Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse, der evaluerer sikkerheden og tolerabiliteten af ​​QRL-201 i ALS

12. maj 2026 opdateret af: QurAlis Corporation

En multicenter, randomiseret, dobbeltblind placebokontrolleret multipel-stigende dosisundersøgelse for at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​QRL-201 i amyotrofisk lateral sklerose

Det primære formål med denne undersøgelse er at bestemme sikkerheden og tolerabiliteten af ​​multiple doser QRL-201 hos mennesker, der lever med ALS

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette første-i-menneskelige, fase 1-studie vil evaluere sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik (PK) af QRL-201 administreret intrathecal (IT) til deltagere med amyotrofisk lateral sklerose. 8 kohorter af hver 8 deltagere i forholdet 6:2 mellem QRL-201 og placebo vil blive testet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

69

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, B-3000
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven (UZ Leuven)
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 1N4
        • University of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Science Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2L 4M1
        • CHUM - Hopital Notre-Dame
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute-Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • London, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust
    • United Kingdom
      • Sheffield, United Kingdom, Det Forenede Kongerige, S10 2JF
        • The University of Sheffield, Royal Hallamshire Hospital
  • Holland
      • Utrecht, Holland
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Irland
      • Dublin, Irland, D08 A978
        • St James's Hospital
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Charité Research Organisation
      • Lübeck, Tyskland
        • University Hospital Schleswig-Holstein (UKSH) Campus Lübeck, Department for Neurology/ Precision Neurology
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm
    • North Rhine-Westphalia
      • Bonn, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 53127
        • Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e. V. (DZNE)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige deltagere i alderen 18 til 80 år diagnosticeret med ALS
  • Langsom vitalkapacitet >50 %
  • Klinisk bevis på lavere motorneuron involvering
  • Ikke gravid og ikke ammende
  • Villig og i stand til at praktisere effektiv prævention
  • Kan tåle lumbalpunktur
  • Hvis på godkendte terapier til behandling af ALS i løbet af undersøgelsen, skal den være på en stabil dosis (efter sponsorens skøn)

Ekskluderingskriterier:

  • Patogen variant, sandsynlig patogen variant eller variant af usikker betydning i superoxiddismutase 1 (SOD1) og/eller fusioneret i sarkom (FUS) gener
  • I øjeblikket tilmeldt enhver anden klinisk undersøgelse, der involverer enten et forsøgsprodukt (IP) eller off-label brug af et lægemiddel eller en enhed
  • Forudgående eksponering for stamcelle- eller genterapiprodukter
  • Enhver kontraindikation for intratekal lægemiddeladministration
  • Unormale laboratorieværdier vurderet som klinisk signifikante af investigator
  • Betydelig infektion eller kendt inflammatorisk proces

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: QRL-201: Sporadisk ALS
Multiple stigende doser af QRL-201 vil blive administreret intrathecalt til personer med ALS.
Medicin: Flere stigende doser af QRL-201
Flere stigende doser af QRL-201 vil blive administreret intrathekalt til personer med sporadisk ALS.
Placebo komparator: Placebo: Sporadisk ALS
Multiple stigende doser af placebo komparator vil blive administreret intrathekalt til personer med ALS.
Medicin: Flere stigende doser af placebo
Flere stigende doser af placebo-komparator vil blive administreret intrathekalt til personer med sporadisk ALS.
Eksperimentel: QRL-201: C9orf72-ALS
QRL-201 vil blive administreret intratekalt til personer med C9orf72-ALS.
Medicin: QRL-201
QRL-201 vil blive administreret intratekalt til personer med C9orf72 ALS.
Medicin: QRL-201
QRL-201 will be intrathecally administered to all participants who enter the Open-Label Extended Dosing Period.
Placebo komparator: Placebo: C9orf72-ALS
Placebo komparator vil blive administreret intratekalt til personer med C9orf72-ALS.
Medicin: Placebo
Placebo-komparator vil blive administreret intratekalt til personer med C9orf72 ALS.
Eksperimentel: QRL-201: Open-label Extended Dosing Period
Open-label QRL-201 will be intrathecally administered to individuals with ALS who qualify for and enter the open-label extended dosing period.
Medicin: QRL-201
QRL-201 vil blive administreret intratekalt til personer med C9orf72 ALS.
Medicin: QRL-201
QRL-201 will be intrathecally administered to all participants who enter the Open-Label Extended Dosing Period.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med en eller flere behandlingsudspringende bivirkninger og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Baseline til og med dag 421 [Afslutning af studiebesøg
Endepunkter: En oversigt over uønskede hændelser, alvorlige hændelser og andre ikke-alvorlige hændelser, uanset årsagssammenhæng, vil blive rapporteret i modulet Rapporterede bivirkninger.
Baseline til og med dag 421 [Afslutning af studiebesøg

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetik (plasma): Tidspunkt for maksimal koncentration (Tmax) af QRL-201
Tidsramme: Foruddosis op til 24 timer efter dosis
Slutpunkter: PK: Tmax for QRL-201
Foruddosis op til 24 timer efter dosis
Farmakokinetik (plasma): Maksimal observeret koncentration af QRL-201 (Cmax)
Tidsramme: Foruddosis op til 24 timer efter dosis
Slutpunkter: PK: Cmax for QRL-201
Foruddosis op til 24 timer efter dosis
Farmakokinetik (plasma): Areal under koncentrationstidskurven fra nul til uendelig (AUCinf) for QRL-201
Tidsramme: Foruddosis op til 24 timer efter dosis
Endepunkter: PK: AUC (0-inf) for QRL-201
Foruddosis op til 24 timer efter dosis

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

QurAlis Corporation

Efterforskere

  • Studieleder: Manoj Malhotra, MD, QurAlis Corporation

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. december 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

29. maj 2026

Studieafslutning (Anslået)

30. november 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. november 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. november 2022

Først opslået (Faktiske)

1. december 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • QRL-201-01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Benin

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner