Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att utvärdera effektivitet och säkerhet hos VX-864 hos deltagare med PiZZ genotyp

23 april 2024 uppdaterad av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En öppen fas 2-studie som utvärderar effektivitet och säkerhet hos VX-864 hos personer med alfa-1-antitrypsinbrist som har PiZZ-genotypen, över 48 veckor

Syftet med denna studie är att utvärdera effektiviteten och säkerheten av VX-864 hos deltagare med PiZZ genotyp under 48 veckor.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

20

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, P.A.
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics: Adult Pulmonary Clinic
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Missouri
      • Hannibal, Missouri, Förenta staterna, 63401
        • Hannibal Regional Healthcare System
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27517
        • Marsico Clinical Research Center at UNC Pulmonary Clinic
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77380
        • Renovatio Clinical
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84108
        • University of Utah Health
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Förenta staterna, 22042
        • INOVA Fairfax Medical Campus
  • Irland
      • Beaumont, Irland
        • Royal College of Surgeons in Ireland Clinical Research Centre, Beaumont Hospital
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien
        • King's College Hospital
  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland
        • University Hospital RWTH Aachen

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 80 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Deltagarna måste ha en PiZZ-genotyp bekräftad vid screening
  • Plasma AAT-nivåer indikerar allvarlig brist vid screening

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Historik om ett medicinskt tillstånd som kan negativt påverka förmågan att slutföra studien
  • Solid organ, eller hematologisk transplantation eller finns för närvarande på en transplantationslista
  • Historik med användning av genterapi eller behandling med ribonukleinsyrainterferens (RNAi) någon gång tidigare
  • Deltagare för vilka avbrytande av augmentationsterapi inte anses vara i deras bästa intresse, baserat på den behandlande läkarens kliniska bedömning

Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Grupp A
Deltagarna kommer att få VX-864 var 12:e timme (q12h) i 48 veckor.
Läkemedel: VX-864
Tabletter för oral administrering.
Experimentell: Grupp B
Deltagarna kommer att genomgå en leverbiopsi som görs innan de får VX-864 q12h i 48 veckor, och kommer att genomgå en andra leverbiopsi antingen vecka 24 eller vecka 48.
Läkemedel: VX-864
Tabletter för oral administrering.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändring i blodets funktionella alfa-1 antitrypsin (AAT) nivåer
Tidsram: Från baslinjen vecka 48
Från baslinjen vecka 48

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändring i blodets funktionella AAT-nivåer
Tidsram: Från baslinjen upp till vecka 48
Från baslinjen upp till vecka 48
Förändring i blodantigen AAT-nivåer
Tidsram: Från baslinjen upp till vecka 48
Från baslinjen upp till vecka 48
Förändring i blodets Z-polymernivåer
Tidsram: Från baslinjen upp till vecka 48
Från baslinjen upp till vecka 48
Del B: Förändring i Z-polymerackumulering i levern
Tidsram: Från baslinjen upp till vecka 48
Från baslinjen upp till vecka 48
Säkerhet och tolerabilitet bedömd av antalet deltagare med biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Dag 1 till vecka 52
Dag 1 till vecka 52

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

23 februari 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

1 november 2024

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

29 november 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

29 november 2022

Första postat (Faktisk)

8 december 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

24 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 april 2024

Senast verifierad

1 oktober 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • VX22-864-108
  • 2022-002746-40 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

IPD-planbeskrivning

Detaljer om Vertex datadelningskriterier och process för att begära åtkomst finns på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Alfa-1 antitrypsinbrist

Kliniska prövningar på VX-864

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in United States

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera