Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti VX-864 u účastníků s genotypem PiZZ

19. srpna 2025 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Otevřená studie fáze 2 hodnotící účinnost a bezpečnost VX-864 u subjektů s deficitem alfa-1 antitrypsinu, kteří mají genotyp PiZZ, více než 48 týdnů

Účelem této studie je vyhodnotit účinnost a bezpečnost VX-864 u účastníků s genotypem PiZZ po dobu 48 týdnů.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

14

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Irsko
      • Beaumont, Irsko
        • Royal College of Surgeons in Ireland Clinical Research Centre, Beaumont Hospital
  • Německo
      • Aachen, Německo
        • University Hospital RWTH Aachen
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • King's College Hospital
  • Spojené státy
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, P.A.
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics: Adult Pulmonary Clinic
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Missouri
      • Hannibal, Missouri, Spojené státy, 63401
        • Hannibal Regional Healthcare System
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27517
        • Marsico Clinical Research Center at UNC Pulmonary Clinic
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77380
        • Renovatio Clinical
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
        • University of Utah Health
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Spojené státy, 22042
        • Inova Fairfax Medical Campus

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Účastníci musí mít při screeningu potvrzený genotyp PiZZ
  • Plazmatické hladiny AAT ukazující na závažný nedostatek při screeningu

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Anamnéza zdravotního stavu, který by mohl negativně ovlivnit schopnost dokončit studii
  • Solidní orgán nebo hematologická transplantace nebo je v současné době na seznamu transplantací
  • Historie používání genové terapie nebo terapie interference ribonukleové kyseliny (RNAi) kdykoli dříve
  • Účastníci, u kterých není přerušení augmentační terapie považováno za v jejich nejlepším zájmu, na základě klinického úsudku ošetřujícího lékaře

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupina A.
Účastníci dostávali VX-864 každých 12 hodin (Q12H) po dobu 48 týdnů nebo dokud nebylo ukončeno dávkování drog.
Lék: VX-864
Tablety pro orální podání.
Experimentální: Skupina b
Účastníci podstoupili jaterní biopsii před přijetím VX-864 Q12H po dobu 48 týdnů nebo dokud nebylo ukončeno dávkování léčiva, a podstoupili druhou jaterní biopsii v týdnu 24 nebo 48 týdne.
Lék: VX-864
Tablety pro orální podání.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna hladin funkčního alfa-1 antitrypsinu (AAT) v krvi
Časové okno: Od základní linie v týdnu 48
Od základní linie v týdnu 48

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna funkčních hladin AAT v krvi
Časové okno: Od základního stavu do 48. týdne
Od základního stavu do 48. týdne
Změna hladin krevního antigenu AAT
Časové okno: Od základního stavu do 48. týdne
Od základního stavu do 48. týdne
Změna hladin Z-polymeru v krvi
Časové okno: Od základního stavu do 48. týdne
Od základního stavu do 48. týdne
Bezpečnost a snášenlivost podle počtu účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Den 1 až týden 52
Den 1 až týden 52
Skupina B: Změna akumulace z-polymeru v játrech
Časové okno: Od základní linie až do 48 týdne
Od základní linie až do 48 týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. února 2023

Primární dokončení (Aktuální)

19. srpna 2024

Dokončení studie (Aktuální)

19. srpna 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. listopadu 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. listopadu 2022

První zveřejněno (Aktuální)

8. prosince 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

8. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. srpna 2025

Naposledy ověřeno

1. srpna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VX22-864-108
  • 2022-002746-40 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Podrobnosti o kritériích sdílení dat Vertex a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na VX-864

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bangladesh

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit