Tutkimus VX-864:n tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi osallistujilla, joilla on PiZZ-genotyyppi
tiistai 19. elokuuta 2025 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Vaihe 2, avoin tutkimus, jossa arvioitiin VX-864:n tehoa ja turvallisuutta potilailla, joilla on alfa-1-antitrypsiinipuutos ja joilla on PiZZ-genotyyppi, yli 48 viikkoa
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida VX-864:n tehoa ja turvallisuutta osallistujilla, joilla on PiZZ-genotyyppi yli 48 viikon ajan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
14
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Beaumont, Irlanti
- Royal College of Surgeons in Ireland Clinical Research Centre, Beaumont Hospital
-
-
-
-
-
Aachen, Saksa
- University Hospital RWTH Aachen
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- King's College Hospital
-
-
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- University of Florida
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32803
- Central Florida Pulmonary Group, P.A.
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- The University of Iowa Hospitals and Clinics: Adult Pulmonary Clinic
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Missouri
-
Hannibal, Missouri, Yhdysvallat, 63401
- Hannibal Regional Healthcare System
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27517
- Marsico Clinical Research Center at UNC Pulmonary Clinic
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77380
- Renovatio Clinical
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
- University of Utah Health
-
-
Virginia
-
Falls Church, Virginia, Yhdysvallat, 22042
- Inova Fairfax Medical Campus
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Osallistujilla tulee olla seulonnassa vahvistettu PiZZ-genotyyppi
- Plasman AAT-tasot osoittavat vakavaa puutetta seulonnassa
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Aiempi sairaus, joka voi vaikuttaa negatiivisesti kykyyn suorittaa tutkimus
- Kiinteä elin tai hematologinen siirto tai on tällä hetkellä siirtoluettelossa
- Geeniterapian tai ribonukleiinihappointerferenssihoidon (RNAi) käyttöhistoria milloin tahansa aiemmin
- Osallistujat, joiden osalta augmentaatiohoidon keskeyttämisen ei katsota olevan heidän etunsa mukaista hoitavan lääkärin kliinisen arvion perusteella
Muut protokollassa määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ryhmä A
Osallistujat saivat VX-864: tä 12 tunnin välein (Q12H) 48 viikon ajan tai siihen asti, kunnes lääkkeen annostelu lopetettiin.
|
Tabletit suun kautta.
|
|
Kokeellinen: Ryhmä B
Osallistujat käyvät läpi maksan biopsian ennen VX-864 Q12H: n vastaanottamista 48 viikon ajan tai siihen asti, kunnes lääkeannostus tutkittiin, ja suoritettiin toinen maksan biopsia joko viikolla 24 tai viikolla 48.
|
Tabletit suun kautta.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos veren funktionaalisissa alfa-1-antitrypsiinitasoissa (AAT).
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikolla 48
|
Lähtötasosta viikolla 48
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos veren toiminnallisissa AAT-tasoissa
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 48 asti
|
Perustasosta viikkoon 48 asti
|
|
Muutos veren antigeenisissä AAT-tasoissa
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 48 asti
|
Perustasosta viikkoon 48 asti
|
|
Muutos veren Z-polymeeritasoissa
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 48 asti
|
Perustasosta viikkoon 48 asti
|
|
Turvallisuus ja siedettävyys haitallisten tapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) osallistujien lukumäärän perusteella arvioituna
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 52
|
Päivä 1 - viikko 52
|
|
Ryhmä B: Z-polymerin kertymisen muutos maksassa
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikkoon 48
|
Lähtötasosta viikkoon 48
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 23. helmikuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 19. elokuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 19. elokuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 29. marraskuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 29. marraskuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 8. joulukuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Maanantai 8. syyskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 19. elokuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. elokuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hengityselinten sairaudet
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Maksasairaudet
- Ihonalainen emfyseema
- Emfyseema
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Alfa 1-Antitryrypsiinin puute
Muut tutkimustunnusnumerot
- VX22-864-108
- 2022-002746-40 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Yksityiskohdat Vertex-tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista löytyvät osoitteesta: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .