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Um estudo para avaliar a eficácia e segurança do VX-864 em participantes com o genótipo PiZZ

23 de abril de 2024 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Um estudo aberto de fase 2 avaliando a eficácia e a segurança do VX-864 em indivíduos com deficiência de alfa-1 antitripsina com o genótipo PiZZ, durante 48 semanas

O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia e segurança do VX-864 em participantes com o genótipo PiZZ ao longo de 48 semanas.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

20

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Aachen, Alemanha
        • University Hospital RWTH Aachen
  • Estados Unidos
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, P.A.
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics: Adult Pulmonary Clinic
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Missouri
      • Hannibal, Missouri, Estados Unidos, 63401
        • Hannibal Regional Healthcare System
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27517
        • Marsico Clinical Research Center at UNC Pulmonary Clinic
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77380
        • Renovatio Clinical
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • University of Utah Health
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Estados Unidos, 22042
        • Inova Fairfax Medical Campus
  • Irlanda
      • Beaumont, Irlanda
        • Royal College of Surgeons in Ireland Clinical Research Centre, Beaumont Hospital
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • King's College Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 80 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Os participantes devem ter um genótipo PiZZ confirmado na triagem
  • Níveis plasmáticos de AAT indicando deficiência grave na triagem

Principais Critérios de Exclusão:

  • Histórico de uma condição médica que pode afetar negativamente a capacidade de concluir o estudo
  • Órgão sólido ou transplante hematológico ou está atualmente em lista de transplante
  • Histórico de uso de terapia genética ou terapia de interferência de ácido ribonucleico (RNAi) em qualquer momento anterior
  • Participantes para os quais a descontinuação da terapia de reposição não é considerada de seu melhor interesse, com base no julgamento clínico do médico assistente

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Grupo A
Os participantes receberão VX-864 a cada 12 horas (q12h) por 48 semanas.
Medicamento: VX-864
Comprimidos para administração oral.
Experimental: Grupo B
Os participantes serão submetidos a uma biópsia hepática feita antes de receber VX-864 a cada 12 horas por 48 semanas e serão submetidos a uma segunda biópsia hepática na semana 24 ou na semana 48.
Medicamento: VX-864
Comprimidos para administração oral.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Alteração nos níveis de alfa-1 antitripsina (AAT) funcional no sangue
Prazo: Da linha de base na semana 48
Da linha de base na semana 48

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Alteração nos níveis de AAT funcional no sangue
Prazo: Da linha de base até a semana 48
Da linha de base até a semana 48
Alteração nos níveis de AAT antigênica no sangue
Prazo: Da linha de base até a semana 48
Da linha de base até a semana 48
Alteração nos níveis de polímero Z no sangue
Prazo: Da linha de base até a semana 48
Da linha de base até a semana 48
Parte B: Mudança no Acúmulo de Z-polímero no Fígado
Prazo: Da linha de base até a semana 48
Da linha de base até a semana 48
Segurança e tolerabilidade avaliadas pelo número de participantes com eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Dia 1 até a Semana 52
Dia 1 até a Semana 52

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

23 de fevereiro de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

1 de novembro de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

29 de novembro de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

29 de novembro de 2022

Primeira postagem (Real)

8 de dezembro de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

24 de abril de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de abril de 2024

Última verificação

1 de outubro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • VX22-864-108
  • 2022-002746-40 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

Detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Vertex e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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