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Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von VX-864 bei Teilnehmern mit dem PiZZ-Genotyp

23. April 2024 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Eine offene Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von VX-864 bei Patienten mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel, die den PiZZ-Genotyp haben, über 48 Wochen

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von VX-864 bei Teilnehmern mit dem PiZZ-Genotyp über 48 Wochen.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

20

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Aachen, Deutschland
        • University Hospital RWTH Aachen
  • Irland
      • Beaumont, Irland
        • Royal College of Surgeons in Ireland Clinical Research Centre, Beaumont Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, P.A.
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics: Adult Pulmonary Clinic
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Missouri
      • Hannibal, Missouri, Vereinigte Staaten, 63401
        • Hannibal Regional Healthcare System
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27517
        • Marsico Clinical Research Center at UNC Pulmonary Clinic
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77380
        • Renovatio Clinical
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
        • University of Utah Health
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Vereinigte Staaten, 22042
        • INOVA Fairfax Medical Campus
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • King's College Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 80 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Die Teilnehmer müssen beim Screening einen PiZZ-Genotyp bestätigt haben
  • Plasma-AAT-Spiegel, die beim Screening auf einen schweren Mangel hindeuten

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte eines medizinischen Zustands, der sich negativ auf die Fähigkeit auswirken könnte, die Studie abzuschließen
  • Solides Organ oder hämatologische Transplantation oder befindet sich derzeit auf einer Transplantationsliste
  • Vorgeschichte der Anwendung von Gentherapie oder Ribonukleinsäure-Interferenz (RNAi) -Therapie zu irgendeinem Zeitpunkt zuvor
  • Teilnehmer, für die ein Abbruch der Augmentationstherapie basierend auf der klinischen Beurteilung des behandelnden Arztes nicht in ihrem besten Interesse liegt

Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Gruppe A
Die Teilnehmer erhalten VX-864 alle 12 Stunden (q12h) für 48 Wochen.
Arzneimittel: VX-864
Tabletten zur oralen Verabreichung.
Experimental: Gruppe B
Die Teilnehmer werden einer Leberbiopsie unterzogen, bevor sie VX-864 q12h für 48 Wochen erhalten, und werden entweder in Woche 24 oder in Woche 48 einer zweiten Leberbiopsie unterzogen.
Arzneimittel: VX-864
Tabletten zur oralen Verabreichung.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung der funktionellen Alpha-1-Antitrypsin (AAT)-Spiegel im Blut
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 48
Ab Baseline in Woche 48

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung der funktionellen AAT-Spiegel im Blut
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 48
Von Baseline bis Woche 48
Veränderung der antigenen AAT-Spiegel im Blut
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 48
Von Baseline bis Woche 48
Änderung der Blut-Z-Polymer-Spiegel
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 48
Von Baseline bis Woche 48
Teil B: Veränderung der Z-Polymer-Akkumulation in der Leber
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 48
Von Baseline bis Woche 48
Sicherheit und Verträglichkeit, bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 52
Tag 1 bis Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

23. Februar 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. November 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. November 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. November 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

8. Dezember 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX22-864-108
  • 2022-002746-40 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Einzelheiten zu den Vertex-Datenfreigabekriterien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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