Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке эффективности и безопасности VX-864 у участников с генотипом PiZZ

23 апреля 2024 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Фаза 2, открытое исследование по оценке эффективности и безопасности VX-864 у субъектов с дефицитом альфа-1-антитрипсина, имеющих генотип PiZZ, в течение 48 недель.

Целью данного исследования является оценка эффективности и безопасности VX-864 у участников с генотипом PiZZ в течение 48 недель.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

20

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Aachen, Германия
        • University Hospital RWTH Aachen
  • Ирландия
      • Beaumont, Ирландия
        • Royal College of Surgeons in Ireland Clinical Research Centre, Beaumont Hospital
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство
        • King's College Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, P.A.
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics: Adult Pulmonary Clinic
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Missouri
      • Hannibal, Missouri, Соединенные Штаты, 63401
        • Hannibal Regional Healthcare System
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27517
        • Marsico Clinical Research Center at UNC Pulmonary Clinic
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77380
        • Renovatio Clinical
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84108
        • University of Utah Health
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Соединенные Штаты, 22042
        • Inova Fairfax Medical Campus

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 80 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Участники должны иметь генотип PiZZ, подтвержденный при скрининге.
  • Уровни ААТ в плазме, указывающие на серьезный дефицит при скрининге

Ключевые критерии исключения:

  • Наличие в анамнезе заболевания, которое могло негативно повлиять на возможность завершения исследования.
  • Твердый орган или гематологическая трансплантация или в настоящее время находится в списке трансплантаций
  • История использования генной терапии или интерференции рибонуклеиновой кислоты (РНКи) в любое время ранее
  • Участники, для которых прекращение аугментационной терапии считается не отвечающим их интересам на основании клинического заключения лечащего врача.

Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Группа А
Участники будут получать VX-864 каждые 12 часов (каждые 12 часов) в течение 48 недель.
Лекарство: VX-864
Таблетки для приема внутрь.
Экспериментальный: Группа Б
Участникам будет сделана биопсия печени перед введением VX-864 каждые 12 часов в течение 48 недель, а вторая биопсия печени будет проведена либо на 24-й, либо на 48-й неделе.
Лекарство: VX-864
Таблетки для приема внутрь.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение уровня функционального альфа-1-антитрипсина (ААТ) в крови
Временное ограничение: От исходного уровня на 48 неделе
От исходного уровня на 48 неделе

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение функциональных уровней ААТ в крови
Временное ограничение: От исходного уровня до 48 недели
От исходного уровня до 48 недели
Изменение уровня антигенного ААТ в крови
Временное ограничение: От исходного уровня до 48 недели
От исходного уровня до 48 недели
Изменение уровня Z-полимеров в крови
Временное ограничение: От исходного уровня до 48 недели
От исходного уровня до 48 недели
Часть B: Изменение накопления Z-полимера в печени
Временное ограничение: От исходного уровня до 48 недели
От исходного уровня до 48 недели
Безопасность и переносимость по оценке количества участников с нежелательными явлениями (НЯ) и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: День 1 до недели 52
День 1 до недели 52

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

23 февраля 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 ноября 2024 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

29 ноября 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

29 ноября 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

8 декабря 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

24 апреля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 апреля 2024 г.

Последняя проверка

1 октября 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • VX22-864-108
  • 2022-002746-40 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Подробную информацию о критериях обмена данными Vertex и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования VX-864

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Austria

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться