PiZZ 유전자형 참여자에서 VX-864의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 연구
2025년 8월 19일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
48주 동안 PiZZ 유전자형을 가진 알파-1 항트립신 결핍 환자에서 VX-864의 효능 및 안전성을 평가하는 2단계 공개 라벨 연구
이 연구의 목적은 48주 동안 PiZZ 유전자형을 가진 참가자에서 VX-864의 효능과 안전성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
14
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Aachen, 독일
- University Hospital RWTH Aachen
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610
- University of Florida
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Orlando, Florida, 미국, 32803
- Central Florida Pulmonary Group, P.A.
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- The University of Iowa Hospitals and Clinics: Adult Pulmonary Clinic
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Missouri
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Hannibal, Missouri, 미국, 63401
- Hannibal Regional Healthcare System
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27517
- Marsico Clinical Research Center at UNC Pulmonary Clinic
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77380
- Renovatio Clinical
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84108
- University of Utah Health
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Virginia
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Falls Church, Virginia, 미국, 22042
- Inova Fairfax Medical Campus
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Beaumont, 아일랜드
- Royal College of Surgeons in Ireland Clinical Research Centre, Beaumont Hospital
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London, 영국
- King's College Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 참가자는 스크리닝에서 확인된 PiZZ 유전자형을 가지고 있어야 합니다.
- 스크리닝 시 심각한 결핍을 나타내는 혈장 AAT 수치
주요 제외 기준:
- 연구 완료 능력에 부정적인 영향을 미칠 수 있는 의학적 상태의 병력
- 고형 장기 또는 혈액 이식 또는 현재 이식 목록에 있음
- 이전에 언제든지 유전자 요법 또는 리보핵산 간섭(RNAi) 요법을 사용한 이력
- 치료 의사의 임상적 판단에 따라 증강 요법 중단이 최선의 이익이 아니라고 간주되는 참가자
다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 그룹 A
참가자는 12 시간마다 (Q12H) 48 주마다 또는 연구 약물 투약이 종료 될 때까지 VX-864를 받았다.
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경구 투여용 정제.
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실험적: 그룹 b
참가자들은 48 주 동안 VX-864 Q12H를 받기 전에 또는 연구 약물 투약이 종료 될 때까지 간 생검을 받고 24 주 또는 48 주차에 두 번째 간 생검을받습니다.
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경구 투여용 정제.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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혈액 기능적 알파-1 항트립신(AAT) 수치의 변화
기간: 48주차 기준선에서
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48주차 기준선에서
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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혈액 기능적 AAT 수치의 변화
기간: 기준선에서 48주차까지
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기준선에서 48주차까지
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혈액 항원성 AAT 수치의 변화
기간: 기준선에서 48주차까지
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기준선에서 48주차까지
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혈중 Z-폴리머 수치의 변화
기간: 기준선에서 48주차까지
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기준선에서 48주차까지
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부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수로 평가한 안전성 및 내약성
기간: 1일차부터 52주차까지
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1일차부터 52주차까지
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그룹 B : 간에서 z- 폴리머 축적의 변화
기간: 기준선부터 48 주까지
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기준선부터 48 주까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 2월 23일
기본 완료 (실제)
2024년 8월 19일
연구 완료 (실제)
2024년 8월 19일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 11월 29일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 11월 29일
처음 게시됨 (실제)
2022년 12월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 9월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 8월 19일
마지막으로 확인됨
2025년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- VX22-864-108
- 2022-002746-40 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
Vertex 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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