusqu'à 24 heures après la dose
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Manoj Malhotra, MD, QurAlis Corporation
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
16 décembre 2022
Achèvement primaire (Estimé)
29 mai 2026
Achèvement de l'étude (Estimé)
30 novembre 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
21 novembre 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
21 novembre 2022
Première publication (Réel)
1 décembre 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
15 mai 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
12 mai 2026
Dernière vérification
1 mai 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies neuromusculaires
- Maladies métaboliques
- Maladies neurodégénératives
- Maladies de la moelle épinière
- TDP-43 Protéinopathies
- Déficits de protéostase
- Maladie du motoneurone
- Maladies nutritionnelles et métaboliques
- La sclérose latérale amyotrophique
- Drogues de qualité inférieure
- Préparations pharmaceutiques
- Drogues contrefaites
Autres numéros d'identification d'étude
- QRL-201-01
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .