Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de werkzaamheid en veiligheid van VX-864 te evalueren bij deelnemers met het PiZZ-genotype

19 augustus 2025 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Een open-label fase 2-onderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van VX-864 bij proefpersonen met alfa-1-antitrypsinedeficiëntie die het PiZZ-genotype hebben, gedurende 48 weken

Het doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van VX-864 bij deelnemers met het PiZZ-genotype gedurende 48 weken.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

14

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Aachen, Duitsland
        • University Hospital RWTH Aachen
  • Ierland
      • Beaumont, Ierland
        • Royal College of Surgeons in Ireland Clinical Research Centre, Beaumont Hospital
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • King's College Hospital
  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, P.A.
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics: Adult Pulmonary Clinic
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Missouri
      • Hannibal, Missouri, Verenigde Staten, 63401
        • Hannibal Regional Healthcare System
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27517
        • Marsico Clinical Research Center at UNC Pulmonary Clinic
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77380
        • Renovatio Clinical
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84108
        • University of Utah Health
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Verenigde Staten, 22042
        • Inova Fairfax Medical Campus

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 80 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Deelnemers moeten een PiZZ-genotype hebben dat bij de screening is bevestigd
  • Plasma-AAT-spiegels duiden op ernstige deficiëntie bij screening

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van een medische aandoening die een negatieve invloed kan hebben op het vermogen om de studie af te ronden
  • Solide orgaan, of hematologische transplantatie of staat momenteel op een transplantatielijst
  • Geschiedenis van het gebruik van gentherapie of Ribonucleïnezuurinterferentie (RNAi)-therapie op enig eerder tijdstip
  • Deelnemers voor wie stopzetting van augmentatietherapie niet in hun belang wordt geacht, op basis van het klinische oordeel van de behandelend arts

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Groep A
Deelnemers ontvingen VX-864 om de 12 uur (Q12H) gedurende 48 weken of totdat de dosering van de studie de dosering van het medicijn werd beëindigd.
Geneesmiddel: VX-864
Tabletten voor orale toediening.
Experimenteel: Groep B
Deelnemers ondergaan een leverbiopsie voordat ze VX-864 Q12H gedurende 48 weken ontvingen of totdat de dosering van de studie werd beëindigd en een tweede leverbiopsie ondergaan in week 24 of week 48.
Geneesmiddel: VX-864
Tabletten voor orale toediening.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering in bloed functionele alfa-1 antitrypsine (AAT) niveaus
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 48
Vanaf baseline in week 48

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering in bloedfunctionele AAT-niveaus
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 48
Vanaf baseline tot week 48
Verandering in bloed-antigene AAT-niveaus
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 48
Vanaf baseline tot week 48
Verandering in bloed-Z-polymeerniveaus
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 48
Vanaf baseline tot week 48
Veiligheid en verdraagbaarheid zoals beoordeeld door het aantal deelnemers met ongewenste voorvallen (AE's) en ernstige ongewenste voorvallen (SAE's)
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 52
Dag 1 tot week 52
Groep B: Verandering van de accumulatie van Z-polymeer in de lever
Tijdsspanne: Van baseline tot week 48
Van baseline tot week 48

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

23 februari 2023

Primaire voltooiing (Werkelijk)

19 augustus 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

19 augustus 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 november 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 november 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

8 december 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

8 september 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 augustus 2025

Laatst geverifieerd

1 augustus 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VX22-864-108
  • 2022-002746-40 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Details over Vertex-criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren