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Une étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du VX-864 chez les participants avec le génotype PiZZ

19 août 2025 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Une étude ouverte de phase 2 évaluant l'efficacité et l'innocuité du VX-864 chez des sujets présentant un déficit en alpha-1 antitrypsine qui ont le génotype PiZZ, sur 48 semaines

Le but de cette étude est d'évaluer l'efficacité et l'innocuité du VX-864 chez les participants avec le génotype PiZZ pendant 48 semaines.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

14

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Aachen, Allemagne
        • University Hospital RWTH Aachen
  • Irlande
      • Beaumont, Irlande
        • Royal College of Surgeons in Ireland Clinical Research Centre, Beaumont Hospital
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
        • King's College Hospital
  • États-Unis
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, P.A.
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics: Adult Pulmonary Clinic
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Missouri
      • Hannibal, Missouri, États-Unis, 63401
        • Hannibal Regional Healthcare System
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27517
        • Marsico Clinical Research Center at UNC Pulmonary Clinic
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77380
        • Renovatio Clinical
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84108
        • University of Utah Health
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, États-Unis, 22042
        • Inova Fairfax Medical Campus

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 80 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Les participants doivent avoir un génotype PiZZ confirmé lors de la sélection
  • Niveaux plasmatiques d'AAT indiquant une carence sévère au moment du dépistage

Critères d'exclusion clés :

  • Antécédents d'une condition médicale qui pourrait avoir un impact négatif sur la capacité à terminer l'étude
  • Transplantation d'organe solide ou hématologique ou figure actuellement sur une liste de transplantation
  • Antécédents d'utilisation de la thérapie génique ou de la thérapie par interférence de l'acide ribonucléique (ARNi) à tout moment auparavant
  • Participants pour lesquels l'arrêt de la thérapie d'augmentation n'est pas considéré comme étant dans leur meilleur intérêt, sur la base du jugement clinique du médecin traitant

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Groupe A
Les participants ont reçu le VX-864 toutes les 12 heures (Q12H) pendant 48 semaines ou jusqu'à ce que le dosage des médicaments d'étude soit interrompu.
Médicament: VX-864
Comprimés pour administration orale.
Expérimental: Groupe B
Les participants subissent une biopsie hépatique avant de recevoir le VX-864 Q12H pendant 48 semaines ou jusqu'à ce que le dosage des médicaments d'étude soit interrompu et subisse une deuxième biopsie hépatique à la semaine 24 ou à la semaine 48.
Médicament: VX-864
Comprimés pour administration orale.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Modification des taux sanguins d'alpha-1 antitrypsine fonctionnelle (AAT)
Délai: De la ligne de base à la semaine 48
De la ligne de base à la semaine 48

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Modification des taux sanguins d'AAT fonctionnelle
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 48
De la ligne de base jusqu'à la semaine 48
Modification des niveaux d'AAT antigénique dans le sang
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 48
De la ligne de base jusqu'à la semaine 48
Changement dans les niveaux sanguins de Z-polymère
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 48
De la ligne de base jusqu'à la semaine 48
Innocuité et tolérabilité évaluées par le nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Jour 1 jusqu'à la semaine 52
Jour 1 jusqu'à la semaine 52
Groupe B: Changement de l'accumulation de z-polymère dans le foie
Délai: De la ligne de base à la semaine 48
De la ligne de base à la semaine 48

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

23 février 2023

Achèvement primaire (Réel)

19 août 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

19 août 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 novembre 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

29 novembre 2022

Première publication (Réel)

8 décembre 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

8 septembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 août 2025

Dernière vérification

1 août 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VX22-864-108
  • 2022-002746-40 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Des détails sur les critères de partage de données Vertex et le processus de demande d'accès peuvent être trouvés sur : https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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