Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluering av farmakokinetikk, farmakodynamikk, effektivitet, sikkerhet og immunogenisitet til Ravulizumab administrert intravenøst ​​hos pediatriske deltakere med generalisert myasthenia gravis (gMG)

25. mars 2024 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

En fase 3, åpen, enkeltarms, multisenterstudie for å evaluere farmakokinetikken, farmakodynamikken, effektiviteten, sikkerheten og immunogenisiteten til Ravulizumab administrert intravenøst ​​hos pediatriske deltakere (6 til <18 år) med generalisert myasthenia gravis (gMG)

Hovedformålet med denne studien er å karakterisere farmakokinetikken og farmakodynamikken til behandling med ravulizumab intravenøs infusjon hos pediatriske deltakere med gMG.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

12

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90078
        • Rekruttering
        • Research Site
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27514
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forente stater, 44308
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • Research Site
  • Frankrike
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • Rekruttering
        • Research Site
      • PARIS Cedex 12, Frankrike, 75571
        • Rekruttering
        • Research Site
  • Italia
      • Milano, Italia, 20133
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Roma, Italia, 00165
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Torino, Italia, 10126
        • Rekruttering
        • Research Site
  • Japan
      • Itabashi-ku, Japan, 173-0003
        • Rekruttering
        • Research Site
  • Nederland
      • Leiden, Nederland, 2333 ZA
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Research Site
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Belgrade, Serbia, 11070
        • Rekruttering
        • Research Site
  • Spania
      • Madrid, Spania, 28040
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Malaga, Spania, 29010
        • Rekruttering
        • Research Site
  • Sveits
      • Bern, Sveits, 3010
        • Rekruttering
        • Research Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 18 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av gMG bekreftet av en positiv serologisk test for anti-AChR-antistoffer (Abs) oppnådd ved screening og/eller under screeningsperioden
  • Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klinisk klassifisering av klasse II til klasse IV ved screening
  • Deltakere som mottar behandling må ha et stabilt doseringsregime av tilstrekkelig varighet før screening og under screeningperioden.
  • Eculizumab-erfarne deltakere må ha blitt registrert og behandlet med eculizumab i studie ECU-MG-303 i minst 6 måneder (180 dager) og må ha vært på en stabil dose i ≥ 2 måneder (60 dager) før screening.
  • Alle deltakere må være vaksinert mot meningokokkinfeksjon

Ekskluderingskriterier:

Medisinsk tilstand

  • Enhver ubehandlet tymisk malignitet, karsinom eller tymom.
  • Deltakere med en historie med behandlet godartet tymom
  • Historie med tymektomi, tymomektomi eller annen tymisk kirurgi innen 12 måneder før screening
  • Anamnese med N meningitidis-infeksjon
  • Kjent for å være humant immunsviktvirus (HIV) positivt
  • Historie med uforklarlige infeksjoner
  • Kjent eller mistenkt historie med narkotika- eller alkoholmisbruk eller avhengighet innen 1 år før starten av screeningsperioden

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Ravulizumab Intravenøs (IV) infusjon
Alle deltakere vil motta en vektbasert startdose av ravulizumab IV på dag 1, etterfulgt av vektbasert vedlikeholdsdose av ravulizumab på dag 15 og en gang hver 8. uke (q8w) deretter for deltakere som veier ≥ 20 kg, eller en gang hver 4. uke (q4w) for deltakere som veier < 20 kg, for totalt 122 ukers behandling.
Legemiddel: Ravulizumab
Ravulizumab vil bli administrert som intravenøs (IV) infusjon.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Plasmakonsentrasjon av Ravulizumab
Tidsramme: Fordose dag 1 til og med uke 18 predose
Fordose dag 1 til og med uke 18 predose
Serumfri C5-konsentrasjon av Ravulizumab
Tidsramme: Fordose dag 1 til og med uke 18 predose
Fordose dag 1 til og med uke 18 predose

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i den kvantitative myasthenia gravis (QMG) totalpoengsum opp til uke 18
Tidsramme: Baseline, opp til uke 18
Baseline, opp til uke 18
Endring fra baseline i Myasthenia Gravis-Activities Of Daily Living (MG-ADL) Totalscore ved opptil uke 18
Tidsramme: Baseline, opp til uke 18
Baseline, opp til uke 18
Endring fra baseline i Myasthenia Gravis Composite (MGC)-poeng opp til uke 18
Tidsramme: Baseline, opp til uke 18
Baseline, opp til uke 18
Endring i status fra uke 10 i Myasthenia Gravis Foundation of America Postintervention Status (MGFA-PIS) som vurdert av etterforskeren eller nevrologen opp til uke 18
Tidsramme: Uke 10, opp til uke 18
Uke 10, opp til uke 18
Endring fra baseline i nevrologisk livskvalitet (Neuro QoL) Pediatrisk tretthetspoeng opp til uke 18
Tidsramme: Baseline, opp til uke 18
Deltakere ≥8 år vil bli evaluert.
Baseline, opp til uke 18
Endring fra baseline i pasientrapportert resultatmålingsinformasjonssystem (PROMIS) foreldrefullmektig - tretthetspoeng opp til uke 18
Tidsramme: Baseline, opp til uke 18
Deltakere
Baseline, opp til uke 18
Antall deltakere med ≥5-poengsreduksjon sammenlignet med baseline i QMG-totalpoengsummen over tid gjennom uke 18
Tidsramme: Baseline til og med uke 18
Baseline til og med uke 18
Antall deltakere med ≥3 poeng reduksjon sammenlignet med baseline i MG-ADL totalscore over tid gjennom uke 18
Tidsramme: Baseline til og med uke 18
Baseline til og med uke 18
Antall deltakere som forbedrer seg eller holder seg stabile i QMG totalscore ved uke 18 sammenlignet med baseline
Tidsramme: Baseline til og med uke 18
Stabil er definert som en ±5-punktsendring fra baseline.
Baseline til og med uke 18
Antall deltakere som forbedrer seg eller holder seg stabile i MG ADL totalscore ved uke 18 sammenlignet med baseline
Tidsramme: Baseline til og med uke 18
Stabil er definert som en ±3-punktsendring fra baseline.
Baseline til og med uke 18
Antall deltakere med behandling Nye uønskede hendelser og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Baseline opp til uke 126 (8 uker etter siste dose av studiemedikamentet)
Baseline opp til uke 126 (8 uker etter siste dose av studiemedikamentet)
Antall deltakere med antistoff-antistoff (ADA) ved uke 18
Tidsramme: Baseline til og med uke 18
Baseline til og med uke 18

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

24. juni 2023

Primær fullføring (Antatt)

15. juli 2026

Studiet fullført (Antatt)

31. juli 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. desember 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. desember 2022

Først lagt ut (Faktiske)

9. desember 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

26. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. mars 2024

Sist bekreftet

1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ALXN1210-MG-319

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alexion har en offentlig forpliktelse til å tillate forespørsler om tilgang til studiedata og vil levere en protokoll, CSR og sammendrag i klarspråk.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Generalisert myasthenia gravis

Kliniske studier på Ravulizumab

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Germany

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere