Tutkimus, jossa arvioitiin QRL-201:n turvallisuutta ja siedettävyyttä ALS:ssä
tiistai 12. toukokuuta 2026 päivittänyt: QurAlis Corporation
Monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokko lumekontrolloitu moninkertainen nouseva annostutkimus QRL-201:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi amyotrofisessa lateraaliskleroosissa
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on määrittää QRL-201:n useiden annosten turvallisuus ja siedettävyys ihmisillä, joilla on ALS.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä ensimmäinen ihmisiin kohdistuva vaihe 1 -tutkimus arvioi amyotrofista lateraaliskleroosia sairastaville osallistujille intratekaalisesti (IT) annetun QRL-201:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa (PK).
Testataan 8 kohorttia, joissa kussakin on 8 osallistujaa QRL-201:n ja lumelääkkeen suhteen 6:2.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
69
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Utrecht, Alankomaat
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Leuven, Belgia, B-3000
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven (UZ Leuven)
-
-
-
-
-
Dublin, Irlanti, D08 A978
- St James's Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 1N4
- University Of Calgary
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
- University of Alberta
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Science Centre
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
- CHUM - Hopital Notre-Dame
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute-Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 10117
- Charité Research Organisation
-
Lübeck, Saksa
- University Hospital Schleswig-Holstein (UKSH) Campus Lübeck, Department for Neurology/ Precision Neurology
-
Ulm, Saksa, 89081
- Universitätsklinikum Ulm
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Bonn, North Rhine-Westphalia, Saksa, 53127
- Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e. V. (DZNE)
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3BG
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
- Kings College Hospital NHS Foundation Trust
-
-
United Kingdom
-
Sheffield, United Kingdom, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2JF
- The University of Sheffield, Royal Hallamshire Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 18–80-vuotiaat mies- tai naispuoliset osallistujat, joilla on diagnosoitu ALS
- Hidas vitaalikapasiteetti > 50 %
- Kliinisiä todisteita alempien motoristen hermosolujen osallistumisesta
- Ei raskaana eikä imetä
- Haluaa ja kykenee käyttämään tehokasta ehkäisyä
- Pystyy sietämään lannepunktiota
- Jos ALS:n hoitoon hyväksyttyjä hoitoja tutkimuksen aikana käytetään, hänen on oltava vakaalla annoksella (sponsorin harkinnan mukaan)
Poissulkemiskriteerit:
- Patogeeninen variantti, todennäköinen patogeeninen variantti tai variantti, jolla on epävarma merkitys superoksididismutaasi 1:n (SOD1) ja/tai fuusioituneen sarkooman (FUS) geeneissä
- Tällä hetkellä mukana mihin tahansa muuhun kliiniseen tutkimukseen, joka koskee joko tutkimustuotetta (IP) tai lääkkeen tai laitteen käyttöä etiketistä poikkeavalla tavalla
- Aiempi altistuminen kantasoluille tai geeniterapiatuotteille
- Kaikki intratekaalisen lääkkeen antamisen vasta-aiheet
- Epänormaalit laboratorioarvot, jotka tutkija pitää kliinisesti merkittävinä
- Merkittävä infektio tai tunnettu tulehdusprosessi
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: QRL-201: Satunnainen ALS
QRL-201:n useita nousevia annoksia annetaan intratekaalisesti henkilöille, joilla on ALS.
|
Useita nousevia QRL-201-annoksia annetaan intratekaalisesti henkilöille, joilla on satunnainen ALS.
|
|
Placebo Comparator: Placebo: satunnainen ALS
Useita nousevia annoksia plasebovertailuainetta annetaan intratekaalisesti henkilöille, joilla on ALS.
|
Useita nousevia annoksia plasebovertailulääkettä annetaan intratekaalisesti henkilöille, joilla on satunnainen ALS.
|
|
Kokeellinen: QRL-201: C9orf72-ALS
QRL-201 annetaan intratekaalisesti henkilöille, joilla on C9orf72-ALS.
|
QRL-201 annetaan intratekaalisesti henkilöille, joilla on C9orf72 ALS.
QRL-201 will be intrathecally administered to all participants who enter the Open-Label Extended Dosing Period.
|
|
Placebo Comparator: Placebo: C9orf72-ALS
Lumevertailuvalmistetta annetaan intratekaalisesti henkilöille, joilla on C9orf72-ALS.
|
Lumevertailuvalmistetta annetaan intratekaalisesti henkilöille, joilla on C9orf72 ALS.
|
|
Kokeellinen: QRL-201: Open-label Extended Dosing Period
Open-label QRL-201 will be intrathecally administered to individuals with ALS who qualify for and enter the open-label extended dosing period.
|
QRL-201 annetaan intratekaalisesti henkilöille, joilla on C9orf72 ALS.
QRL-201 will be intrathecally administered to all participants who enter the Open-Label Extended Dosing Period.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla on yksi tai useampi hoitoon liittyvä haittatapahtuma ja vakava haittatapahtuma
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 421 [opintokäynnin loppu
|
Päätepisteet: Yhteenveto hoidosta aiheutuvista haittatapahtumista, vakavista haittatapahtumista ja muista ei-vakavista haittatapahtumista syy-yhteydestä riippumatta raportoidaan Raportoidut haittatapahtumat -moduulissa.
|
Lähtötilanne päivään 421 [opintokäynnin loppu
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Farmakokinetiikka (plasma): QRL-201:n huippupitoisuuden (Tmax) aika
Aikaikkuna: Esiannos jopa 24 tuntia annoksen ottamisesta
|
Päätepisteet: PK: QRL-201:n Tmax
|
Esiannos jopa 24 tuntia annoksen ottamisesta
|
|
Farmakokinetiikka (plasma): QRL-201:n suurin havaittu pitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Esiannos jopa 24 tuntia annoksen jälkeen
|
Päätepisteet: PK: QRL-201:n Cmax
|
Esiannos jopa 24 tuntia annoksen jälkeen
|
|
Farmakokinetiikka (plasma): QRL-201:n pitoisuusaikakäyrän alla oleva alue nollasta äärettömään (AUCinf)
Aikaikkuna: Esiannos jopa 24 tuntia annoksen jälkeen
|
Päätepisteet: PK: QRL-201:n AUC (0-inf).
|
Esiannos jopa 24 tuntia annoksen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Manoj Malhotra, MD, QurAlis Corporation
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 16. joulukuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 29. toukokuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 30. marraskuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 21. marraskuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 21. marraskuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 1. joulukuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 15. toukokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 12. toukokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. toukokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Metaboliset sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Selkäydinsairaudet
- TDP-43 Proteinopatiat
- Proteostaasin puutteet
- Motorinen neuronitauti
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Amyotrofinen lateraaliskleroosi
- Huonompi lääkkeet
- Lääkevalmisteet
- Väärennettyjä lääkkeitä
Muut tutkimustunnusnumerot
- QRL-201-01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .