全身性重症筋無力症（gMG）の小児参加者に静脈内投与されたラブリズマブの薬物動態、薬力学、有効性、安全性、および免疫原性の評価
2026年4月15日 更新者：Alexion Pharmaceuticals, Inc.
全身性重症筋無力症（gMG）の小児参加者（6歳から18歳未満）に静脈内投与されたラブリズマブの薬物動態、薬力学、有効性、安全性、および免疫原性を評価するための第3相、非盲検、単一群、多施設試験
この研究の主な目的は、gMGの小児参加者におけるラブリズマブの静脈内注入による治療の薬物動態と薬力学を特徴付けることです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
12
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90078
- Research Site
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Research Site
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27514
- Research Site
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Research Site
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Milan、イタリア、20133
- Research Site
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Roma、イタリア、00165
- Research Site
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Torino、イタリア、10126
- Research Site
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Bern、スイス、3010
- Research Site
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Belgrade、セルビア、11000
- Research Site
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Belgrade、セルビア、11070
- Research Site
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Itabashi-ku、日本、173-0003
- Research Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年～18年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -スクリーニング時および/またはスクリーニング期間中に得られた抗AChR抗体（Abs）の陽性血清学的検査によって確認されたgMGの診断
- アメリカ重症筋無力症財団 (MGFA) スクリーニング時のクラス II からクラス IV の臨床分類
- 治療を受ける参加者は、スクリーニング前およびスクリーニング期間中、適切な期間の安定した投薬レジメンでなければなりません。
- エクリズマブ経験のある参加者は、研究ECU-MG-303に少なくとも6か月（180日）登録され、エクリズマブで治療されている必要があり、スクリーニングの前に2か月（60日）以上安定した用量で投与されている必要があります。
- すべての参加者は、髄膜炎菌感染に対する予防接種を受ける必要があります
除外基準:
医学的状態
- -未治療の胸腺悪性腫瘍、癌腫、または胸腺腫。
- 良性胸腺腫の治療歴のある参加者
- -スクリーニング前の12か月以内の胸腺摘出術、胸腺摘出術、または胸腺手術の履歴
- 髄膜炎菌感染症の病歴
- ヒト免疫不全ウイルス（HIV）陽性であることが知られています
- 原因不明の感染症の病歴
- -スクリーニング期間の開始前1年以内の薬物またはアルコール乱用または依存の既知または疑いのある履歴
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ラブリズマブ静注（IV）点滴
すべての参加者は、1日目にラブリズマブIVの体重ベースの負荷量を受け取り、続いて15日目にラブリズマブの重量ベースの維持量を受け取ります。 (q4w) 体重が 20 kg 未満の参加者の場合、合計 122 週間の治療。
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ラブリズマブは、静脈内（IV）注入によって投与されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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ラブリズマブの血清濃度
時間枠：1日目は18週目まで前に事前に
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1日目は18週目まで前に事前に
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血清フリーC5濃度
時間枠：1日目は18週目まで前に事前に
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1日目は18週目まで前に事前に
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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18週目までの定量的重症筋無力症（QMG）合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、18 週目まで
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ベースライン、18 週目まで
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重症筋無力症のベースラインからの変化 - 18週目までの日常生活活動（MG-ADL）合計スコア
時間枠：ベースライン、18 週目まで
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ベースライン、18 週目まで
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18週目までの重症筋無力症複合（MGC）スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、18 週目まで
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ベースライン、18 週目まで
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重症筋無力症財団の介入後ステータス（MGFA-PIS）の10週目から18週目までに治験責任医師または神経科医によって評価されたステータスの変化
時間枠：10週目～18週目まで
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10週目～18週目まで
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神経学の生活の質（神経QoL）のベースラインからの変化 18週目までの小児疲労スコア
時間枠：ベースライン、18 週目まで
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8歳以上の参加者が評価されます。
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ベースライン、18 週目まで
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患者報告アウトカム測定情報システム (PROMIS) 親プロキシのベースラインからの変化 - 18 週目までの疲労スコア
時間枠：ベースライン、18 週目まで
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参加者
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ベースライン、18 週目まで
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18週目までの経時的なQMG合計スコアがベースラインと比較して5ポイント以上減少した参加者の数
時間枠：18週目までのベースライン
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18週目までのベースライン
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18週目までのMG-ADL合計スコアがベースラインと比較して3ポイント以上減少した参加者の数
時間枠：18週目までのベースライン
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18週目までのベースライン
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ベースラインと比較して、18週目のQMG合計スコアが改善または安定した参加者の数
時間枠：18週目までのベースライン
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安定は、ベースラインからの±5ポイントの変化として定義されます。
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18週目までのベースライン
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ベースラインと比較して、18週目のMG ADL合計スコアが改善または安定した参加者の数
時間枠：18週目までのベースライン
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安定は、ベースラインからの±3ポイントの変化として定義されます。
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18週目までのベースライン
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緊急有害事象および重篤な有害事象を治療した参加者の数
時間枠：126週までのベースライン（治験薬の最終投与から8週間後）
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126週までのベースライン（治験薬の最終投与から8週間後）
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18週目に抗薬物抗体（ADA）を有する参加者の数
時間枠：18週目までのベースライン
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18週目までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年6月24日
一次修了 (推定)
2026年7月15日
研究の完了 (推定)
2028年6月30日
試験登録日
最初に提出
2022年12月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年12月1日
最初の投稿 (実際)
2022年12月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年4月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年4月15日
最終確認日
2026年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ALXN1210-MG-319
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
アレクシオンは、研究データへのアクセス要求を許可する公約をしており、プロトコル、CSR、平易な言葉による要約を提供します。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。