Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af farmakokinetik, farmakodynamik, effektivitet, sikkerhed og immunogenicitet af Ravulizumab administreret intravenøst ​​hos pædiatriske deltagere med generaliseret myasthenia gravis (gMG)

15. april 2026 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Et fase 3, åbent, enkeltarmet, multicenter-studie til evaluering af farmakokinetikken, farmakodynamikken, effektiviteten, sikkerheden og immunogeniciteten af ​​Ravulizumab administreret intravenøst ​​hos pædiatriske deltagere (6 til < 18 år) med generaliseret myasthenia gravis (gMG)

Det primære formål med denne undersøgelse er at karakterisere farmakokinetikken og farmakodynamikken ved behandling med ravulizumab intravenøs infusion hos pædiatriske deltagere med gMG.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90078
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Research Site
  • Italien
      • Milan, Italien, 20133
        • Research Site
      • Roma, Italien, 00165
        • Research Site
      • Torino, Italien, 10126
        • Research Site
  • Japan
      • Itabashi-ku, Japan, 173-0003
        • Research Site
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz, 3010
        • Research Site
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Research Site
      • Belgrade, Serbien, 11070
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 18 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af gMG bekræftet af en positiv serologisk test for anti-AChR-antistoffer (Abs) opnået ved screening og/eller i screeningsperioden
  • Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klinisk klassificering af klasse II til klasse IV ved screening
  • Deltagere, der modtager behandling, skal have et stabilt doseringsregime af tilstrækkelig varighed før screening og i screeningsperioden.
  • Eculizumab-erfarne deltagere skal have været indskrevet og behandlet med eculizumab i undersøgelse ECU-MG-303 i mindst 6 måneder (180 dage) og skal have været på en stabil dosis i ≥ 2 måneder (60 dage) før screening.
  • Alle deltagere skal være vaccineret mod meningokokinfektion

Ekskluderingskriterier:

Medicinske forhold

  • Enhver ubehandlet tymisk malignitet, karcinom eller tymom.
  • Deltagere med en historie med behandlet godartet tymom
  • Anamnese med thymektomi, tymomektomi eller enhver tymisk operation inden for de 12 måneder før screening
  • Anamnese med N meningitidis-infektion
  • Kendt for at være positiv med human immundefektvirus (HIV).
  • Anamnese med uforklarlige infektioner
  • Kendt eller mistænkt historie med stof- eller alkoholmisbrug eller afhængighed inden for 1 år før starten af ​​screeningsperioden

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Ravulizumab Intravenøs (IV) Infusion
Alle deltagere vil modtage en vægtbaseret ladningsdosis af ravulizumab IV på dag 1, efterfulgt af en vægtbaseret vedligeholdelsesdosis af ravulizumab på dag 15 og en gang hver 8. uge (q8w) derefter for deltagere, der vejer ≥ 20 kg, eller en gang hver 4. uge. (q4w) for deltagere, der vejer < 20 kg, i alt 122 ugers behandling.
Medicin: Ravulizumab
Ravulizumab vil blive administreret som intravenøs (IV) infusion.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Serumkoncentration af Ravulizumab
Tidsramme: Dag 1 Predose gennem uge 18 Predose
Dag 1 Predose gennem uge 18 Predose
Serumfri C5 -koncentration
Tidsramme: Dag 1 Predose gennem uge 18 Predose
Dag 1 Predose gennem uge 18 Predose

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i den kvantitative Myasthenia Gravis (QMG) samlede score i op til uge 18
Tidsramme: Baseline, op til uge 18
Baseline, op til uge 18
Ændring fra baseline i Myasthenia Gravis-Activities Of Daily Living (MG-ADL) Totalscore i op til uge 18
Tidsramme: Baseline, op til uge 18
Baseline, op til uge 18
Ændring fra baseline i Myasthenia Gravis Composite (MGC)-score i op til uge 18
Tidsramme: Baseline, op til uge 18
Baseline, op til uge 18
Ændring i status fra uge 10 i Myasthenia Gravis Foundation of America Postintervention Status (MGFA-PIS) som vurderet af investigator eller neurolog i op til uge 18
Tidsramme: Uge 10, op til uge 18
Uge 10, op til uge 18
Ændring fra baseline i neurologi livskvalitet (Neuro QoL) Pædiatrisk træthedsscore i op til uge 18
Tidsramme: Baseline, op til uge 18
Deltagere ≥8 år vil blive evalueret.
Baseline, op til uge 18
Ændring fra baseline i patientrapporteret resultatmålingsinformationssystem (PROMIS) forældreproxy - træthedsscore i op til uge 18
Tidsramme: Baseline, op til uge 18
Deltagere
Baseline, op til uge 18
Antal deltagere med ≥5-point reduktion sammenlignet med baseline i QMG-totalscore over tid gennem uge 18
Tidsramme: Baseline til og med uge 18
Baseline til og med uge 18
Antal deltagere med ≥3 point reduktion sammenlignet med baseline i den samlede MG-ADL-score over tid gennem uge 18
Tidsramme: Baseline til og med uge 18
Baseline til og med uge 18
Antal deltagere, der forbedrer eller forbliver stabile i QMG-totalscore i uge 18 sammenlignet med baseline
Tidsramme: Baseline til og med uge 18
Stabil er defineret som en ±5-punkts ændring fra baseline.
Baseline til og med uge 18
Antal deltagere, der forbedrer eller forbliver stabile i MG ADL-totalscore i uge 18 sammenlignet med baseline
Tidsramme: Baseline til og med uge 18
Stabil er defineret som en ±3-punkts ændring fra baseline.
Baseline til og med uge 18
Antal deltagere med behandling Emergent Adverse Events og Alvorlige Bivirkninger
Tidsramme: Baseline op til uge 126 (8 uger efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet)
Baseline op til uge 126 (8 uger efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet)
Antal deltagere med antistof antistof (ADA) i uge 18
Tidsramme: Baseline til og med uge 18
Baseline til og med uge 18

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. juni 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

15. juli 2026

Studieafslutning (Anslået)

30. juni 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. december 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. december 2022

Først opslået (Faktiske)

9. december 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALXN1210-MG-319

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alexion har en offentlig forpligtelse til at tillade anmodninger om adgang til undersøgelsesdata og vil levere en protokol, CSR og oversigter i almindeligt sprog.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Generaliseret myasthenia gravis

Kliniske forsøg med Ravulizumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Austria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner