Badanie oceniające bezpieczeństwo i tolerancję QRL-201 w ALS
12 maja 2026 zaktualizowane przez: QurAlis Corporation
Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie z rosnącymi dawkami w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji QRL-201 w stwardnieniu zanikowym bocznym
Głównym celem tego badania jest określenie bezpieczeństwa i tolerancji wielokrotnych dawek QRL-201 u osób żyjących z ALS
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
To pierwsze badanie fazy 1 z udziałem ludzi oceni bezpieczeństwo, tolerancję i farmakokinetykę (PK) QRL-201 podawanego dokanałowo (IT) uczestnikom ze stwardnieniem zanikowym bocznym.
Zbadanych zostanie 8 kohort po 8 uczestników w stosunku 6:2 QRL-201 do placebo.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
69
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Leuven, Belgia, B-3000
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven (UZ Leuven)
-
-
-
-
-
Utrecht, Holandia
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Dublin, Irlandia, D08 A978
- St James's Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 1N4
- University Of Calgary
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
- University of Alberta
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Science Centre
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
- CHUM - Hopital Notre-Dame
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute-Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy, 10117
- Charité Research Organisation
-
Lübeck, Niemcy
- University Hospital Schleswig-Holstein (UKSH) Campus Lübeck, Department for Neurology/ Precision Neurology
-
Ulm, Niemcy, 89081
- Universitätsklinikum Ulm
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Bonn, North Rhine-Westphalia, Niemcy, 53127
- Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e. V. (DZNE)
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3BG
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
-
London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
- Kings College Hospital NHS Foundation Trust
-
-
United Kingdom
-
Sheffield, United Kingdom, Zjednoczone Królestwo, S10 2JF
- The University of Sheffield, Royal Hallamshire Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 18 do 80 lat, u których zdiagnozowano ALS
- Wolna pojemność życiowa > 50%
- Kliniczne dowody zajęcia dolnego neuronu ruchowego
- Nie w ciąży i nie karmi
- Chęć i zdolność do stosowania skutecznej antykoncepcji
- Toleruje nakłucie lędźwiowe
- Jeśli w trakcie badania stosuje się zatwierdzone terapie do leczenia ALS, musi być na stabilnej dawce (według uznania Sponsora)
Kryteria wyłączenia:
- Wariant patogenny, prawdopodobnie wariant patogenny lub wariant o niepewnym znaczeniu w genach dysmutazy ponadtlenkowej 1 (SOD1) i/lub połączony w genach mięsaka (FUS)
- Obecnie uczestniczący w jakimkolwiek innym badaniu klinicznym dotyczącym produktu badanego (IP) lub stosowania leku lub urządzenia poza wskazaniami rejestracyjnymi
- Wcześniejsza ekspozycja na komórki macierzyste lub produkty terapii genowej
- Wszelkie przeciwwskazania do podania leku dooponowo
- Nieprawidłowe wartości laboratoryjne uznane przez Badacza za istotne klinicznie
- Znacząca infekcja lub znany proces zapalny
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: QRL-201: Sporadyczne ALS
Osobom z ALS podawane będą dooponowo wielokrotne rosnące dawki QRL-201.
|
Osobom ze sporadycznym ALS podaje się dooponowo wielokrotne, rosnące dawki QRL-201.
|
|
Komparator placebo: Placebo: Sporadyczne ALS
Osobom z ALS podawane będą dooponowo wielokrotne rosnące dawki komparatora placebo.
|
Osobom ze sporadycznym ALS podaje się dooponowo wielokrotne, rosnące dawki komparatora placebo.
|
|
Eksperymentalny: QRL-201: C9orf72-ALS
QRL-201 będzie podawany dooponowo osobom chorym na C9orf72-ALS.
|
QRL-201 będzie podawany dooponowo osobom z ALS C9orf72.
QRL-201 will be intrathecally administered to all participants who enter the Open-Label Extended Dosing Period.
|
|
Komparator placebo: Placebo: C9orf72-ALS
Porównanie placebo będzie podawane dooponowo osobom z C9orf72-ALS.
|
Porównanie placebo będzie podawane dooponowo osobom z ALS C9orf72.
|
|
Eksperymentalny: QRL-201: Open-label Extended Dosing Period
Open-label QRL-201 will be intrathecally administered to individuals with ALS who qualify for and enter the open-label extended dosing period.
|
QRL-201 będzie podawany dooponowo osobom z ALS C9orf72.
QRL-201 will be intrathecally administered to all participants who enter the Open-Label Extended Dosing Period.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiło jedno lub więcej zdarzeń niepożądanych i poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do dnia 421 [wizyta kończąca badanie
|
Punkty końcowe: Podsumowanie zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem, poważnych zdarzeń niepożądanych i innych mniej poważnych zdarzeń niepożądanych, niezależnie od ich związku przyczynowego, zostanie zgłoszone w module Zgłoszone zdarzenia niepożądane.
|
Wartość wyjściowa do dnia 421 [wizyta kończąca badanie
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Farmakokinetyka (w osoczu): Czas maksymalnego stężenia (Tmax) QRL-201
Ramy czasowe: Dawkować do 24 godzin po podaniu
|
Punkty końcowe: PK: Tmax QRL-201
|
Dawkować do 24 godzin po podaniu
|
|
Farmakokinetyka (osocze): Maksymalne obserwowane stężenie QRL-201 (Cmax)
Ramy czasowe: Dawkować wcześniej do 24 godzin po podaniu
|
Punkty końcowe: PK: Cmax QRL-201
|
Dawkować wcześniej do 24 godzin po podaniu
|
|
Farmakokinetyka (osocze): Pole pod krzywą stężenia w czasie od zera do nieskończoności (AUCinf) QRL-201
Ramy czasowe: Dawkować wcześniej do 24 godzin po podaniu
|
Punkty końcowe: PK: AUC (0-inf) QRL-201
|
Dawkować wcześniej do 24 godzin po podaniu
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Manoj Malhotra, MD, QurAlis Corporation
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
16 grudnia 2022
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
29 maja 2026
Ukończenie studiów (Szacowany)
30 listopada 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
21 listopada 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
21 listopada 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
1 grudnia 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
15 maja 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
12 maja 2026
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby nerwowo-mięśniowe
- Choroby metaboliczne
- Choroby neurodegeneracyjne
- Choroby rdzenia kręgowego
- TDP-43 Proteinopatie
- Niedobory proteostazy
- Choroba neuronu ruchowego
- Choroby żywieniowe i metaboliczne
- Stwardnienie Zanikowe Boczne
- Leki niespełniające standardów
- Przygotowania farmaceutyczne
- Podrobione narkotyki
Inne numery identyfikacyjne badania
- QRL-201-01
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .