Um estudo para avaliar a eficácia e segurança do VX-864 em participantes com o genótipo PiZZ
19 de agosto de 2025 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Um estudo aberto de fase 2 avaliando a eficácia e a segurança do VX-864 em indivíduos com deficiência de alfa-1 antitripsina com o genótipo PiZZ, durante 48 semanas
O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia e segurança do VX-864 em participantes com o genótipo PiZZ ao longo de 48 semanas.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
14
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Aachen, Alemanha
- University Hospital RWTH Aachen
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- University of Florida
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
- Central Florida Pulmonary Group, P.A.
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- The University of Iowa Hospitals and Clinics: Adult Pulmonary Clinic
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Missouri
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Hannibal, Missouri, Estados Unidos, 63401
- Hannibal Regional Healthcare System
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27517
- Marsico Clinical Research Center at UNC Pulmonary Clinic
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77380
- Renovatio Clinical
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
- University of Utah Health
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Virginia
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Falls Church, Virginia, Estados Unidos, 22042
- Inova Fairfax Medical Campus
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Beaumont, Irlanda
- Royal College of Surgeons in Ireland Clinical Research Centre, Beaumont Hospital
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London, Reino Unido
- King's College Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 80 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Os participantes devem ter um genótipo PiZZ confirmado na triagem
- Níveis plasmáticos de AAT indicando deficiência grave na triagem
Principais Critérios de Exclusão:
- Histórico de uma condição médica que pode afetar negativamente a capacidade de concluir o estudo
- Órgão sólido ou transplante hematológico ou está atualmente em lista de transplante
- Histórico de uso de terapia genética ou terapia de interferência de ácido ribonucleico (RNAi) em qualquer momento anterior
- Participantes para os quais a descontinuação da terapia de reposição não é considerada de seu melhor interesse, com base no julgamento clínico do médico assistente
Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Grupo A.
Os participantes receberam o VX-864 a cada 12 horas (Q12H) por 48 semanas ou até que a dosagem do medicamento do estudo fosse encerrada.
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Comprimidos para administração oral.
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Experimental: Grupo B.
Os participantes passam por uma biópsia hepática antes de receber o VX-864 Q12H por 48 semanas ou até que a dosagem de medicamentos de estudo fosse encerrada e sofra uma segunda biópsia hepática na semana 24 ou na semana 48.
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Comprimidos para administração oral.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Alteração nos níveis de alfa-1 antitripsina (AAT) funcional no sangue
Prazo: Da linha de base na semana 48
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Da linha de base na semana 48
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Alteração nos níveis de AAT funcional no sangue
Prazo: Da linha de base até a semana 48
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Da linha de base até a semana 48
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Alteração nos níveis de AAT antigênica no sangue
Prazo: Da linha de base até a semana 48
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Da linha de base até a semana 48
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Alteração nos níveis de polímero Z no sangue
Prazo: Da linha de base até a semana 48
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Da linha de base até a semana 48
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Segurança e tolerabilidade avaliadas pelo número de participantes com eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Dia 1 até a Semana 52
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Dia 1 até a Semana 52
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Grupo B: Mudança no acúmulo de polímero Z no fígado
Prazo: Da linha de base até a semana 48
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Da linha de base até a semana 48
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
23 de fevereiro de 2023
Conclusão Primária (Real)
19 de agosto de 2024
Conclusão do estudo (Real)
19 de agosto de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
29 de novembro de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
29 de novembro de 2022
Primeira postagem (Real)
8 de dezembro de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
8 de setembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
19 de agosto de 2025
Última verificação
1 de agosto de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Respiratórias
- Doenças do aparelho digestivo
- Doenças pulmonares
- Doenças do Fígado
- Enfisema subcutâneo
- Enfisema
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Deficiência de alfa 1-antitripsina
Outros números de identificação do estudo
- VX22-864-108
- 2022-002746-40 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
Detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Vertex e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .