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Bewertung der Pharmakokinetik, Pharmakodynamik, Wirksamkeit, Sicherheit und Immunogenität von intravenös verabreichtem Ravulizumab bei pädiatrischen Teilnehmern mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG)

15. April 2026 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Eine offene, einarmige, multizentrische Phase-3-Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik, Pharmakodynamik, Wirksamkeit, Sicherheit und Immunogenität von intravenös verabreichtem Ravulizumab bei pädiatrischen Teilnehmern (6 bis < 18 Jahre) mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG)

Der Hauptzweck dieser Studie ist die Charakterisierung der Pharmakokinetik und Pharmakodynamik der Behandlung mit Ravulizumab als intravenöse Infusion bei pädiatrischen Teilnehmern mit gMG.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

12

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Milan, Italien, 20133
        • Research Site
      • Roma, Italien, 00165
        • Research Site
      • Torino, Italien, 10126
        • Research Site
  • Japan
      • Itabashi-ku, Japan, 173-0003
        • Research Site
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz, 3010
        • Research Site
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Research Site
      • Belgrade, Serbien, 11070
        • Research Site
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90078
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27514
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von gMG bestätigt durch einen positiven serologischen Test auf Anti-AChR-Antikörper (Abs), der beim Screening und/oder während des Screening-Zeitraums erhalten wurde
  • Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Klinische Klassifikation von Klasse II bis Klasse IV beim Screening
  • Teilnehmer, die eine Behandlung erhalten, müssen vor dem Screening und während des Screening-Zeitraums ein stabiles Dosierungsschema von angemessener Dauer erhalten.
  • Eculizumab-erfahrene Teilnehmer müssen für mindestens 6 Monate (180 Tage) in die Studie ECU-MG-303 aufgenommen und mit Eculizumab behandelt worden sein und müssen vor dem Screening ≥ 2 Monate (60 Tage) eine stabile Dosis erhalten haben.
  • Alle Teilnehmer müssen gegen eine Meningokokken-Infektion geimpft sein

Ausschlusskriterien:

Krankheiten

  • Alle unbehandelten bösartigen Thymuskarzinome, Karzinome oder Thymome.
  • Teilnehmer mit einer Vorgeschichte von behandeltem gutartigem Thymom
  • Vorgeschichte einer Thymektomie, Thymomektomie oder einer Thymusoperation innerhalb der 12 Monate vor dem Screening
  • Vorgeschichte einer N-Meningitidis-Infektion
  • Bekanntermaßen positiv auf das Humane Immundefizienz-Virus (HIV).
  • Geschichte von ungeklärten Infektionen
  • Bekannte oder vermutete Vorgeschichte von Drogen- oder Alkoholmissbrauch oder -abhängigkeit innerhalb von 1 Jahr vor Beginn des Screening-Zeitraums

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Ravulizumab Intravenöse (IV) Infusion
Alle Teilnehmer erhalten eine gewichtsbasierte Aufsättigungsdosis von Ravulizumab IV an Tag 1, gefolgt von einer gewichtsbasierten Erhaltungsdosis von Ravulizumab an Tag 15 und danach einmal alle 8 Wochen (q8w) für Teilnehmer mit einem Gewicht von ≥ 20 kg oder einmal alle 4 Wochen (q4w) für Teilnehmer mit einem Gewicht von < 20 kg für insgesamt 122 Behandlungswochen.
Arzneimittel: Ravulizumab
Ravulizumab wird als intravenöse (IV) Infusion verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Serumkonzentration von Ravulizumab
Zeitfenster: Tag 1 Vorsesse durch Woche 18 Vorsesse
Tag 1 Vorsesse durch Woche 18 Vorsesse
Serumfreie C5 -Konzentration
Zeitfenster: Tag 1 Vorsesse durch Woche 18 Vorsesse
Tag 1 Vorsesse durch Woche 18 Vorsesse

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des quantitativen Myasthenia gravis (QMG)-Gesamtscores gegenüber dem Ausgangswert bis Woche 18
Zeitfenster: Baseline, bis Woche 18
Baseline, bis Woche 18
Veränderung des Myasthenia gravis-Aktivitäten des täglichen Lebens (MG-ADL) Gesamtscores gegenüber dem Ausgangswert bis Woche 18
Zeitfenster: Baseline, bis Woche 18
Baseline, bis Woche 18
Änderung des Myasthenia Gravis Composite (MGC)-Scores gegenüber dem Ausgangswert bis Woche 18
Zeitfenster: Baseline, bis Woche 18
Baseline, bis Woche 18
Änderung des Status ab Woche 10 im Postinterventionsstatus der Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA-PIS), wie vom Prüfarzt oder Neurologen bis Woche 18 beurteilt
Zeitfenster: Woche 10, bis Woche 18
Woche 10, bis Woche 18
Veränderung des pädiatrischen Fatigue-Scores für die neurologische Lebensqualität (Neuro QoL) bis zu Woche 18 gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, bis Woche 18
Teilnehmer ab 8 Jahren werden bewertet.
Baseline, bis Woche 18
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) Parent Proxy – Fatigue Score bis Woche 18
Zeitfenster: Baseline, bis Woche 18
Teilnehmer
Baseline, bis Woche 18
Anzahl der Teilnehmer mit ≥5-Punkte-Reduktion im Vergleich zum Ausgangswert in der QMG-Gesamtpunktzahl im Laufe der Zeit bis Woche 18
Zeitfenster: Baseline bis Woche 18
Baseline bis Woche 18
Anzahl der Teilnehmer mit ≥ 3-Punkte-Reduktion im Vergleich zum Ausgangswert im MG-ADL-Gesamtscore im Laufe der Zeit bis Woche 18
Zeitfenster: Baseline bis Woche 18
Baseline bis Woche 18
Anzahl der Teilnehmer, die den QMG-Gesamtwert in Woche 18 im Vergleich zum Ausgangswert verbessern oder stabil bleiben
Zeitfenster: Baseline bis Woche 18
Stabil ist definiert als eine Abweichung von ±5 Punkten von der Grundlinie.
Baseline bis Woche 18
Anzahl der Teilnehmer, die den MG ADL-Gesamtwert in Woche 18 im Vergleich zum Ausgangswert verbessern oder stabil bleiben
Zeitfenster: Baseline bis Woche 18
Stabil ist definiert als eine Veränderung von ±3 Punkten gegenüber der Grundlinie.
Baseline bis Woche 18
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Baseline bis Woche 126 (8 Wochen nach der letzten Dosis des Studienmedikaments)
Baseline bis Woche 126 (8 Wochen nach der letzten Dosis des Studienmedikaments)
Anzahl der Teilnehmer mit Anti-Drug-Antikörper (ADA) in Woche 18
Zeitfenster: Baseline bis Woche 18
Baseline bis Woche 18

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

24. Juni 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

15. Juli 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Juni 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. Dezember 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. Dezember 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. Dezember 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALXN1210-MG-319

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Alexion hat sich öffentlich dazu verpflichtet, Anträge auf Zugang zu Studiendaten zuzulassen und wird ein Protokoll, CSR und Zusammenfassungen in einfacher Sprache bereitstellen.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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