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一项评估 VX-864 在 PiZZ 基因型参与者中的疗效和安全性的研究

2024年4月23日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated

一项为期 48 周的 2 期开放标签研究，评估 VX-864 在具有 PiZZ 基因型的 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症受试者中的疗效和安全性

本研究的目的是在 48 周内评估 VX-864 在 PiZZ 基因型参与者中的疗效和安全性。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

20

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 德国
      • Aachen、德国
        • University Hospital RWTH Aachen
  • 爱尔兰
      • Beaumont、爱尔兰
        • Royal College of Surgeons in Ireland Clinical Research Centre, Beaumont Hospital
  • 美国
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32610
        • University of Florida
      • Orlando、Florida、美国、32803
        • Central Florida Pulmonary Group, P.A.
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics: Adult Pulmonary Clinic
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国、66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Missouri
      • Hannibal、Missouri、美国、63401
        • Hannibal Regional Healthcare System
    • New York
      • New York、New York、美国、10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、美国、27517
        • Marsico Clinical Research Center at UNC Pulmonary Clinic
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77380
        • Renovatio Clinical
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84108
        • University of Utah Health
    • Virginia
      • Falls Church、Virginia、美国、22042
        • Inova Fairfax Medical Campus
  • 英国
      • London、英国
        • King's College Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 80年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

关键纳入标准：

  • 参与者必须在筛选时确认 PiZZ 基因型
  • 血浆 AAT 水平表明筛查时严重缺乏

关键排除标准：

  • 可能对完成研究的能力产生负面影响的病史
  • 实体器官，或血液移植或目前在移植名单上
  • 以前任何时候使用基因疗法或核糖核酸干扰 (RNAi) 疗法的历史
  • 根据治疗医师的临床判断，认为停止强化治疗不符合他们的最佳利益的参与者

其他协议定义的包含/排除标准可能适用。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：A组
参与者将在 48 周内每 12 小时 (q12h) 接受一次 VX-864。
药品：VX-864
口服片剂。
实验性的：B组
参与者将在接受 VX-864 q12h 之前进行为期 48 周的肝活检，并将在第 24 周或第 48 周进行第二次肝活检。
药品：VX-864
口服片剂。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
血液功能性 Alpha-1 抗胰蛋白酶 (AAT) 水平的变化
大体时间：从第 48 周的基线
从第 48 周的基线

次要结果测量

结果测量
大体时间
血功能 AAT 水平的变化
大体时间：从基线到第 48 周
从基线到第 48 周
血液抗原 AAT 水平的变化
大体时间：从基线到第 48 周
从基线到第 48 周
血液 Z-聚合物水平的变化
大体时间：从基线到第 48 周
从基线到第 48 周
B 部分：肝脏中 Z-聚合物蓄积的变化
大体时间：从基线到第 48 周
从基线到第 48 周
根据发生不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者人数评估的安全性和耐受性
大体时间：第 1 天至第 52 周
第 1 天至第 52 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年2月23日

初级完成 (估计的)

2024年11月1日

研究完成 (估计的)

2024年12月1日

研究注册日期

首次提交

2022年11月29日

首先提交符合 QC 标准的

2022年11月29日

首次发布 (实际的)

2022年12月8日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年4月24日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年4月23日

最后验证

2023年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • VX22-864-108
  • 2022-002746-40 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

IPD 计划说明

有关 Vertex 数据共享标准和请求访问流程的详细信息，请访问：https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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