Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo VX-864 u uczestników z genotypem PiZZ
19 sierpnia 2025 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Otwarte badanie fazy 2 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo VX-864 u pacjentów z niedoborem alfa-1-antytrypsyny, którzy mają genotyp PiZZ, w ciągu 48 tygodni
Celem tego badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa VX-864 u uczestników z genotypem PiZZ w ciągu 48 tygodni.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
14
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Beaumont, Irlandia
- Royal College of Surgeons in Ireland Clinical Research Centre, Beaumont Hospital
-
-
-
-
-
Aachen, Niemcy
- University Hospital RWTH Aachen
-
-
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
- University of Florida
-
Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
- Central Florida Pulmonary Group, P.A.
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- The University of Iowa Hospitals and Clinics: Adult Pulmonary Clinic
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Missouri
-
Hannibal, Missouri, Stany Zjednoczone, 63401
- Hannibal Regional Healthcare System
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27517
- Marsico Clinical Research Center at UNC Pulmonary Clinic
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77380
- Renovatio Clinical
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
- University of Utah Health
-
-
Virginia
-
Falls Church, Virginia, Stany Zjednoczone, 22042
- Inova Fairfax Medical Campus
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo
- King's College Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Uczestnicy muszą mieć potwierdzony podczas screeningu genotyp PiZZ
- Poziomy AAT w osoczu wskazujące na ciężki niedobór podczas badań przesiewowych
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Historia choroby, która mogłaby negatywnie wpłynąć na możliwość ukończenia badania
- Narząd miąższowy lub przeszczep hematologiczny lub znajduje się obecnie na liście przeszczepów
- Historia stosowania terapii genowej lub terapii interferencji kwasów rybonukleinowych (RNAi) w jakimkolwiek czasie wcześniej
- Uczestnicy, dla których przerwanie terapii wspomagającej nie jest uważane za leżące w ich najlepszym interesie, w oparciu o ocenę kliniczną lekarza prowadzącego
Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Grupa a
Uczestnicy otrzymywali VX-864 co 12 godzin (Q12H) przez 48 tygodni lub do momentu zakończenia dawkowania narkotyków.
|
Tabletki do podawania doustnego.
|
|
Eksperymentalny: Grupa b
Uczestnicy przechodzą biopsję wątroby przed otrzymaniem VX-864 Q12H przez 48 tygodni lub do momentu zakończenia dawkowania narkotyków, i poddają się drugiej biopsji wątroby w tygodniu 24 lub tygodniu 48.
|
Tabletki do podawania doustnego.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana poziomu czynnościowej alfa-1-antytrypsyny (AAT) we krwi
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w 48. tygodniu
|
Od linii podstawowej w 48. tygodniu
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana funkcjonalnych poziomów AAT we krwi
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 48. tygodnia
|
Od punktu początkowego do 48. tygodnia
|
|
Zmiana poziomów antygenowych AAT we krwi
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 48. tygodnia
|
Od punktu początkowego do 48. tygodnia
|
|
Zmiana poziomów polimeru Z we krwi
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 48. tygodnia
|
Od punktu początkowego do 48. tygodnia
|
|
Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie liczby uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 52
|
Dzień 1 do tygodnia 52
|
|
Grupa B: Zmiana akumulacji polimeru Z w wątrobie
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 48 tygodnia
|
Od linii bazowej do 48 tygodnia
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
23 lutego 2023
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
19 sierpnia 2024
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
19 sierpnia 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
29 listopada 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
29 listopada 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
8 grudnia 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
8 września 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
19 sierpnia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- VX22-864-108
- 2022-002746-40 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Opis planu IPD
Szczegółowe informacje na temat kryteriów udostępniania danych firmy Vertex i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .