Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке безопасности и переносимости QRL-201 при БАС

19 декабря 2023 г. обновлено: QurAlis Corporation

Многоцентровое рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование с множественной возрастающей дозой для оценки безопасности и переносимости QRL-201 при боковом амиотрофическом склерозе

Основная цель этого исследования — определить безопасность и переносимость многократных доз QRL-201 у людей, живущих с БАС.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В этом первом исследовании фазы 1 на людях будут оцениваться безопасность, переносимость и фармакокинетика (ФК) QRL-201, вводимого интратекально (ИТ) участникам с боковым амиотрофическим склерозом. Будет протестировано 8 когорт по 8 участников в соотношении 6:2 QRL-201 и плацебо.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

64

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: QurAlis Corporation
  • Номер телефона: 617-720-9566
  • Электронная почта: clinicaltrials@quralis.com

Места учебы

  • Бельгия
      • Leuven, Бельгия, B-3000
        • Рекрутинг
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven (UZ Leuven)
  • Германия
      • Berlin, Германия, 10117
        • Рекрутинг
        • Charité Research Organisation
        • Контакт:
          • André S Maier, MD
          • Номер телефона: +49 30 450 539 200
        • Главный следователь:
          • André S Maier
      • Lübeck, Германия
        • Рекрутинг
        • University Hospital Schleswig-Holstein (UKSH) Campus Lübeck, Department for Neurology/ Precision Neurology
        • Контакт:
          • Julian Grosskreutz, MD
          • Номер телефона: +49 451-500-43468
          • Электронная почта: pnl@neuro.uni-luebeck.de
        • Главный следователь:
          • Julian Grosskreutz
      • Ulm, Германия, 89081
        • Рекрутинг
        • Universitätsklinikum Ulm
        • Контакт:
        • Контакт:
          • Albert C Ludolph, MD
          • Номер телефона: +49 731 177 1201
          • Электронная почта: albert.ludolph@rku.de
  • Ирландия
      • Dublin, Ирландия, D08 A978
        • Рекрутинг
        • St James's Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Orla Hardiman
  • Канада
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Канада, T2N 1N4
        • Рекрутинг
        • University of Calgary
        • Контакт:
          • Номер телефона: 403-210-7009
          • Электронная почта: wongb@ucalgary.ca
        • Главный следователь:
          • Thomas Mobach, MD
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2G3
        • Рекрутинг
        • University of Alberta
        • Главный следователь:
          • Wendy Johnston
        • Контакт:
          • Kelsey Tymkow
          • Номер телефона: 780-492-7690
          • Электронная почта: tymkow@ualberta.ca
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Канада, H2L 4M1
        • Рекрутинг
        • CHUM - Hopital Notre-Dame
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Genevieve Matte, MD
      • Montréal, Quebec, Канада, H3A 2B4
        • Рекрутинг
        • Montreal Neurological Institute-Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Rami Massie, MD
  • Нидерланды
      • Utrecht, Нидерланды
        • Рекрутинг
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
        • Главный следователь:
          • Leonard Van Den Berg
  • Соединенное Королевство
      • Sheffield, Соединенное Королевство, S10 2JF
        • Рекрутинг
        • The University of Sheffield, Royal Hallamshire Hospital
        • Контакт:
          • Christopher McDermott, MD
          • Номер телефона: +44-114-2222264
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 80 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Участники мужского или женского пола в возрасте от 18 до 80 лет с диагнозом БАС
  • Медленная жизненная емкость легких > 50%
  • Клинические признаки поражения нижних двигательных нейронов
  • Не беременная и не кормящая
  • Желание и способность практиковать эффективную контрацепцию
  • Способен переносить люмбальную пункцию
  • При приеме утвержденных методов лечения БАС в ходе исследования должна быть стабильная доза (по усмотрению Спонсора).

Критерий исключения:

  • Патогенный вариант, вероятно патогенный вариант или вариант с неопределенным значением в генах супероксиддисмутазы 1 (SOD1) и/или слитых генов саркомы (FUS)
  • В настоящее время включен в любое другое клиническое исследование, включающее либо исследуемый продукт (IP), либо использование препарата или устройства не по прямому назначению.
  • Предшествующее воздействие стволовых клеток или продуктов генной терапии
  • Любые противопоказания к интратекальному введению лекарств
  • Аномальные лабораторные значения, признанные исследователем клинически значимыми
  • Значительная инфекция или известный воспалительный процесс

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: QRL-201 — Рукав 1
Сравнитель плацебо: плацебо состоит из тех же компонентов, что и буфер состава для QRL-201.
Лекарство: QRL-201 - Доза 1

Лекарственное средство: 1 доза QRL-201, вводимая путем интратекальной инъекции.

Разбавитель: искусственная спинномозговая жидкость (иЦСЖ).

Плацебо: состоит из тех же компонентов, что и буфер состава для QRL-201, вводимого посредством интратекальной инъекции. Расчетный объем для соответствия активному компаратору

Разбавитель: искусственная спинномозговая жидкость (иЦСЖ).
Экспериментальный: QRL-201 - рука 2
Сравнитель плацебо: плацебо состоит из тех же компонентов, что и буфер состава для QRL-201.
Лекарство: QRL-201 - Доза 2

Лекарственное средство: доза 2 QRL-201, вводимая путем интратекальной инъекции.

Разбавитель: искусственная спинномозговая жидкость (иЦСЖ).

Плацебо: состоит из тех же компонентов, что и буфер состава для QRL-201, вводимого посредством интратекальной инъекции. Расчетный объем для соответствия активному компаратору

Разбавитель: искусственная спинномозговая жидкость (иЦСЖ).

Разбавитель: искусственная спинномозговая жидкость (иЦСЖ).
Экспериментальный: QRL-201 - Плечо 3
Сравнитель плацебо: плацебо состоит из тех же компонентов, что и буфер состава для QRL-201.
Лекарство: QRL-201 - Доза 3

Лекарственное средство: доза 3 QRL-201, вводимая путем интратекальной инъекции.

Разбавитель: искусственная спинномозговая жидкость (иЦСЖ).

Плацебо: состоит из тех же компонентов, что и буфер состава для QRL-201, вводимого посредством интратекальной инъекции. Расчетный объем для соответствия активному компаратору

Разбавитель: искусственная спинномозговая жидкость (иЦСЖ).
Экспериментальный: QRL-201 - Рукав 4
Сравнитель плацебо: плацебо состоит из тех же компонентов, что и буфер состава для QRL-201.
Лекарство: QRL-201 - Доза 4

Лекарственное средство: доза 4 QRL-201, вводимая путем интратекальной инъекции.

Разбавитель: искусственная спинномозговая жидкость (иЦСЖ).

Плацебо: состоит из тех же компонентов, что и буфер состава для QRL-201, вводимого посредством интратекальной инъекции. Расчетный объем для соответствия активному компаратору

Разбавитель: искусственная спинномозговая жидкость (иЦСЖ).
Экспериментальный: QRL-201 - плечо 5
Сравнитель плацебо: плацебо состоит из тех же компонентов, что и буфер состава для QRL-201.
Лекарство: QRL-201 - Доза 5

Лекарственное средство: доза 5 QRL-201, вводимая путем интратекальной инъекции.

Разбавитель: искусственная спинномозговая жидкость (иЦСЖ).

Плацебо: состоит из тех же компонентов, что и буфер состава для QRL-201, вводимого посредством интратекальной инъекции. Расчетный объем для соответствия активному компаратору

Разбавитель: искусственная спинномозговая жидкость (иЦСЖ).
Экспериментальный: QRL-201 - рука 6
Сравнитель плацебо: плацебо состоит из тех же компонентов, что и буфер состава для QRL-201.
Лекарство: QRL-201 - Доза 6

Лекарственное средство: доза 6 QRL-201, вводимая путем интратекальной инъекции.

Разбавитель: искусственная спинномозговая жидкость (иЦСЖ).

Плацебо: состоит из тех же компонентов, что и буфер состава для QRL-201, вводимого посредством интратекальной инъекции. Расчетный объем для соответствия активному компаратору

Разбавитель: искусственная спинномозговая жидкость (иЦСЖ).
Экспериментальный: QRL-201 - рука 7
Сравнитель плацебо: плацебо состоит из тех же компонентов, что и буфер состава для QRL-201.
Лекарство: QRL-201 - Доза 7

Лекарственное средство: доза 7 QRL-201, вводимая путем интратекальной инъекции.

Разбавитель: искусственная спинномозговая жидкость (иЦСЖ).

Плацебо: состоит из тех же компонентов, что и буфер состава для QRL-201, вводимого посредством интратекальной инъекции. Расчетный объем для соответствия активному компаратору

Разбавитель: искусственная спинномозговая жидкость (иЦСЖ).
Экспериментальный: QRL-201 - Рукав 8
Сравнитель плацебо: плацебо состоит из тех же компонентов, что и буфер состава для QRL-201.
Лекарство: QRL-201- Доза 8

Лекарственное средство: доза 8 QRL-201, вводимая путем интратекальной инъекции.

Разбавитель: искусственная спинномозговая жидкость (иЦСЖ).

Плацебо: состоит из тех же компонентов, что и буфер состава для QRL-201, вводимого посредством интратекальной инъекции. Расчетный объем для соответствия активному компаратору

Разбавитель: искусственная спинномозговая жидкость (иЦСЖ).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с одним или несколькими нежелательными явлениями, возникшими во время лечения, и серьезными нежелательными явлениями.
Временное ограничение: Базовый уровень через 253 дня
Конечные точки: сводка нежелательных явлений, возникших во время лечения, серьезных нежелательных явлений и других несерьезных нежелательных явлений, независимо от причинно-следственной связи, будет представлена ​​в модуле зарегистрированных нежелательных явлений.
Базовый уровень через 253 дня

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Фармакокинетика (плазма): Максимальная наблюдаемая концентрация QRL-201 (Cmax)
Временное ограничение: Предварительно до 24 часов после приема
Конечные точки: ФК: Cmax QRL-201.
Предварительно до 24 часов после приема
Фармакокинетика (плазма): площадь под кривой зависимости концентрации от времени от нуля до бесконечности (AUCinf) QRL-201.
Временное ограничение: Предварительно до 24 часов после приема
Конечные точки: PK: AUC (0-inf) QRL-201
Предварительно до 24 часов после приема
Фармакокинетика (плазма): время достижения максимальной концентрации (Tmax) QRL-201.
Временное ограничение: Предварительно до 24 часов после приема
Конечные точки: PK: Tmax QRL-201
Предварительно до 24 часов после приема

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

QurAlis Corporation

Следователи

  • Директор по исследованиям: Angela Genge, MD, QurAlis Corporation

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

16 декабря 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

6 мая 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

6 мая 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 ноября 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

21 ноября 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

1 декабря 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

20 декабря 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

19 декабря 2023 г.

Последняя проверка

1 декабря 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • QRL-201-01

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования QRL-201 - Доза 1

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Japan

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться