Un estudio que evalúa la seguridad y tolerabilidad de QRL-201 en ALS
12 de mayo de 2026 actualizado por: QurAlis Corporation
Un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de dosis múltiples ascendentes para evaluar la seguridad y tolerabilidad de QRL-201 en la esclerosis lateral amiotrófica
El objetivo principal de este estudio es determinar la seguridad y la tolerabilidad de dosis múltiples de QRL-201 en personas que viven con ELA.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Descripción detallada
Este primer estudio de fase 1 en humanos evaluará la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética (PK) de QRL-201 administrado por vía intratecal (IT) a participantes con esclerosis lateral amiotrófica.
Se probarán 8 cohortes de 8 participantes cada una, en una proporción de 6:2 de QRL-201 a placebo.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
69
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 10117
- Charité Research Organisation
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Lübeck, Alemania
- University Hospital Schleswig-Holstein (UKSH) Campus Lübeck, Department for Neurology/ Precision Neurology
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Ulm, Alemania, 89081
- Universitätsklinikum Ulm
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North Rhine-Westphalia
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Bonn, North Rhine-Westphalia, Alemania, 53127
- Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e. V. (DZNE)
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Leuven, Bélgica, B-3000
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven (UZ Leuven)
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T2N 1N4
- University Of Calgary
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2G3
- University of Alberta
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Science Centre
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H2L 4M1
- CHUM - Hopital Notre-Dame
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Montreal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute-Hospital
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Dublin, Irlanda, D08 A978
- St James's Hospital
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Utrecht, Países Bajos
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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London, Reino Unido, WC1N 3BG
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
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London, Reino Unido, SE5 9RS
- Kings College Hospital NHS Foundation Trust
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United Kingdom
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Sheffield, United Kingdom, Reino Unido, S10 2JF
- The University of Sheffield, Royal Hallamshire Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 80 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Participantes masculinos o femeninos de 18 a 80 años diagnosticados con ELA
- Capacidad vital lenta >50%
- Evidencia clínica de afectación de la neurona motora inferior
- No embarazada y no amamantando
- Dispuesta y capaz de practicar métodos anticonceptivos efectivos
- Capaz de tolerar la punción lumbar
- Si está en terapias aprobadas para el tratamiento de la ELA durante el curso del estudio, debe estar en una dosis estable (a discreción del Patrocinador)
Criterio de exclusión:
- Variante patogénica, variante patogénica probable o variante de significado incierto en los genes de superóxido dismutasa 1 (SOD1) y/o fusionados en sarcoma (FUS)
- Actualmente inscrito en cualquier otro estudio clínico que involucre un producto en investigación (PI) o el uso no indicado en la etiqueta de un medicamento o dispositivo
- Exposición previa a productos de terapia génica o de células madre
- Cualquier contraindicación para la administración intratecal de fármacos.
- Valores de laboratorio anormales considerados clínicamente significativos por el investigador
- Infección importante o proceso inflamatorio conocido
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: QRL-201: ELA esporádica
Se administrarán por vía intratecal múltiples dosis ascendentes de QRL-201 a personas con ELA.
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Se administrarán por vía intratecal múltiples dosis ascendentes de QRL-201 a personas con ELA esporádica.
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Comparador de placebos: Placebo: ELA esporádica
Se administrarán por vía intratecal múltiples dosis ascendentes de comparador de placebo a personas con ELA.
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Se administrarán por vía intratecal múltiples dosis ascendentes de comparador de placebo a personas con ELA esporádica.
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Experimental: QRL-201: C9orf72-ALS
QRL-201 se administrará por vía intratecal a personas con C9orf72-ALS.
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QRL-201 se administrará por vía intratecal a personas con ELA C9orf72.
QRL-201 will be intrathecally administered to all participants who enter the Open-Label Extended Dosing Period.
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Comparador de placebos: Placebo: C9orf72-ALS
El comparador de placebo se administrará por vía intratecal a personas con ELA C9orf72.
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El comparador de placebo se administrará por vía intratecal a personas con ELA C9orf72.
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Experimental: QRL-201: Open-label Extended Dosing Period
Open-label QRL-201 will be intrathecally administered to individuals with ALS who qualify for and enter the open-label extended dosing period.
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QRL-201 se administrará por vía intratecal a personas con ELA C9orf72.
QRL-201 will be intrathecally administered to all participants who enter the Open-Label Extended Dosing Period.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con uno o más eventos adversos emergentes del tratamiento y eventos adversos graves
Periodo de tiempo: Valor inicial hasta el día 421 [visita de fin del estudio
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Criterios de valoración: en el módulo de Eventos adversos informados se informará un resumen de los eventos adversos emergentes del tratamiento, los eventos adversos graves y otros eventos adversos no graves, independientemente de la causalidad.
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Valor inicial hasta el día 421 [visita de fin del estudio
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Farmacocinética (plasma): Tiempo de máxima concentración (Tmax) de QRL-201
Periodo de tiempo: Predosis hasta 24 horas después de la dosis
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Puntos finales: PK: Tmax de QRL-201
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Predosis hasta 24 horas después de la dosis
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Farmacocinética (plasma): Concentración máxima observada de QRL-201 (Cmax)
Periodo de tiempo: Predosis hasta 24 horas después de la dosis
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Criterios de valoración: PK: Cmax de QRL-201
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Predosis hasta 24 horas después de la dosis
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Farmacocinética (plasma): Área bajo la curva de concentración-tiempo de cero a infinito (AUCinf) de QRL-201
Periodo de tiempo: Predosis hasta 24 horas después de la dosis
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Criterios de valoración: PK: AUC (0-inf) de QRL-201
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Predosis hasta 24 horas después de la dosis
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Manoj Malhotra, MD, QurAlis Corporation
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
16 de diciembre de 2022
Finalización primaria (Estimado)
29 de mayo de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
30 de noviembre de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
21 de noviembre de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de noviembre de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
1 de diciembre de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
15 de mayo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de mayo de 2026
Última verificación
1 de mayo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Enfermedad de la neuronas motoras
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- La esclerosis lateral amiotrófica
- Drogas de calidad inferior
- Preparaciones farmacéuticas
- Drogas falsificadas
Otros números de identificación del estudio
- QRL-201-01
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .