PiZZ遺伝子型の参加者におけるVX-864の有効性と安全性を評価する研究
2025年8月19日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
PiZZ 遺伝子型を持つアルファ 1 アンチトリプシン欠乏症の被験者における VX-864 の有効性と安全性を評価する第 2 相非盲検試験、48 週間以上
この研究の目的は、PiZZ 遺伝子型の参加者における VX-864 の有効性と安全性を 48 週間にわたって評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
14
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
-
Beaumont、アイルランド
- Royal College of Surgeons in Ireland Clinical Research Centre, Beaumont Hospital
-
-
-
-
Florida
-
Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- University of Florida
-
Orlando、Florida、アメリカ、32803
- Central Florida Pulmonary Group, P.A.
-
-
Iowa
-
Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- The University of Iowa Hospitals and Clinics: Adult Pulmonary Clinic
-
-
Kansas
-
Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Missouri
-
Hannibal、Missouri、アメリカ、63401
- Hannibal Regional Healthcare System
-
-
New York
-
New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Irving Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27517
- Marsico Clinical Research Center at UNC Pulmonary Clinic
-
-
Texas
-
Houston、Texas、アメリカ、77380
- Renovatio Clinical
-
-
Utah
-
Salt Lake City、Utah、アメリカ、84108
- University of Utah Health
-
-
Virginia
-
Falls Church、Virginia、アメリカ、22042
- Inova Fairfax Medical Campus
-
-
-
-
-
London、イギリス
- King's College Hospital
-
-
-
-
-
Aachen、ドイツ
- University Hospital RWTH Aachen
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～80年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- 参加者は、スクリーニング時に PiZZ 遺伝子型が確認されている必要があります
- スクリーニング時の重度の欠乏を示す血漿AATレベル
主な除外基準:
- -研究を完了する能力に悪影響を及ぼす可能性のある病状の病歴
- -固形臓器、または血液移植、または現在移植リストに載っている
- 遺伝子治療またはリボ核酸干渉（RNAi）治療の使用歴
- -増強療法の中止が彼らの最善の利益であると見なされない参加者, 治療する医師の臨床的判断に基づく
他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：グループa
参加者は、12時間（Q12H）ごとに48週間または48週間、または研究薬の投与が終了するまでVX-864を受け取りました。
|
経口投与用の錠剤。
|
|
実験的：グループb
参加者は、VX-864 Q12Hを48週間または48週間または研究薬の投与を終了するまで肝生検を受け、24週目または48週目のいずれかで2番目の肝生検を受けます。
|
経口投与用の錠剤。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
血液機能性アルファ-1 アンチトリプシン (AAT) レベルの変化
時間枠：48週目のベースラインから
|
48週目のベースラインから
|
二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
血中機能 AAT レベルの変化
時間枠：ベースラインから48週まで
|
ベースラインから48週まで
|
|
血液抗原AATレベルの変化
時間枠：ベースラインから48週まで
|
ベースラインから48週まで
|
|
血中Zポリマーレベルの変化
時間枠：ベースラインから48週まで
|
ベースラインから48週まで
|
|
有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）のある参加者数によって評価される安全性と忍容性
時間枠：1日目から52週目まで
|
1日目から52週目まで
|
|
グループB：肝臓のZポリマーの蓄積の変化
時間枠：ベースラインから48週まで
|
ベースラインから48週まで
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年2月23日
一次修了 (実際)
2024年8月19日
研究の完了 (実際)
2024年8月19日
試験登録日
最初に提出
2022年11月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年11月29日
最初の投稿 (実際)
2022年12月8日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年9月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年8月19日
最終確認日
2025年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VX22-864-108
- 2022-002746-40 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
Vertex データ共有基準とアクセスをリクエストするプロセスの詳細については、https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。