一项评估 QRL-201 在 ALS 中的安全性和耐受性的研究
2026年5月12日 更新者：QurAlis Corporation
一项多中心、随机、双盲安慰剂对照的多剂量递增研究，以评估 QRL-201 在肌萎缩侧索硬化症中的安全性和耐受性
本研究的主要目的是确定多剂量 QRL-201 在 ALS 患者中的安全性和耐受性
研究概览
详细说明
这项首次人体 1 期研究将评估 QRL-201 对肌萎缩性侧索硬化症参与者进行鞘内注射（IT）的安全性、耐受性和药代动力学（PK）。
将测试 8 组，每组 8 名参与者，QRL-201 与安慰剂的比例为 6:2。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
69
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Alberta
-
Calgary、Alberta、加拿大、T2N 1N4
- University Of Calgary
-
Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2G3
- University of Alberta
-
-
Ontario
-
Toronto、Ontario、加拿大、M4N 3M5
- Sunnybrook Health Science Centre
-
-
Quebec
-
Montreal、Quebec、加拿大、H2L 4M1
- CHUM - Hopital Notre-Dame
-
Montreal、Quebec、加拿大、H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute-Hospital
-
-
-
-
-
Berlin、德国、10117
- Charité Research Organisation
-
Lübeck、德国
- University Hospital Schleswig-Holstein (UKSH) Campus Lübeck, Department for Neurology/ Precision Neurology
-
Ulm、德国、89081
- Universitätsklinikum Ulm
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Bonn、North Rhine-Westphalia、德国、53127
- Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e. V. (DZNE)
-
-
-
-
-
Leuven、比利时、B-3000
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven (UZ Leuven)
-
-
-
-
-
Dublin、爱尔兰、D08 A978
- St James's Hospital
-
-
-
-
-
London、英国、WC1N 3BG
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
-
London、英国、SE5 9RS
- Kings College Hospital NHS Foundation Trust
-
-
United Kingdom
-
Sheffield、United Kingdom、英国、S10 2JF
- The University of Sheffield, Royal Hallamshire Hospital
-
-
-
-
-
Utrecht、荷兰
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 80年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄在 18 至 80 岁之间的被诊断患有 ALS 的男性或女性参与者
- 慢肺活量 >50%
- 下运动神经元受累的临床证据
- 没有怀孕也没有哺乳
- 愿意并能够采取有效的避孕措施
- 能耐受腰椎穿刺
- 如果在研究过程中接受经批准的治疗 ALS 的疗法，则必须使用稳定剂量（由申办者自行决定）
排除标准：
- 超氧化物歧化酶 1 (SOD1) 和/或肉瘤融合 (FUS) 基因中的致病变异、可能的致病变异或不确定意义的变异
- 目前正在参加涉及研究产品 (IP) 或药物或设备的标签外使用的任何其他临床研究
- 之前接触过干细胞或基因治疗产品
- 鞘内给药的任何禁忌症
- 研究者认为具有临床意义的异常实验室值
- 严重感染或已知的炎症过程
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：QRL-201：散发性 ALS
多剂量递增的 QRL-201 将鞘内注射给 ALS 患者。
|
散发性 ALS 患者将通过鞘内注射多次递增剂量的 QRL-201。
|
|
安慰剂比较：安慰剂：散发性 ALS
将向 ALS 患者鞘内注射多次递增剂量的安慰剂对照剂。
|
散发性 ALS 患者将通过鞘内注射多次递增剂量的安慰剂对照药。
|
|
实验性的：QRL-201：C9orf72-ALS
QRL-201 将鞘内给药于 C9orf72-ALS 患者。
|
QRL-201 将鞘内给药于 C9orf72 ALS 患者。
QRL-201 will be intrathecally administered to all participants who enter the Open-Label Extended Dosing Period.
|
|
安慰剂比较：安慰剂：C9orf72-ALS
安慰剂对照剂将鞘内给药于 C9orf72-ALS 患者。
|
安慰剂对照剂将鞘内给药于患有 C9orf72 ALS 的个体。
|
|
实验性的：QRL-201: Open-label Extended Dosing Period
Open-label QRL-201 will be intrathecally administered to individuals with ALS who qualify for and enter the open-label extended dosing period.
|
QRL-201 将鞘内给药于 C9orf72 ALS 患者。
QRL-201 will be intrathecally administered to all participants who enter the Open-Label Extended Dosing Period.
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
出现一种或多种治疗紧急不良事件和严重不良事件的参与者人数
大体时间：基线至第 421 天 [研究结束访视
|
终点：治疗中出现的不良事件、严重不良事件和其他非严重不良事件的摘要，无论因果关系如何，都将在报告的不良事件模块中报告。
|
基线至第 421 天 [研究结束访视
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
药代动力学（血浆）：QRL-201 的最大浓度时间 (Tmax)
大体时间：给药前至给药后 24 小时
|
终点：PK：QRL-201 的 Tmax
|
给药前至给药后 24 小时
|
|
药代动力学（血浆）：QRL-201 的最大观察浓度（Cmax）
大体时间：服药后 24 小时内服药前
|
终点：PK：QRL-201 的 Cmax
|
服药后 24 小时内服药前
|
|
药代动力学（血浆）：QRL-201从零到无穷大的浓度时间曲线下面积（AUCinf）
大体时间：服药后 24 小时内服药前
|
终点：PK：QRL-201 的 AUC (0-inf)
|
服药后 24 小时内服药前
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Manoj Malhotra, MD、QurAlis Corporation
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年12月16日
初级完成 (估计的)
2026年5月29日
研究完成 (估计的)
2027年11月30日
研究注册日期
首次提交
2022年11月21日
首先提交符合 QC 标准的
2022年11月21日
首次发布 (实际的)
2022年12月1日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年5月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年5月12日
最后验证
2026年5月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.