Исследование по оценке безопасности и переносимости QRL-201 при БАС
12 мая 2026 г. обновлено: QurAlis Corporation
Многоцентровое рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование с множественной возрастающей дозой для оценки безопасности и переносимости QRL-201 при боковом амиотрофическом склерозе
Основная цель этого исследования — определить безопасность и переносимость многократных доз QRL-201 у людей, живущих с БАС.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Подробное описание
В этом первом исследовании фазы 1 на людях будут оцениваться безопасность, переносимость и фармакокинетика (ФК) QRL-201, вводимого интратекально (ИТ) участникам с боковым амиотрофическим склерозом.
Будет протестировано 8 когорт по 8 участников в соотношении 6:2 QRL-201 и плацебо.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
69
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Leuven, Бельгия, B-3000
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven (UZ Leuven)
-
-
-
-
-
Berlin, Германия, 10117
- Charité Research Organisation
-
Lübeck, Германия
- University Hospital Schleswig-Holstein (UKSH) Campus Lübeck, Department for Neurology/ Precision Neurology
-
Ulm, Германия, 89081
- Universitätsklinikum Ulm
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Bonn, North Rhine-Westphalia, Германия, 53127
- Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e. V. (DZNE)
-
-
-
-
-
Dublin, Ирландия, D08 A978
- St James's Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Канада, T2N 1N4
- University Of Calgary
-
Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2G3
- University of Alberta
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Канада, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Science Centre
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Канада, H2L 4M1
- CHUM - Hopital Notre-Dame
-
Montreal, Quebec, Канада, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute-Hospital
-
-
-
-
-
Utrecht, Нидерланды
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство, WC1N 3BG
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
-
London, Соединенное Королевство, SE5 9RS
- Kings College Hospital NHS Foundation Trust
-
-
United Kingdom
-
Sheffield, United Kingdom, Соединенное Королевство, S10 2JF
- The University of Sheffield, Royal Hallamshire Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 80 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Участники мужского или женского пола в возрасте от 18 до 80 лет с диагнозом БАС
- Медленная жизненная емкость легких > 50%
- Клинические признаки поражения нижних двигательных нейронов
- Не беременная и не кормящая
- Желание и способность практиковать эффективную контрацепцию
- Способен переносить люмбальную пункцию
- При приеме утвержденных методов лечения БАС в ходе исследования должна быть стабильная доза (по усмотрению Спонсора).
Критерий исключения:
- Патогенный вариант, вероятно патогенный вариант или вариант с неопределенным значением в генах супероксиддисмутазы 1 (SOD1) и/или слитых генов саркомы (FUS)
- В настоящее время включен в любое другое клиническое исследование, включающее либо исследуемый продукт (IP), либо использование препарата или устройства не по прямому назначению.
- Предшествующее воздействие стволовых клеток или продуктов генной терапии
- Любые противопоказания к интратекальному введению лекарств
- Аномальные лабораторные значения, признанные исследователем клинически значимыми
- Значительная инфекция или известный воспалительный процесс
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: QRL-201: Спорадический БАС
Многократные возрастающие дозы QRL-201 будут вводиться интратекально лицам с БАС.
|
Множественные возрастающие дозы QRL-201 будут вводиться интратекально лицам со спорадическим БАС.
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо: спорадический БАС
Пациентам с БАС будут вводиться многократные возрастающие дозы плацебо-компаратора.
|
Многократные возрастающие дозы плацебо-компаратора будут вводиться интратекально лицам со спорадическим БАС.
|
|
Экспериментальный: QRL-201: C9orf72-ALS
QRL-201 будет вводиться интратекально лицам с C9orf72-ALS.
|
QRL-201 будет вводиться интратекально лицам с БАС C9orf72.
QRL-201 will be intrathecally administered to all participants who enter the Open-Label Extended Dosing Period.
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо: C9orf72-ALS
Препарат сравнения плацебо будет вводиться интратекально лицам с C9orf72-ALS.
|
Препарат сравнения плацебо будет вводиться интратекально лицам с БАС C9orf72.
|
|
Экспериментальный: QRL-201: Open-label Extended Dosing Period
Open-label QRL-201 will be intrathecally administered to individuals with ALS who qualify for and enter the open-label extended dosing period.
|
QRL-201 будет вводиться интратекально лицам с БАС C9orf72.
QRL-201 will be intrathecally administered to all participants who enter the Open-Label Extended Dosing Period.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с одним или несколькими нежелательными явлениями, возникшими во время лечения, и серьезными нежелательными явлениями
Временное ограничение: Исходный уровень до 421 дня [окончание учебного визита]
|
Конечные точки: сводная информация о нежелательных явлениях, возникших во время лечения, серьезных нежелательных явлениях и других несерьезных нежелательных явлениях, независимо от их причинности, будет представлена в модуле «Сообщенные нежелательные явления».
|
Исходный уровень до 421 дня [окончание учебного визита]
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Фармакокинетика (плазма): время достижения максимальной концентрации (Tmax) QRL-201.
Временное ограничение: Предварительно до 24 часов после приема
|
Конечные точки: PK: Tmax QRL-201
|
Предварительно до 24 часов после приема
|
|
Фармакокинетика (плазма): Максимальная наблюдаемая концентрация QRL-201 (Cmax).
Временное ограничение: Предварительная доза в течение 24 часов после дозы
|
Конечные точки: ФК: Cmax QRL-201.
|
Предварительная доза в течение 24 часов после дозы
|
|
Фармакокинетика (плазма): Площадь под кривой концентрации от нуля до бесконечности (AUCinf) QRL-201.
Временное ограничение: Предварительная доза в течение 24 часов после дозы
|
Конечные точки: ФК: AUC (0-inf) QRL-201.
|
Предварительная доза в течение 24 часов после дозы
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Manoj Malhotra, MD, QurAlis Corporation
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
16 декабря 2022 г.
Первичное завершение (Оцененный)
29 мая 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
30 ноября 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
21 ноября 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
21 ноября 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
1 декабря 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
15 мая 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
12 мая 2026 г.
Последняя проверка
1 мая 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Нервно-мышечные заболевания
- Метаболические заболевания
- Нейродегенеративные заболевания
- Заболевания спинного мозга
- TDP-43 Протеинопатии
- Недостатки протеостаза
- Болезнь двигательных нейронов
- Пищевые и метаболические заболевания
- Боковой амиотрофический склероз
- Некачественные лекарства
- Фармацевтические препараты
- Поддельные лекарства
Другие идентификационные номера исследования
- QRL-201-01
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .