此页面是自动翻译的,不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

一项评估 QRL-201 在 ALS 中的安全性和耐受性的研究

2023年12月19日 更新者:QurAlis Corporation

一项多中心、随机、双盲安慰剂对照的多剂量递增研究,以评估 QRL-201 在肌萎缩侧索硬化症中的安全性和耐受性

本研究的主要目的是确定多剂量 QRL-201 在 ALS 患者中的安全性和耐受性

研究概览

详细说明

这项首次人体 1 期研究将评估 QRL-201 对肌萎缩性侧索硬化症参与者进行鞘内注射(IT)的安全性、耐受性和药代动力学(PK)。 将测试 8 组,每组 8 名参与者,QRL-201 与安慰剂的比例为 6:2。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

64

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

    • Alberta
      • Calgary、Alberta、加拿大、T2N 1N4
        • 招聘中
        • University of Calgary
        • 接触:
        • 首席研究员:
          • Thomas Mobach, MD
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2G3
        • 招聘中
        • University of Alberta
        • 首席研究员:
          • Wendy Johnston
        • 接触:
    • Quebec
      • Montréal、Quebec、加拿大、H2L 4M1
      • Montréal、Quebec、加拿大、H3A 2B4
        • 招聘中
        • Montreal Neurological Institute-Hospital
        • 接触:
        • 首席研究员:
          • Rami Massie, MD
      • Berlin、德国、10117
        • 招聘中
        • Charité Research Organisation
        • 接触:
          • André S Maier, MD
          • 电话号码:+49 30 450 539 200
        • 首席研究员:
          • André S Maier
      • Lübeck、德国
        • 招聘中
        • University Hospital Schleswig-Holstein (UKSH) Campus Lübeck, Department for Neurology/ Precision Neurology
        • 接触:
        • 首席研究员:
          • Julian Grosskreutz
      • Ulm、德国、89081
      • Leuven、比利时、B-3000
        • 招聘中
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven (UZ Leuven)
      • Dublin、爱尔兰、D08 A978
        • 招聘中
        • St James's Hospital
        • 接触:
        • 首席研究员:
          • Orla Hardiman
      • Sheffield、英国、S10 2JF
        • 招聘中
        • The University of Sheffield, Royal Hallamshire Hospital
        • 接触:
          • Christopher McDermott, MD
          • 电话号码:+44-114-2222264
        • 接触:
      • Utrecht、荷兰
        • 招聘中
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
        • 首席研究员:
          • Leonard Van Den Berg

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 80年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

描述

纳入标准:

  • 年龄在 18 至 80 岁之间的被诊断患有 ALS 的男性或女性参与者
  • 慢肺活量 >50%
  • 下运动神经元受累的临床证据
  • 没有怀孕也没有哺乳
  • 愿意并能够采取有效的避孕措施
  • 能耐受腰椎穿刺
  • 如果在研究过程中接受经批准的治疗 ALS 的疗法,则必须使用稳定剂量(由申办者自行决定)

排除标准:

  • 超氧化物歧化酶 1 (SOD1) 和/或肉瘤融合 (FUS) 基因中的致病变异、可能的致病变异或不确定意义的变异
  • 目前正在参加涉及研究产品 (IP) 或药物或设备的标签外使用的任何其他临床研究
  • 之前接触过干细胞或基因治疗产品
  • 鞘内给药的任何禁忌症
  • 研究者认为具有临床意义的异常实验室值
  • 严重感染或已知的炎症过程

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:随机化
  • 介入模型:并行分配
  • 屏蔽:四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:QRL-201 - 手臂 1
安慰剂比较剂:安慰剂包含与 QRL-201 制剂缓冲液相同的成分

药物:第 1 剂 QRL-201 通过鞘内注射给药

稀释剂:人工脑脊液(aCSF)

安慰剂:由与通过鞘内注射给药的 QRL-201 制剂缓冲液相同的成分组成。 计算体积以匹配有源比较器

稀释剂:人工脑脊液(aCSF)

实验性的:QRL-201 - 手臂 2
安慰剂比较剂:安慰剂包含与 QRL-201 制剂缓冲液相同的成分

药物:第 2 剂 QRL-201 通过鞘内注射给药

稀释剂:人工脑脊液(aCSF)

安慰剂:由与通过鞘内注射给药的 QRL-201 制剂缓冲液相同的成分组成。 计算体积以匹配有源比较器

稀释剂:人工脑脊液(aCSF)

稀释剂:人工脑脊液(aCSF)

实验性的:QRL-201 - 手臂 3
安慰剂比较剂:安慰剂包含与 QRL-201 制剂缓冲液相同的成分

药物:第 3 剂 QRL-201 通过鞘内注射给药

稀释剂:人工脑脊液(aCSF)

安慰剂:由与通过鞘内注射给药的 QRL-201 制剂缓冲液相同的成分组成。 计算体积以匹配有源比较器

稀释剂:人工脑脊液(aCSF)

实验性的:QRL-201 - 手臂 4
安慰剂比较剂:安慰剂包含与 QRL-201 制剂缓冲液相同的成分

药物:第 4 剂 QRL-201 通过鞘内注射给药

稀释剂:人工脑脊液(aCSF)

安慰剂:由与通过鞘内注射给药的 QRL-201 制剂缓冲液相同的成分组成。 计算体积以匹配有源比较器

稀释剂:人工脑脊液(aCSF)

实验性的:QRL-201 - 手臂 5
安慰剂比较剂:安慰剂包含与 QRL-201 制剂缓冲液相同的成分

药物:第 5 剂 QRL-201 通过鞘内注射给药

稀释剂:人工脑脊液(aCSF)

安慰剂:由与通过鞘内注射给药的 QRL-201 制剂缓冲液相同的成分组成。 计算体积以匹配有源比较器

稀释剂:人工脑脊液(aCSF)

实验性的:QRL-201 - 手臂 6
安慰剂比较剂:安慰剂包含与 QRL-201 制剂缓冲液相同的成分

药物:通过鞘内注射给药的第 6 剂 QRL-201

稀释剂:人工脑脊液(aCSF)

安慰剂:由与通过鞘内注射给药的 QRL-201 制剂缓冲液相同的成分组成。 计算体积以匹配有源比较器

稀释剂:人工脑脊液(aCSF)

实验性的:QRL-201 - 手臂 7
安慰剂比较剂:安慰剂包含与 QRL-201 制剂缓冲液相同的成分

药物:第 7 剂 QRL-201 通过鞘内注射给药

稀释剂:人工脑脊液(aCSF)

安慰剂:由与通过鞘内注射给药的 QRL-201 制剂缓冲液相同的成分组成。 计算体积以匹配有源比较器

稀释剂:人工脑脊液(aCSF)

实验性的:QRL-201 - 手臂 8
安慰剂比较剂:安慰剂包含与 QRL-201 制剂缓冲液相同的成分

药物:第 8 剂 QRL-201 通过鞘内注射给药

稀释剂:人工脑脊液(aCSF)

安慰剂:由与通过鞘内注射给药的 QRL-201 制剂缓冲液相同的成分组成。 计算体积以匹配有源比较器

稀释剂:人工脑脊液(aCSF)

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
发生一种或多种治疗紧急不良事件和严重不良事件的参与者人数
大体时间:通过 253 天的基线
终点:治疗紧急不良事件、严重不良事件和其他非严重不良事件的总结,无论因果关系如何,都将在报告的不良事件模块中报告。
通过 253 天的基线

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
药代动力学(血浆):QRL-201 的最大观察浓度(Cmax)
大体时间:给药前至给药后 24 小时
终点:PK:QRL-201 的 Cmax
给药前至给药后 24 小时
药代动力学(血浆):QRL-201 从零到无穷大的浓度时间曲线下面积 (AUCinf)
大体时间:给药前至给药后 24 小时
端点:PK:QRL-201 的 AUC (0-inf)
给药前至给药后 24 小时
药代动力学(血浆):QRL-201 的最大浓度时间 (Tmax)
大体时间:给药前至给药后 24 小时
终点:PK:QRL-201 的 Tmax
给药前至给药后 24 小时

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 研究主任:Angela Genge, MD、QurAlis Corporation

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年12月16日

初级完成 (估计的)

2025年5月6日

研究完成 (估计的)

2025年5月6日

研究注册日期

首次提交

2022年11月21日

首先提交符合 QC 标准的

2022年11月21日

首次发布 (实际的)

2022年12月1日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2023年12月20日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年12月19日

最后验证

2023年12月1日

更多信息

与本研究相关的术语

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

QRL-201 - 第 1 剂的临床试验

3
订阅