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Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di VX-864 nei partecipanti con il genotipo PiZZ

19 agosto 2025 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio di fase 2, in aperto, che valuta l'efficacia e la sicurezza di VX-864 in soggetti con deficit di alfa-1 antitripsina che hanno il genotipo PiZZ, per oltre 48 settimane

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di VX-864 nei partecipanti con il genotipo PiZZ per 48 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

14

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Aachen, Germania
        • University Hospital RWTH Aachen
  • Irlanda
      • Beaumont, Irlanda
        • Royal College of Surgeons in Ireland Clinical Research Centre, Beaumont Hospital
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • King's College Hospital
  • Stati Uniti
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, P.A.
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics: Adult Pulmonary Clinic
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Missouri
      • Hannibal, Missouri, Stati Uniti, 63401
        • Hannibal Regional Healthcare System
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27517
        • Marsico Clinical Research Center at UNC Pulmonary Clinic
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77380
        • Renovatio Clinical
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
        • University of Utah Health
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Stati Uniti, 22042
        • Inova Fairfax Medical Campus

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • I partecipanti devono avere un genotipo PiZZ confermato allo screening
  • Livelli plasmatici di AAT che indicano una grave carenza allo screening

Criteri chiave di esclusione:

  • Storia di una condizione medica che potrebbe avere un impatto negativo sulla capacità di completare lo studio
  • Organo solido, trapianto ematologico o è attualmente in una lista di trapianti
  • Storia dell'uso della terapia genica o della terapia con interferenza dell'acido ribonucleico (RNAi) in qualsiasi momento precedente
  • Partecipanti per i quali l'interruzione della terapia di potenziamento non è considerata nel loro migliore interesse, sulla base del giudizio clinico del medico curante

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo A.
I partecipanti hanno ricevuto VX-864 ogni 12 ore (Q12h) per 48 settimane o fino a quando non è stato chiuso il dosaggio del farmaco di studio.
Droga: VX-864
Compresse per somministrazione orale.
Sperimentale: Gruppo b
I partecipanti subiscono una biopsia epatica prima di ricevere VX-864 Q12h per 48 settimane o fino a quando il dosaggio del farmaco dello studio non è stato interrotto e subiranno una seconda biopsia epatica alla settimana 24 o alla settimana 48.
Droga: VX-864
Compresse per somministrazione orale.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione dei livelli di alfa-1 antitripsina (AAT) funzionali nel sangue
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 48
Dal basale alla settimana 48

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione dei livelli di AAT funzionali nel sangue
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 48
Dal basale fino alla settimana 48
Variazione dei livelli di AAT antigenici nel sangue
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 48
Dal basale fino alla settimana 48
Variazione dei livelli di polimero Z nel sangue
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 48
Dal basale fino alla settimana 48
Sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di partecipanti con eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 52
Dal giorno 1 alla settimana 52
Gruppo B: cambiamento nell'accumulo di polimero Z nel fegato
Lasso di tempo: Dalla linea di base fino alla settimana 48
Dalla linea di base fino alla settimana 48

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 febbraio 2023

Completamento primario (Effettivo)

19 agosto 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

19 agosto 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 novembre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 novembre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

8 dicembre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

8 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 agosto 2025

Ultimo verificato

1 agosto 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX22-864-108
  • 2022-002746-40 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

I dettagli sui criteri di condivisione dei dati Vertex e sul processo per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Deficit di alfa-1 antitripsina

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