Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo i tolerancję QRL-201 w ALS

19 grudnia 2023 zaktualizowane przez: QurAlis Corporation

Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie z rosnącymi dawkami w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji QRL-201 w stwardnieniu zanikowym bocznym

Głównym celem tego badania jest określenie bezpieczeństwa i tolerancji wielokrotnych dawek QRL-201 u osób żyjących z ALS

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To pierwsze badanie fazy 1 z udziałem ludzi oceni bezpieczeństwo, tolerancję i farmakokinetykę (PK) QRL-201 podawanego dokanałowo (IT) uczestnikom ze stwardnieniem zanikowym bocznym. Zbadanych zostanie 8 kohort po 8 uczestników w stosunku 6:2 QRL-201 do placebo.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

64

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Leuven, Belgia, B-3000
        • Rekrutacyjny
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven (UZ Leuven)
  • Holandia
      • Utrecht, Holandia
        • Rekrutacyjny
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
        • Główny śledczy:
          • Leonard Van Den Berg
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia, D08 A978
        • Rekrutacyjny
        • St James's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Orla Hardiman
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 1N4
        • Rekrutacyjny
        • University of Calgary
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Thomas Mobach, MD
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
        • Rekrutacyjny
        • University of Alberta
        • Główny śledczy:
          • Wendy Johnston
        • Kontakt:
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Rekrutacyjny
        • Montreal Neurological Institute-Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Rami Massie, MD
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 10117
        • Rekrutacyjny
        • Charité Research Organisation
        • Kontakt:
          • André S Maier, MD
          • Numer telefonu: +49 30 450 539 200
        • Główny śledczy:
          • André S Maier
      • Lübeck, Niemcy
        • Rekrutacyjny
        • University Hospital Schleswig-Holstein (UKSH) Campus Lübeck, Department for Neurology/ Precision Neurology
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Julian Grosskreutz
      • Ulm, Niemcy, 89081
  • Zjednoczone Królestwo
      • Sheffield, Zjednoczone Królestwo, S10 2JF
        • Rekrutacyjny
        • The University of Sheffield, Royal Hallamshire Hospital
        • Kontakt:
          • Christopher McDermott, MD
          • Numer telefonu: +44-114-2222264
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 18 do 80 lat, u których zdiagnozowano ALS
  • Wolna pojemność życiowa > 50%
  • Kliniczne dowody zajęcia dolnego neuronu ruchowego
  • Nie w ciąży i nie karmi
  • Chęć i zdolność do stosowania skutecznej antykoncepcji
  • Toleruje nakłucie lędźwiowe
  • Jeśli w trakcie badania stosuje się zatwierdzone terapie do leczenia ALS, musi być na stabilnej dawce (według uznania Sponsora)

Kryteria wyłączenia:

  • Wariant patogenny, prawdopodobnie wariant patogenny lub wariant o niepewnym znaczeniu w genach dysmutazy ponadtlenkowej 1 (SOD1) i/lub połączony w genach mięsaka (FUS)
  • Obecnie uczestniczący w jakimkolwiek innym badaniu klinicznym dotyczącym produktu badanego (IP) lub stosowania leku lub urządzenia poza wskazaniami rejestracyjnymi
  • Wcześniejsza ekspozycja na komórki macierzyste lub produkty terapii genowej
  • Wszelkie przeciwwskazania do podania leku dooponowo
  • Nieprawidłowe wartości laboratoryjne uznane przez Badacza za istotne klinicznie
  • Znacząca infekcja lub znany proces zapalny

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: QRL-201 — Ramię 1
Komparator placebo: Placebo składa się z tych samych składników, co preparat buforowy dla QRL-201
Lek: QRL-201 — Dawka 1

Lek: Dawka 1 QRL-201 podawana we wstrzyknięciu dokanałowym

Rozcieńczalnik: sztuczny płyn mózgowo-rdzeniowy (aCSF)

Placebo: składa się z tych samych składników, co bufor preparatu QRL-201 podawany we wstrzyknięciu dokanałowym. Objętość obliczona zgodnie z aktywnym komparatorem

Rozcieńczalnik: sztuczny płyn mózgowo-rdzeniowy (aCSF)
Eksperymentalny: QRL-201 — Ramię 2
Komparator placebo: Placebo składa się z tych samych składników, co preparat buforowy dla QRL-201
Lek: QRL-201 — Dawka 2

Lek: Dawka 2 QRL-201 podawana we wstrzyknięciu dokanałowym

Rozcieńczalnik: sztuczny płyn mózgowo-rdzeniowy (aCSF)

Placebo: składa się z tych samych składników, co bufor preparatu QRL-201 podawany we wstrzyknięciu dokanałowym. Objętość obliczona zgodnie z aktywnym komparatorem

Rozcieńczalnik: sztuczny płyn mózgowo-rdzeniowy (aCSF)

Rozcieńczalnik: sztuczny płyn mózgowo-rdzeniowy (aCSF)
Eksperymentalny: QRL-201 — Ramię 3
Komparator placebo: Placebo składa się z tych samych składników, co preparat buforowy dla QRL-201
Lek: QRL-201 — Dawka 3

Lek: Dawka 3 QRL-201 podawana we wstrzyknięciu dokanałowym

Rozcieńczalnik: sztuczny płyn mózgowo-rdzeniowy (aCSF)

Placebo: składa się z tych samych składników, co bufor preparatu QRL-201 podawany we wstrzyknięciu dokanałowym. Objętość obliczona zgodnie z aktywnym komparatorem

Rozcieńczalnik: sztuczny płyn mózgowo-rdzeniowy (aCSF)
Eksperymentalny: QRL-201 — Ramię 4
Komparator placebo: Placebo składa się z tych samych składników, co preparat buforowy dla QRL-201
Lek: QRL-201 — Dawka 4

Lek: Dawka 4 QRL-201 podawana we wstrzyknięciu dokanałowym

Rozcieńczalnik: sztuczny płyn mózgowo-rdzeniowy (aCSF)

Placebo: składa się z tych samych składników, co bufor preparatu QRL-201 podawany we wstrzyknięciu dokanałowym. Objętość obliczona zgodnie z aktywnym komparatorem

Rozcieńczalnik: sztuczny płyn mózgowo-rdzeniowy (aCSF)
Eksperymentalny: QRL-201 — Ramię 5
Komparator placebo: Placebo składa się z tych samych składników, co preparat buforowy dla QRL-201
Lek: QRL-201 — Dawka 5

Lek: Dawka 5 QRL-201 podawana we wstrzyknięciu dokanałowym

Rozcieńczalnik: sztuczny płyn mózgowo-rdzeniowy (aCSF)

Placebo: składa się z tych samych składników, co bufor preparatu QRL-201 podawany we wstrzyknięciu dokanałowym. Objętość obliczona zgodnie z aktywnym komparatorem

Rozcieńczalnik: sztuczny płyn mózgowo-rdzeniowy (aCSF)
Eksperymentalny: QRL-201 — Ramię 6
Komparator placebo: Placebo składa się z tych samych składników, co preparat buforowy dla QRL-201
Lek: QRL-201 — Dawka 6

Lek: Dawka 6 QRL-201 podawana we wstrzyknięciu dokanałowym

Rozcieńczalnik: sztuczny płyn mózgowo-rdzeniowy (aCSF)

Placebo: składa się z tych samych składników, co bufor preparatu QRL-201 podawany we wstrzyknięciu dokanałowym. Objętość obliczona zgodnie z aktywnym komparatorem

Rozcieńczalnik: sztuczny płyn mózgowo-rdzeniowy (aCSF)
Eksperymentalny: QRL-201 — Ramię 7
Komparator placebo: Placebo składa się z tych samych składników, co preparat buforowy dla QRL-201
Lek: QRL-201 — Dawka 7

Lek: Dawka 7 QRL-201 podawana we wstrzyknięciu dokanałowym

Rozcieńczalnik: sztuczny płyn mózgowo-rdzeniowy (aCSF)

Placebo: składa się z tych samych składników, co bufor preparatu QRL-201 podawany we wstrzyknięciu dokanałowym. Objętość obliczona zgodnie z aktywnym komparatorem

Rozcieńczalnik: sztuczny płyn mózgowo-rdzeniowy (aCSF)
Eksperymentalny: QRL-201 — Ramię 8
Komparator placebo: Placebo składa się z tych samych składników, co preparat buforowy dla QRL-201
Lek: QRL-201- Dawka 8

Lek: Dawka 8 QRL-201 podawana we wstrzyknięciu dokanałowym

Rozcieńczalnik: sztuczny płyn mózgowo-rdzeniowy (aCSF)

Placebo: składa się z tych samych składników, co bufor preparatu QRL-201 podawany we wstrzyknięciu dokanałowym. Objętość obliczona zgodnie z aktywnym komparatorem

Rozcieńczalnik: sztuczny płyn mózgowo-rdzeniowy (aCSF)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z jednym lub kilkoma zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Linia bazowa przez 253 dni
Punkty końcowe: Podsumowanie zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem, poważnych zdarzeń niepożądanych i innych zdarzeń niepożądanych innych niż poważne, niezależnie od przyczyny, zostanie przedstawione w module Zgłaszane zdarzenia niepożądane.
Linia bazowa przez 253 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Farmakokinetyka (w osoczu): Maksymalne zaobserwowane stężenie QRL-201 (Cmax)
Ramy czasowe: Dawkować do 24 godzin po podaniu
Punkty końcowe: PK: Cmax QRL-201
Dawkować do 24 godzin po podaniu
Farmakokinetyka (w osoczu): pole pod krzywą stężenia w czasie od zera do nieskończoności (AUCinf) QRL-201
Ramy czasowe: Dawkować do 24 godzin po podaniu
Punkty końcowe: PK: AUC (0-inf) QRL-201
Dawkować do 24 godzin po podaniu
Farmakokinetyka (w osoczu): Czas maksymalnego stężenia (Tmax) QRL-201
Ramy czasowe: Dawkować do 24 godzin po podaniu
Punkty końcowe: PK: Tmax QRL-201
Dawkować do 24 godzin po podaniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

QurAlis Corporation

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Angela Genge, MD, QurAlis Corporation

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 grudnia 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

6 maja 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

6 maja 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 listopada 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 listopada 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 grudnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

20 grudnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 grudnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • QRL-201-01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie Zanikowe Boczne

Badania kliniczne na QRL-201 — Dawka 1

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Malawi

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj