ALS에서 QRL-201의 안전성 및 내약성 평가 연구
2026년 5월 12일 업데이트: QurAlis Corporation
근위축성 측삭 경화증에서 QRL-201의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 다기관, 무작위, 이중 맹검 위약 대조 다중 상승 용량 연구
이 연구의 주요 목적은 ALS 환자의 QRL-201 다회 투여의 안전성과 내약성을 결정하는 것입니다.
연구 개요
상태
모집하지 않고 적극적으로
정황
상세 설명
이 최초의 인간 1상 연구는 근위축성 측삭 경화증 참가자에게 경막내(IT)로 투여된 QRL-201의 안전성, 내약성 및 약동학(PK)을 평가할 것입니다.
QRL-201 대 위약의 6:2 비율로 각각 8명의 참가자로 구성된 8개의 코호트가 테스트됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
69
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Utrecht, 네덜란드
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Berlin, 독일, 10117
- Charité Research Organisation
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Lübeck, 독일
- University Hospital Schleswig-Holstein (UKSH) Campus Lübeck, Department for Neurology/ Precision Neurology
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Ulm, 독일, 89081
- Universitätsklinikum Ulm
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North Rhine-Westphalia
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Bonn, North Rhine-Westphalia, 독일, 53127
- Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e. V. (DZNE)
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Leuven, 벨기에, B-3000
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven (UZ Leuven)
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Dublin, 아일랜드, D08 A978
- St James's Hospital
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London, 영국, WC1N 3BG
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
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London, 영국, SE5 9RS
- Kings College Hospital NHS Foundation Trust
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United Kingdom
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Sheffield, United Kingdom, 영국, S10 2JF
- The University of Sheffield, Royal Hallamshire Hospital
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Alberta
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Calgary, Alberta, 캐나다, T2N 1N4
- University Of Calgary
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Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2G3
- University of Alberta
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Science Centre
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H2L 4M1
- CHUM - Hopital Notre-Dame
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Montreal, Quebec, 캐나다, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute-Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- ALS 진단을 받은 18~80세의 남성 또는 여성 참가자
- 느린 생명력 >50%
- 더 낮은 운동 뉴런 침범의 임상적 증거
- 임신하지 않고 수유하지 않음
- 효과적인 피임법을 실천할 의지와 능력
- 요추 천자를 견딜 수 있음
- 연구 과정 동안 ALS 치료를 위해 승인된 치료법을 사용하는 경우 안정적인 용량이어야 합니다(스폰서의 재량에 따름).
제외 기준:
- 병원성 변이, 가능성이 있는 병원성 변이 또는 SOD1(Superoxide dismutase 1) 및/또는 FUS(육종 융합) 유전자의 의미가 불확실한 변이
- 현재 연구 제품(IP) 또는 약물 또는 장치의 허가 외 사용과 관련된 다른 임상 연구에 등록되어 있습니다.
- 줄기 세포 또는 유전자 치료 제품에 대한 사전 노출
- 경막내 약물 투여에 대한 모든 금기 사항
- 조사자가 임상적으로 중요하다고 간주하는 비정상적인 실험실 값
- 중대한 감염 또는 알려진 염증 과정
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: QRL-201: 산발성 ALS
QRL-201의 다중 상승 용량은 ALS 환자에게 척수강 내로 투여됩니다.
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QRL-201의 다중 상승 용량은 산발성 ALS 환자에게 척수강내 투여될 것입니다.
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위약 비교기: 위약: 산발성 ALS
위약 대조약의 다중 증가 용량은 ALS 환자에게 척수강내 투여될 것입니다.
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산발성 ALS가 있는 개인에게는 위약 비교약의 다중 상승 용량이 척수강내로 투여될 것입니다.
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실험적: QRL-201: C9orf72-ALS
QRL-201은 C9orf72-ALS 환자에게 척추강내 투여됩니다.
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QRL-201은 C9orf72 ALS 환자에게 척추강내 투여됩니다.
QRL-201 will be intrathecally administered to all participants who enter the Open-Label Extended Dosing Period.
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위약 비교기: 위약: C9orf72-ALS
위약 비교기는 C9orf72-ALS 환자에게 척추강내로 투여됩니다.
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위약 비교기는 C9orf72 ALS 환자에게 척수강내로 투여됩니다.
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실험적: QRL-201: Open-label Extended Dosing Period
Open-label QRL-201 will be intrathecally administered to individuals with ALS who qualify for and enter the open-label extended dosing period.
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QRL-201은 C9orf72 ALS 환자에게 척추강내 투여됩니다.
QRL-201 will be intrathecally administered to all participants who enter the Open-Label Extended Dosing Period.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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하나 이상의 치료 관련 부작용 및 심각한 부작용이 발생한 참가자 수
기간: 421일차까지의 기준선 [연구 방문 종료]
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종점: 인과관계에 상관없이 치료로 발생한 이상반응, 심각한 이상반응, 기타 심각하지 않은 이상반응에 대한 요약이 보고된 이상반응 모듈에 보고됩니다.
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421일차까지의 기준선 [연구 방문 종료]
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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약동학(혈장): QRL-201의 최대 농도(Tmax) 시간
기간: 투약 후 최대 24시간까지 사전 투약
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종점: PK: QRL-201의 Tmax
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투약 후 최대 24시간까지 사전 투약
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약동학(혈장): QRL-201의 최대 관찰 농도(Cmax)
기간: 투여 후 최대 24시간까지 사전 투여
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종점: PK: QRL-201의 Cmax
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투여 후 최대 24시간까지 사전 투여
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약동학(혈장): QRL-201의 0부터 무한대(AUCinf)까지의 농도 시간 곡선 아래 면적
기간: 투여 후 최대 24시간까지 사전 투여
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종점: PK: QRL-201의 AUC(0-inf)
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투여 후 최대 24시간까지 사전 투여
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Manoj Malhotra, MD, QurAlis Corporation
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 12월 16일
기본 완료 (추정된)
2026년 5월 29일
연구 완료 (추정된)
2027년 11월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 11월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 11월 21일
처음 게시됨 (실제)
2022년 12월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 5월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 5월 12일
마지막으로 확인됨
2026년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- QRL-201-01
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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