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Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von QRL-201 bei ALS

19. Dezember 2023 aktualisiert von: QurAlis Corporation

Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie mit mehrfach ansteigender Dosis zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von QRL-201 bei amyotropher Lateralsklerose

Das primäre Ziel dieser Studie ist es, die Sicherheit und Verträglichkeit mehrerer Dosen von QRL-201 bei Menschen mit ALS zu bestimmen

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese erste Phase-1-Studie am Menschen wird die Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik (PK) von QRL-201 untersuchen, das Teilnehmern mit amyotropher Lateralsklerose intrathekal (IT) verabreicht wird. Es werden 8 Kohorten mit jeweils 8 Teilnehmern in einem Verhältnis von QRL-201 zu Placebo von 6:2 getestet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

64

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, B-3000
        • Rekrutierung
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven (UZ Leuven)
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 10117
        • Rekrutierung
        • Charité Research Organisation
        • Kontakt:
          • André S Maier, MD
          • Telefonnummer: +49 30 450 539 200
        • Hauptermittler:
          • André S Maier
      • Lübeck, Deutschland
        • Rekrutierung
        • University Hospital Schleswig-Holstein (UKSH) Campus Lübeck, Department for Neurology/ Precision Neurology
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Julian Grosskreutz
      • Ulm, Deutschland, 89081
  • Irland
      • Dublin, Irland, D08 A978
        • Rekrutierung
        • St James's Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Orla Hardiman
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 1N4
        • Rekrutierung
        • University of Calgary
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Thomas Mobach, MD
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
        • Rekrutierung
        • University of Alberta
        • Hauptermittler:
          • Wendy Johnston
        • Kontakt:
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Rekrutierung
        • Montreal Neurological Institute-Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Rami Massie, MD
  • Niederlande
      • Utrecht, Niederlande
        • Rekrutierung
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
        • Hauptermittler:
          • Leonard Van Den Berg
  • Vereinigtes Königreich
      • Sheffield, Vereinigtes Königreich, S10 2JF
        • Rekrutierung
        • The University of Sheffield, Royal Hallamshire Hospital
        • Kontakt:
          • Christopher McDermott, MD
          • Telefonnummer: +44-114-2222264
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 80 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche oder weibliche Teilnehmer im Alter von 18 bis 80 Jahren, bei denen ALS diagnostiziert wurde
  • Langsame Vitalkapazität >50%
  • Klinischer Nachweis einer Beteiligung der unteren Motoneuronen
  • Nicht schwanger und nicht stillend
  • Bereit und in der Lage, eine wirksame Verhütung zu praktizieren
  • Kann eine Lumbalpunktion tolerieren
  • Bei zugelassenen Therapien zur Behandlung von ALS im Verlauf der Studie muss eine stabile Dosis eingenommen werden (nach Ermessen des Sponsors)

Ausschlusskriterien:

  • Pathogene Variante, wahrscheinlich pathogene Variante oder Variante mit ungewisser Bedeutung in den Genen der Superoxid-Dismutase 1 (SOD1) und/oder fusioniert im Sarkom (FUS).
  • Derzeit in eine andere klinische Studie eingeschrieben, die entweder ein Prüfprodukt (IP) oder die Off-Label-Verwendung eines Arzneimittels oder Geräts umfasst
  • Vorheriger Kontakt mit Stammzellen- oder Gentherapieprodukten
  • Jede Kontraindikation für die intrathekale Verabreichung von Arzneimitteln
  • Abnormale Laborwerte, die vom Prüfarzt als klinisch signifikant erachtet werden
  • Signifikante Infektion oder bekannter entzündlicher Prozess

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: QRL-201 - Arm 1
Placebo-Komparator: Placebo besteht aus den gleichen Komponenten wie der Formulierungspuffer für QRL-201
Arzneimittel: QRL-201 - Dosis 1

Medikament: Dosis 1 von QRL-201, verabreicht über intrathekale Injektion

Verdünnungsmittel: künstliche Zerebrospinalflüssigkeit (aCSF)

Placebo: besteht aus den gleichen Bestandteilen wie der Formulierungspuffer für QRL-201, das durch intrathekale Injektion verabreicht wird. Berechnetes Volumen passend zum aktiven Komparator

Verdünnungsmittel: künstliche Zerebrospinalflüssigkeit (aCSF)
Experimental: QRL-201 - Arm 2
Placebo-Komparator: Placebo besteht aus den gleichen Komponenten wie der Formulierungspuffer für QRL-201
Arzneimittel: QRL-201 - Dosis 2

Medikament: Dosis 2 von QRL-201, verabreicht über intrathekale Injektion

Verdünnungsmittel: künstliche Zerebrospinalflüssigkeit (aCSF)

Placebo: besteht aus den gleichen Bestandteilen wie der Formulierungspuffer für QRL-201, das durch intrathekale Injektion verabreicht wird. Berechnetes Volumen passend zum aktiven Komparator

Verdünnungsmittel: künstliche Zerebrospinalflüssigkeit (aCSF)

Verdünnungsmittel: künstliche Zerebrospinalflüssigkeit (aCSF)
Experimental: QRL-201 - Arm 3
Placebo-Komparator: Placebo besteht aus den gleichen Komponenten wie der Formulierungspuffer für QRL-201
Arzneimittel: QRL-201 - Dosis 3

Medikament: Dosis 3 von QRL-201, verabreicht über intrathekale Injektion

Verdünnungsmittel: künstliche Zerebrospinalflüssigkeit (aCSF)

Placebo: besteht aus den gleichen Bestandteilen wie der Formulierungspuffer für QRL-201, das durch intrathekale Injektion verabreicht wird. Berechnetes Volumen passend zum aktiven Komparator

Verdünnungsmittel: künstliche Zerebrospinalflüssigkeit (aCSF)
Experimental: QRL-201 - Arm 4
Placebo-Komparator: Placebo besteht aus den gleichen Komponenten wie der Formulierungspuffer für QRL-201
Arzneimittel: QRL-201 - Dosis 4

Medikament: Dosis 4 von QRL-201, verabreicht über intrathekale Injektion

Verdünnungsmittel: künstliche Zerebrospinalflüssigkeit (aCSF)

Placebo: besteht aus den gleichen Bestandteilen wie der Formulierungspuffer für QRL-201, das durch intrathekale Injektion verabreicht wird. Berechnetes Volumen passend zum aktiven Komparator

Verdünnungsmittel: künstliche Zerebrospinalflüssigkeit (aCSF)
Experimental: QRL-201 - Arm 5
Placebo-Komparator: Placebo besteht aus den gleichen Komponenten wie der Formulierungspuffer für QRL-201
Arzneimittel: QRL-201 - Dosis 5

Medikament: Dosis 5 von QRL-201, verabreicht über intrathekale Injektion

Verdünnungsmittel: künstliche Zerebrospinalflüssigkeit (aCSF)

Placebo: besteht aus den gleichen Bestandteilen wie der Formulierungspuffer für QRL-201, das durch intrathekale Injektion verabreicht wird. Berechnetes Volumen passend zum aktiven Komparator

Verdünnungsmittel: künstliche Zerebrospinalflüssigkeit (aCSF)
Experimental: QRL-201 - Arm 6
Placebo-Komparator: Placebo besteht aus den gleichen Komponenten wie der Formulierungspuffer für QRL-201
Arzneimittel: QRL-201 - Dosis 6

Medikament: Dosis 6 von QRL-201, verabreicht über intrathekale Injektion

Verdünnungsmittel: künstliche Zerebrospinalflüssigkeit (aCSF)

Placebo: besteht aus den gleichen Bestandteilen wie der Formulierungspuffer für QRL-201, das durch intrathekale Injektion verabreicht wird. Berechnetes Volumen passend zum aktiven Komparator

Verdünnungsmittel: künstliche Zerebrospinalflüssigkeit (aCSF)
Experimental: QRL-201 - Arm 7
Placebo-Komparator: Placebo besteht aus den gleichen Komponenten wie der Formulierungspuffer für QRL-201
Arzneimittel: QRL-201 - Dosis 7

Medikament: Dosis 7 von QRL-201, verabreicht über intrathekale Injektion

Verdünnungsmittel: künstliche Zerebrospinalflüssigkeit (aCSF)

Placebo: besteht aus den gleichen Bestandteilen wie der Formulierungspuffer für QRL-201, das durch intrathekale Injektion verabreicht wird. Berechnetes Volumen passend zum aktiven Komparator

Verdünnungsmittel: künstliche Zerebrospinalflüssigkeit (aCSF)
Experimental: QRL-201 - Arm 8
Placebo-Komparator: Placebo besteht aus den gleichen Komponenten wie der Formulierungspuffer für QRL-201
Arzneimittel: QRL-201 – Dosis 8

Medikament: Dosis 8 von QRL-201, verabreicht über intrathekale Injektion

Verdünnungsmittel: künstliche Zerebrospinalflüssigkeit (aCSF)

Placebo: besteht aus den gleichen Bestandteilen wie der Formulierungspuffer für QRL-201, das durch intrathekale Injektion verabreicht wird. Berechnetes Volumen passend zum aktiven Komparator

Verdünnungsmittel: künstliche Zerebrospinalflüssigkeit (aCSF)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit einem oder mehreren behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Basislinie bis 253 Tage
Endpunkte: Eine Zusammenfassung der behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse, schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse und anderen nicht schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse, unabhängig von der Kausalität, wird im Modul „Berichtete unerwünschte Ereignisse“ gemeldet.
Basislinie bis 253 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Pharmakokinetik (Plasma): Maximal beobachtete Konzentration von QRL-201 (Cmax)
Zeitfenster: Vordosierung bis zu 24 Stunden nach der Dosierung
Endpunkte: PK: Cmax von QRL-201
Vordosierung bis zu 24 Stunden nach der Dosierung
Pharmakokinetik (Plasma): Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve von null bis unendlich (AUCinf) von QRL-201
Zeitfenster: Vordosierung bis zu 24 Stunden nach der Dosierung
Endpunkte: PK: AUC (0-inf) von QRL-201
Vordosierung bis zu 24 Stunden nach der Dosierung
Pharmakokinetik (Plasma): Zeitpunkt der maximalen Konzentration (Tmax) von QRL-201
Zeitfenster: Vordosierung bis zu 24 Stunden nach der Dosierung
Endpunkte: PK: Tmax von QRL-201
Vordosierung bis zu 24 Stunden nach der Dosierung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

QurAlis Corporation

Ermittler

  • Studienleiter: Angela Genge, MD, QurAlis Corporation

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. Dezember 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

6. Mai 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

6. Mai 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. November 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. November 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

1. Dezember 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

20. Dezember 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. Dezember 2023

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • QRL-201-01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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