Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​VX-864 hos deltagere med PiZZ genotypen

19. august 2025 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Et fase 2, åbent studie, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af ​​VX-864 hos forsøgspersoner med Alpha-1-antitrypsinmangel, som har PiZZ-genotypen, over 48 uger

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​VX-864 hos deltagere med PiZZ-genotypen over 48 uger.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

14

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • King's College Hospital
  • Forenede Stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, P.A.
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics: Adult Pulmonary Clinic
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Missouri
      • Hannibal, Missouri, Forenede Stater, 63401
        • Hannibal Regional Healthcare System
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27517
        • Marsico Clinical Research Center at UNC Pulmonary Clinic
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77380
        • Renovatio Clinical
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
        • University of Utah Health
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Forenede Stater, 22042
        • Inova Fairfax Medical Campus
  • Irland
      • Beaumont, Irland
        • Royal College of Surgeons in Ireland Clinical Research Centre, Beaumont Hospital
  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland
        • University Hospital RWTH Aachen

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Deltagerne skal have en PiZZ-genotype bekræftet ved screening
  • Plasma AAT-niveauer indikerer alvorlig mangel ved screening

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Historie om en medicinsk tilstand, der kan have en negativ indvirkning på evnen til at gennemføre undersøgelsen
  • Solid organ eller hæmatologisk transplantation eller er i øjeblikket på en transplantationsliste
  • Anamnese med brug af genterapi eller behandling med ribonukleinsyreinterferens (RNAi) på noget tidligere tidspunkt
  • Deltagere, for hvem seponering af augmentationsterapi ikke anses for at være i deres bedste interesse, baseret på den behandlende læges kliniske vurdering

Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Gruppe a
Deltagerne modtog VX-864 hver 12. time (Q12H) i 48 uger, eller indtil undersøgelsesdosering af undersøgelser blev afsluttet.
Medicin: VX-864
Tabletter til oral administration.
Eksperimentel: Gruppe B.
Deltagerne gennemgår en leverbiopsi, før de modtog VX-864 Q12H i 48 uger, eller indtil studiedosering blev afsluttet, og gennemgik en anden leverbiopsi ved enten uge 24 eller uge 48.
Medicin: VX-864
Tabletter til oral administration.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring i blodets funktionelle alfa-1 antitrypsin (AAT) niveauer
Tidsramme: Fra baseline i uge 48
Fra baseline i uge 48

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring i blodets funktionelle AAT-niveauer
Tidsramme: Fra baseline op til uge 48
Fra baseline op til uge 48
Ændring i blodantigene AAT-niveauer
Tidsramme: Fra baseline op til uge 48
Fra baseline op til uge 48
Ændring i blodets Z-polymer niveauer
Tidsramme: Fra baseline op til uge 48
Fra baseline op til uge 48
Sikkerhed og tolerabilitet vurderet af antallet af deltagere med uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Dag 1 op til uge 52
Dag 1 op til uge 52
Gruppe B: Ændring i z-polymerakkumulering i leveren
Tidsramme: Fra baseline op til uge 48
Fra baseline op til uge 48

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. februar 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

19. august 2024

Studieafslutning (Faktiske)

19. august 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. november 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. november 2022

Først opslået (Faktiske)

8. december 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

8. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. august 2025

Sidst verificeret

1. august 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VX22-864-108
  • 2022-002746-40 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Detaljer om Vertex datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Alpha-1 Antitrypsin mangel

Kliniske forsøg med VX-864

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Israel

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner