En studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til VX-864 hos deltakere med PiZZ-genotypen
19. august 2025 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
En fase 2, åpen studie som evaluerer effektiviteten og sikkerheten til VX-864 hos personer med alfa-1 antitrypsinmangel som har PiZZ genotypen, over 48 uker
Hensikten med denne studien er å evaluere effekten og sikkerheten til VX-864 hos deltakere med PiZZ-genotypen over 48 uker.
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
14
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
- University of Florida
-
Orlando, Florida, Forente stater, 32803
- Central Florida Pulmonary Group, P.A.
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
- The University of Iowa Hospitals and Clinics: Adult Pulmonary Clinic
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Missouri
-
Hannibal, Missouri, Forente stater, 63401
- Hannibal Regional Healthcare System
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27517
- Marsico Clinical Research Center at UNC Pulmonary Clinic
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77380
- Renovatio Clinical
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84108
- University of Utah Health
-
-
Virginia
-
Falls Church, Virginia, Forente stater, 22042
- Inova Fairfax Medical Campus
-
-
-
-
-
Beaumont, Irland
- Royal College of Surgeons in Ireland Clinical Research Centre, Beaumont Hospital
-
-
-
-
-
London, Storbritannia
- King's College Hospital
-
-
-
-
-
Aachen, Tyskland
- University Hospital RWTH Aachen
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 80 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Deltakerne må ha en PiZZ-genotype bekreftet ved screening
- Plasma AAT-nivåer som indikerer alvorlig mangel ved screening
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Historie om en medisinsk tilstand som kan ha negativ innvirkning på evnen til å fullføre studien
- Solid organ, eller hematologisk transplantasjon eller er for tiden på en transplantasjonsliste
- Anamnese med bruk av genterapi eller behandling med ribonukleinsyreinterferens (RNAi) når som helst tidligere
- Deltakere for hvem seponering av augmentasjonsterapi ikke anses å være i deres beste interesse, basert på den kliniske vurderingen fra den behandlende legen
Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Gruppe A.
Deltakerne fikk VX-864 hver 12. time (Q12H) i 48 uker eller inntil dosering av medikamenter ble avsluttet.
|
Tabletter for oral administrering.
|
|
Eksperimentell: Gruppe b
Deltakerne gjennomgår en leverbiopsi før de mottok VX-864 Q12H i 48 uker eller inntil dosering av medikamenter ble avsluttet, og gjennomgår en andre leverbiopsi på enten uke 24 eller uke 48.
|
Tabletter for oral administrering.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring i blodfunksjonelle alfa-1 antitrypsin (AAT) nivåer
Tidsramme: Fra baseline i uke 48
|
Fra baseline i uke 48
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring i blodfunksjonelle AAT-nivåer
Tidsramme: Fra baseline til uke 48
|
Fra baseline til uke 48
|
|
Endring i blodantigene AAT-nivåer
Tidsramme: Fra baseline til uke 48
|
Fra baseline til uke 48
|
|
Endring i blod Z-polymernivåer
Tidsramme: Fra baseline til uke 48
|
Fra baseline til uke 48
|
|
Sikkerhet og tolerabilitet vurdert av antall deltakere med uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser (SAE)
Tidsramme: Dag 1 til uke 52
|
Dag 1 til uke 52
|
|
Gruppe B: Endring i Z-polymerakkumulering i leveren
Tidsramme: Fra baseline til uke 48
|
Fra baseline til uke 48
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
23. februar 2023
Primær fullføring (Faktiske)
19. august 2024
Studiet fullført (Faktiske)
19. august 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
29. november 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
29. november 2022
Først lagt ut (Faktiske)
8. desember 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
8. september 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
19. august 2025
Sist bekreftet
1. august 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- VX22-864-108
- 2022-002746-40 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
IPD-planbeskrivelse
Detaljer om Vertex datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .