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Un estudio para evaluar la eficacia y seguridad de VX-864 en participantes con el genotipo PiZZ

19 de agosto de 2025 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Un estudio abierto de fase 2 que evalúa la eficacia y la seguridad de VX-864 en sujetos con deficiencia de alfa-1 antitripsina que tienen el genotipo PiZZ, durante 48 semanas

El propósito de este estudio es evaluar la eficacia y seguridad de VX-864 en participantes con el genotipo PiZZ durante 48 semanas.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

14

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Aachen, Alemania
        • University Hospital RWTH Aachen
  • Estados Unidos
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, P.A.
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics: Adult Pulmonary Clinic
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Missouri
      • Hannibal, Missouri, Estados Unidos, 63401
        • Hannibal Regional Healthcare System
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27517
        • Marsico Clinical Research Center at UNC Pulmonary Clinic
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77380
        • Renovatio Clinical
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • University of Utah Health
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Estados Unidos, 22042
        • Inova Fairfax Medical Campus
  • Irlanda
      • Beaumont, Irlanda
        • Royal College of Surgeons in Ireland Clinical Research Centre, Beaumont Hospital
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • King's College Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 80 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Los participantes deben tener un genotipo PiZZ confirmado en la selección
  • Niveles de AAT en plasma que indican una deficiencia grave en la selección

Criterios clave de exclusión:

  • Historial de una condición médica que podría afectar negativamente la capacidad de completar el estudio
  • Trasplante de órgano sólido, hematológico o actualmente en lista de trasplantes
  • Historial de uso de terapia génica o terapia de interferencia de ácido ribonucleico (ARNi) en cualquier momento anterior
  • Participantes para quienes la interrupción de la terapia de aumento no se considera lo mejor para ellos, según el juicio clínico del médico tratante.

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Grupo A
Los participantes recibieron VX-864 cada 12 horas (Q12H) durante 48 semanas o hasta que se terminó la dosificación de fármacos del estudio.
Droga: VX-864
Comprimidos para administración oral.
Experimental: Grupo B
Los participantes se someten a una biopsia hepática antes de recibir VX-864 Q12H durante 48 semanas o hasta que se terminó la dosificación de fármacos del estudio, y se sometió a una segunda biopsia hepática en la semana 24 o la semana 48.
Droga: VX-864
Comprimidos para administración oral.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio en los niveles funcionales de alfa-1 antitripsina (AAT) en la sangre
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la semana 48
Desde el inicio en la semana 48

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio en los niveles funcionales de AAT en sangre
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 48
Desde el inicio hasta la semana 48
Cambio en los niveles de AAT antigénica en sangre
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 48
Desde el inicio hasta la semana 48
Cambio en los niveles de polímero Z en sangre
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 48
Desde el inicio hasta la semana 48
Seguridad y tolerabilidad evaluadas por el número de participantes con eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Día 1 hasta Semana 52
Día 1 hasta Semana 52
Grupo B: Cambio en la acumulación de Z-Polímero en el hígado
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 48
Desde la línea de base hasta la semana 48

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

23 de febrero de 2023

Finalización primaria (Actual)

19 de agosto de 2024

Finalización del estudio (Actual)

19 de agosto de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

29 de noviembre de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de noviembre de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

8 de diciembre de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

8 de septiembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de agosto de 2025

Última verificación

1 de agosto de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VX22-864-108
  • 2022-002746-40 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

Los detalles sobre los criterios de uso compartido de datos de Vertex y el proceso para solicitar acceso se pueden encontrar en: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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