En studie för att utvärdera effektivitet och säkerhet hos VX-864 hos deltagare med PiZZ genotyp
19 augusti 2025 uppdaterad av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
En öppen fas 2-studie som utvärderar effektivitet och säkerhet hos VX-864 hos personer med alfa-1-antitrypsinbrist som har PiZZ-genotypen, över 48 veckor
Syftet med denna studie är att utvärdera effektiviteten och säkerheten av VX-864 hos deltagare med PiZZ genotyp under 48 veckor.
Studieöversikt
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
14
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
- University of Florida
-
Orlando, Florida, Förenta staterna, 32803
- Central Florida Pulmonary Group, P.A.
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
- The University of Iowa Hospitals and Clinics: Adult Pulmonary Clinic
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Missouri
-
Hannibal, Missouri, Förenta staterna, 63401
- Hannibal Regional Healthcare System
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27517
- Marsico Clinical Research Center at UNC Pulmonary Clinic
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77380
- Renovatio Clinical
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84108
- University of Utah Health
-
-
Virginia
-
Falls Church, Virginia, Förenta staterna, 22042
- Inova Fairfax Medical Campus
-
-
-
-
-
Beaumont, Irland
- Royal College of Surgeons in Ireland Clinical Research Centre, Beaumont Hospital
-
-
-
-
-
London, Storbritannien
- King's College Hospital
-
-
-
-
-
Aachen, Tyskland
- University Hospital RWTH Aachen
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 80 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Deltagarna måste ha en PiZZ-genotyp bekräftad vid screening
- Plasma AAT-nivåer indikerar allvarlig brist vid screening
Viktiga uteslutningskriterier:
- Historik om ett medicinskt tillstånd som kan negativt påverka förmågan att slutföra studien
- Solid organ, eller hematologisk transplantation eller finns för närvarande på en transplantationslista
- Historik med användning av genterapi eller behandling med ribonukleinsyrainterferens (RNAi) någon gång tidigare
- Deltagare för vilka avbrytande av augmentationsterapi inte anses vara i deras bästa intresse, baserat på den behandlande läkarens kliniska bedömning
Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Grupp a
Deltagarna fick VX-864 var 12: e timme (Q12H) under 48 veckor eller tills dosering av läkemedelsdrog avslutades.
|
Tabletter för oral administrering.
|
|
Experimentell: Grupp B
Deltagarna genomgår en leverbiopsi innan de fick VX-864 Q12H under 48 veckor eller tills dosering av läkemedelsdrog avslutades och genomgår en andra leverbiopsi vid antingen vecka 24 eller vecka 48.
|
Tabletter för oral administrering.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändring i blodets funktionella alfa-1 antitrypsin (AAT) nivåer
Tidsram: Från baslinjen vecka 48
|
Från baslinjen vecka 48
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändring i blodets funktionella AAT-nivåer
Tidsram: Från baslinjen upp till vecka 48
|
Från baslinjen upp till vecka 48
|
|
Förändring i blodantigen AAT-nivåer
Tidsram: Från baslinjen upp till vecka 48
|
Från baslinjen upp till vecka 48
|
|
Förändring i blodets Z-polymernivåer
Tidsram: Från baslinjen upp till vecka 48
|
Från baslinjen upp till vecka 48
|
|
Säkerhet och tolerabilitet bedömd av antalet deltagare med biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Dag 1 till vecka 52
|
Dag 1 till vecka 52
|
|
Grupp B: Förändring i z-polymeransamling i levern
Tidsram: Från baslinjen till vecka 48
|
Från baslinjen till vecka 48
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
23 februari 2023
Primärt slutförande (Faktisk)
19 augusti 2024
Avslutad studie (Faktisk)
19 augusti 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
29 november 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
29 november 2022
Första postat (Faktisk)
8 december 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
8 september 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
19 augusti 2025
Senast verifierad
1 augusti 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- VX22-864-108
- 2022-002746-40 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
IPD-planbeskrivning
Detaljer om Vertex datadelningskriterier och process för att begära åtkomst finns på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .