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Un estudio que evalúa la seguridad y tolerabilidad de QRL-201 en ALS

19 de diciembre de 2023 actualizado por: QurAlis Corporation

Un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de dosis múltiples ascendentes para evaluar la seguridad y tolerabilidad de QRL-201 en la esclerosis lateral amiotrófica

El objetivo principal de este estudio es determinar la seguridad y la tolerabilidad de dosis múltiples de QRL-201 en personas que viven con ELA.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este primer estudio de fase 1 en humanos evaluará la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética (PK) de QRL-201 administrado por vía intratecal (IT) a participantes con esclerosis lateral amiotrófica. Se probarán 8 cohortes de 8 participantes cada una, en una proporción de 6:2 de QRL-201 a placebo.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

64

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 10117
        • Reclutamiento
        • Charité Research Organisation
        • Contacto:
          • André S Maier, MD
          • Número de teléfono: +49 30 450 539 200
        • Investigador principal:
          • André S Maier
      • Lübeck, Alemania
        • Reclutamiento
        • University Hospital Schleswig-Holstein (UKSH) Campus Lübeck, Department for Neurology/ Precision Neurology
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Julian Grosskreutz
      • Ulm, Alemania, 89081
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica, B-3000
        • Reclutamiento
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven (UZ Leuven)
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T2N 1N4
        • Reclutamiento
        • University of Calgary
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Thomas Mobach, MD
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2G3
        • Reclutamiento
        • University of Alberta
        • Investigador principal:
          • Wendy Johnston
        • Contacto:
          • Kelsey Tymkow
          • Número de teléfono: 780-492-7690
          • Correo electrónico: tymkow@ualberta.ca
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canadá, H2L 4M1
        • Reclutamiento
        • CHUM - Hopital Notre-Dame
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Genevieve Matte, MD
      • Montréal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
        • Reclutamiento
        • Montreal Neurological Institute-Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Rami Massie, MD
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, D08 A978
        • Reclutamiento
        • St James's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Orla Hardiman
  • Países Bajos
      • Utrecht, Países Bajos
        • Reclutamiento
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
        • Investigador principal:
          • Leonard Van Den Berg
  • Reino Unido
      • Sheffield, Reino Unido, S10 2JF
        • Reclutamiento
        • The University of Sheffield, Royal Hallamshire Hospital
        • Contacto:
          • Christopher McDermott, MD
          • Número de teléfono: +44-114-2222264
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 80 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Participantes masculinos o femeninos de 18 a 80 años diagnosticados con ELA
  • Capacidad vital lenta >50%
  • Evidencia clínica de afectación de la neurona motora inferior
  • No embarazada y no amamantando
  • Dispuesta y capaz de practicar métodos anticonceptivos efectivos
  • Capaz de tolerar la punción lumbar
  • Si está en terapias aprobadas para el tratamiento de la ELA durante el curso del estudio, debe estar en una dosis estable (a discreción del Patrocinador)

Criterio de exclusión:

  • Variante patogénica, variante patogénica probable o variante de significado incierto en los genes de superóxido dismutasa 1 (SOD1) y/o fusionados en sarcoma (FUS)
  • Actualmente inscrito en cualquier otro estudio clínico que involucre un producto en investigación (PI) o el uso no indicado en la etiqueta de un medicamento o dispositivo
  • Exposición previa a productos de terapia génica o de células madre
  • Cualquier contraindicación para la administración intratecal de fármacos.
  • Valores de laboratorio anormales considerados clínicamente significativos por el investigador
  • Infección importante o proceso inflamatorio conocido

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: QRL-201 - Brazo 1
Comparador de placebo: el placebo consta de los mismos componentes que el tampón de formulación para QRL-201
Droga: QRL-201 - Dosis 1

Fármaco: dosis 1 de QRL-201 administrada mediante inyección intratecal

Diluyente: líquido cefalorraquídeo artificial (aCSF)

Placebo: consta de los mismos componentes que el tampón de formulación para QRL-201 administrado mediante inyección intratecal. Volumen calculado para que coincida con el comparador activo

Diluyente: líquido cefalorraquídeo artificial (aCSF)
Experimental: QRL-201 - Brazo 2
Comparador de placebo: el placebo consta de los mismos componentes que el tampón de formulación para QRL-201
Droga: QRL-201 - Dosis 2

Fármaco: dosis 2 de QRL-201 administrada mediante inyección intratecal

Diluyente: líquido cefalorraquídeo artificial (aCSF)

Placebo: consta de los mismos componentes que el tampón de formulación para QRL-201 administrado mediante inyección intratecal. Volumen calculado para que coincida con el comparador activo

Diluyente: líquido cefalorraquídeo artificial (aCSF)

Diluyente: líquido cefalorraquídeo artificial (aCSF)
Experimental: QRL-201 - Brazo 3
Comparador de placebo: el placebo consta de los mismos componentes que el tampón de formulación para QRL-201
Droga: QRL-201 - Dosis 3

Fármaco: dosis 3 de QRL-201 administrada mediante inyección intratecal

Diluyente: líquido cefalorraquídeo artificial (aCSF)

Placebo: consta de los mismos componentes que el tampón de formulación para QRL-201 administrado mediante inyección intratecal. Volumen calculado para que coincida con el comparador activo

Diluyente: líquido cefalorraquídeo artificial (aCSF)
Experimental: QRL-201 - Brazo 4
Comparador de placebo: el placebo consta de los mismos componentes que el tampón de formulación para QRL-201
Droga: QRL-201 - Dosis 4

Fármaco: dosis 4 de QRL-201 administrada mediante inyección intratecal

Diluyente: líquido cefalorraquídeo artificial (aCSF)

Placebo: consta de los mismos componentes que el tampón de formulación para QRL-201 administrado mediante inyección intratecal. Volumen calculado para que coincida con el comparador activo

Diluyente: líquido cefalorraquídeo artificial (aCSF)
Experimental: QRL-201 - Brazo 5
Comparador de placebo: el placebo consta de los mismos componentes que el tampón de formulación para QRL-201
Droga: QRL-201 - Dosis 5

Fármaco: dosis 5 de QRL-201 administrada mediante inyección intratecal

Diluyente: líquido cefalorraquídeo artificial (aCSF)

Placebo: consta de los mismos componentes que el tampón de formulación para QRL-201 administrado mediante inyección intratecal. Volumen calculado para que coincida con el comparador activo

Diluyente: líquido cefalorraquídeo artificial (aCSF)
Experimental: QRL-201 - Brazo 6
Comparador de placebo: el placebo consta de los mismos componentes que el tampón de formulación para QRL-201
Droga: QRL-201 - Dosis 6

Fármaco: dosis 6 de QRL-201 administrada mediante inyección intratecal

Diluyente: líquido cefalorraquídeo artificial (aCSF)

Placebo: consta de los mismos componentes que el tampón de formulación para QRL-201 administrado mediante inyección intratecal. Volumen calculado para que coincida con el comparador activo

Diluyente: líquido cefalorraquídeo artificial (aCSF)
Experimental: QRL-201 - Brazo 7
Comparador de placebo: el placebo consta de los mismos componentes que el tampón de formulación para QRL-201
Droga: QRL-201 - Dosis 7

Fármaco: dosis 7 de QRL-201 administrada mediante inyección intratecal

Diluyente: líquido cefalorraquídeo artificial (aCSF)

Placebo: consta de los mismos componentes que el tampón de formulación para QRL-201 administrado mediante inyección intratecal. Volumen calculado para que coincida con el comparador activo

Diluyente: líquido cefalorraquídeo artificial (aCSF)
Experimental: QRL-201 - Brazo 8
Comparador de placebo: el placebo consta de los mismos componentes que el tampón de formulación para QRL-201
Droga: QRL-201- Dosis 8

Fármaco: dosis 8 de QRL-201 administrada mediante inyección intratecal

Diluyente: líquido cefalorraquídeo artificial (aCSF)

Placebo: consta de los mismos componentes que el tampón de formulación para QRL-201 administrado mediante inyección intratecal. Volumen calculado para que coincida con el comparador activo

Diluyente: líquido cefalorraquídeo artificial (aCSF)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con uno o más eventos adversos emergentes del tratamiento y eventos adversos graves
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 253 días
Criterios de valoración: Se informará un resumen de los eventos adversos emergentes del tratamiento, eventos adversos graves y otros eventos adversos no graves, independientemente de la causalidad, en el módulo de Eventos adversos informados.
Línea de base hasta 253 días

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Farmacocinética (plasma): Concentración máxima observada de QRL-201 (Cmax)
Periodo de tiempo: Predosis hasta 24 horas después de la dosis
Puntos finales: PK: Cmax de QRL-201
Predosis hasta 24 horas después de la dosis
Farmacocinética (plasma): Área bajo la curva de tiempo de concentración de cero a infinito (AUCinf) de QRL-201
Periodo de tiempo: Predosis hasta 24 horas después de la dosis
Puntos finales: PK: AUC (0-inf) de QRL-201
Predosis hasta 24 horas después de la dosis
Farmacocinética (plasma): Tiempo de máxima concentración (Tmax) de QRL-201
Periodo de tiempo: Predosis hasta 24 horas después de la dosis
Puntos finales: PK: Tmax de QRL-201
Predosis hasta 24 horas después de la dosis

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

QurAlis Corporation

Investigadores

  • Director de estudio: Angela Genge, MD, QurAlis Corporation

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

16 de diciembre de 2022

Finalización primaria (Estimado)

6 de mayo de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

6 de mayo de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de noviembre de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de noviembre de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

1 de diciembre de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

20 de diciembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de diciembre de 2023

Última verificación

1 de diciembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • QRL-201-01

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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