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ALS에서 QRL-201의 안전성 및 내약성 평가 연구

2023년 12월 19일 업데이트: QurAlis Corporation

근위축성 측삭 경화증에서 QRL-201의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 다기관, 무작위, 이중 맹검 위약 대조 다중 상승 용량 연구

이 연구의 주요 목적은 ALS 환자의 QRL-201 다회 투여의 안전성과 내약성을 결정하는 것입니다.

연구 개요

상세 설명

이 최초의 인간 1상 연구는 근위축성 측삭 경화증 참가자에게 경막내(IT)로 투여된 QRL-201의 안전성, 내약성 및 약동학(PK)을 평가할 것입니다. QRL-201 대 위약의 6:2 비율로 각각 8명의 참가자로 구성된 8개의 코호트가 테스트됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

64

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

      • Utrecht, 네덜란드
        • 모병
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
        • 수석 연구원:
          • Leonard Van Den Berg
      • Berlin, 독일, 10117
        • 모병
        • Charité Research Organisation
        • 연락하다:
          • André S Maier, MD
          • 전화번호: +49 30 450 539 200
        • 수석 연구원:
          • André S Maier
      • Lübeck, 독일
        • 모병
        • University Hospital Schleswig-Holstein (UKSH) Campus Lübeck, Department for Neurology/ Precision Neurology
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Julian Grosskreutz
      • Ulm, 독일, 89081
      • Leuven, 벨기에, B-3000
        • 모병
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven (UZ Leuven)
      • Dublin, 아일랜드, D08 A978
        • 모병
        • St James's Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Orla Hardiman
      • Sheffield, 영국, S10 2JF
        • 모병
        • The University of Sheffield, Royal Hallamshire Hospital
        • 연락하다:
          • Christopher McDermott, MD
          • 전화번호: +44-114-2222264
        • 연락하다:
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, 캐나다, T2N 1N4
        • 모병
        • University of Calgary
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Thomas Mobach, MD
      • Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2G3
        • 모병
        • University of Alberta
        • 수석 연구원:
          • Wendy Johnston
        • 연락하다:
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, 캐나다, H2L 4M1
      • Montréal, Quebec, 캐나다, H3A 2B4
        • 모병
        • Montreal Neurological Institute-Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Rami Massie, MD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • ALS 진단을 받은 18~80세의 남성 또는 여성 참가자
  • 느린 생명력 >50%
  • 더 낮은 운동 뉴런 침범의 임상적 증거
  • 임신하지 않고 수유하지 않음
  • 효과적인 피임법을 실천할 의지와 능력
  • 요추 천자를 견딜 수 있음
  • 연구 과정 동안 ALS 치료를 위해 승인된 치료법을 사용하는 경우 안정적인 용량이어야 합니다(스폰서의 재량에 따름).

제외 기준:

  • 병원성 변이, 가능성이 있는 병원성 변이 또는 SOD1(Superoxide dismutase 1) 및/또는 FUS(육종 융합) 유전자의 의미가 불확실한 변이
  • 현재 연구 제품(IP) 또는 약물 또는 장치의 허가 외 사용과 관련된 다른 임상 연구에 등록되어 있습니다.
  • 줄기 세포 또는 유전자 치료 제품에 대한 사전 노출
  • 경막내 약물 투여에 대한 모든 금기 사항
  • 조사자가 임상적으로 중요하다고 간주하는 비정상적인 실험실 값
  • 중대한 감염 또는 알려진 염증 과정

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: QRL-201 - 팔 1
위약 비교기: 위약은 QRL-201용 제제 완충액과 동일한 성분으로 구성됩니다.

약물: 경막내 주사를 통해 투여되는 QRL-201의 용량 1

희석제: 인공 뇌척수액(aCSF)

위약: 척수강내 주사를 통해 투여되는 QRL-201에 대한 제제 완충액과 동일한 성분으로 구성된다. 활성 비교기와 일치하도록 계산된 부피

희석제: 인공 뇌척수액(aCSF)

실험적: QRL-201 - 팔 2
위약 비교기: 위약은 QRL-201용 제제 완충액과 동일한 성분으로 구성됩니다.

약물: 척수강내 주사를 통해 투여되는 QRL-201의 용량 2

희석제: 인공 뇌척수액(aCSF)

위약: 척수강내 주사를 통해 투여되는 QRL-201에 대한 제제 완충액과 동일한 성분으로 구성된다. 활성 비교기와 일치하도록 계산된 부피

희석제: 인공 뇌척수액(aCSF)

희석제: 인공 뇌척수액(aCSF)

실험적: QRL-201 - 팔 3
위약 비교기: 위약은 QRL-201용 제제 완충액과 동일한 성분으로 구성됩니다.

약물: 척수강내 주사를 통해 투여되는 QRL-201의 용량 3

희석제: 인공 뇌척수액(aCSF)

위약: 척수강내 주사를 통해 투여되는 QRL-201에 대한 제제 완충액과 동일한 성분으로 구성된다. 활성 비교기와 일치하도록 계산된 부피

희석제: 인공 뇌척수액(aCSF)

실험적: QRL-201 - 팔 4
위약 비교기: 위약은 QRL-201용 제제 완충액과 동일한 성분으로 구성됩니다.

약물: 척수강내 주사를 통해 투여되는 QRL-201의 용량 4

희석제: 인공 뇌척수액(aCSF)

위약: 척수강내 주사를 통해 투여되는 QRL-201에 대한 제제 완충액과 동일한 성분으로 구성된다. 활성 비교기와 일치하도록 계산된 부피

희석제: 인공 뇌척수액(aCSF)

실험적: QRL-201 - 팔 5
위약 비교기: 위약은 QRL-201용 제제 완충액과 동일한 성분으로 구성됩니다.

약물: 척수강내 주사를 통해 투여되는 QRL-201의 용량 5

희석제: 인공 뇌척수액(aCSF)

위약: 척수강내 주사를 통해 투여되는 QRL-201에 대한 제제 완충액과 동일한 성분으로 구성된다. 활성 비교기와 일치하도록 계산된 부피

희석제: 인공 뇌척수액(aCSF)

실험적: QRL-201 - 팔 6
위약 비교기: 위약은 QRL-201용 제제 완충액과 동일한 성분으로 구성됩니다.

약물: 척수강내 주사를 통해 투여되는 QRL-201의 용량 6

희석제: 인공 뇌척수액(aCSF)

위약: 척수강내 주사를 통해 투여되는 QRL-201에 대한 제제 완충액과 동일한 성분으로 구성된다. 활성 비교기와 일치하도록 계산된 부피

희석제: 인공 뇌척수액(aCSF)

실험적: QRL-201 - 팔 7
위약 비교기: 위약은 QRL-201용 제제 완충액과 동일한 성분으로 구성됩니다.

약물: 척수강내 주사를 통해 투여되는 QRL-201의 용량 7

희석제: 인공 뇌척수액(aCSF)

위약: 척수강내 주사를 통해 투여되는 QRL-201에 대한 제제 완충액과 동일한 성분으로 구성된다. 활성 비교기와 일치하도록 계산된 부피

희석제: 인공 뇌척수액(aCSF)

실험적: QRL-201 - 팔 8
위약 비교기: 위약은 QRL-201용 제제 완충액과 동일한 성분으로 구성됩니다.

약물: 경막내 주사를 통해 투여되는 QRL-201의 용량 8

희석제: 인공 뇌척수액(aCSF)

위약: 척수강내 주사를 통해 투여되는 QRL-201에 대한 제제 완충액과 동일한 성분으로 구성된다. 활성 비교기와 일치하도록 계산된 부피

희석제: 인공 뇌척수액(aCSF)

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
하나 이상의 치료 응급 부작용 및 심각한 부작용이 있는 참가자 수
기간: 기준선부터 253일까지
종점: 인과관계에 상관없이 치료 관련 이상 반응, 심각한 이상 반응 및 기타 심각하지 않은 이상 반응의 요약은 보고된 이상 반응 모듈에 보고됩니다.
기준선부터 253일까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
약동학(혈장): QRL-201의 최대 관찰 농도(Cmax)
기간: 투약 후 최대 24시간까지 사전 투약
종점: PK: QRL-201의 Cmax
투약 후 최대 24시간까지 사전 투약
약동학(혈장): QRL-201의 0에서 무한대(AUCinf)까지의 농도 시간 곡선 아래 면적
기간: 투약 후 최대 24시간까지 사전 투약
종점: PK: QRL-201의 AUC(0-inf)
투약 후 최대 24시간까지 사전 투약
약동학(혈장): QRL-201의 최대 농도(Tmax) 시간
기간: 투약 후 최대 24시간까지 사전 투약
종점: PK: QRL-201의 Tmax
투약 후 최대 24시간까지 사전 투약

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

수사관

  • 연구 책임자: Angela Genge, MD, QurAlis Corporation

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 12월 16일

기본 완료 (추정된)

2025년 5월 6일

연구 완료 (추정된)

2025년 5월 6일

연구 등록 날짜

최초 제출

2022년 11월 21일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2022년 11월 21일

처음 게시됨 (실제)

2022년 12월 1일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2023년 12월 20일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 12월 19일

마지막으로 확인됨

2023년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

QRL-201 - 용량 1에 대한 임상 시험

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