Evaluatie van farmacokinetiek, farmacodynamiek, werkzaamheid, veiligheid en immunogeniciteit van ravulizumab intraveneus toegediend bij pediatrische deelnemers met gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG)
15 april 2026 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Een open-label, eenarmige, multicenter fase 3-studie om de farmacokinetiek, farmacodynamiek, werkzaamheid, veiligheid en immunogeniciteit van ravulizumab, intraveneus toegediend bij pediatrische deelnemers (6 tot < 18 jaar) met gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG) te evalueren
Het primaire doel van deze studie is het karakteriseren van de farmacokinetiek en farmacodynamiek van de behandeling met ravulizumab intraveneuze infusie bij pediatrische deelnemers met gMG.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
12
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Milan, Italië, 20133
- Research Site
-
Roma, Italië, 00165
- Research Site
-
Torino, Italië, 10126
- Research Site
-
-
-
-
-
Itabashi-ku, Japan, 173-0003
- Research Site
-
-
-
-
-
Belgrade, Servië, 11000
- Research Site
-
Belgrade, Servië, 11070
- Research Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90078
- Research Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Research Site
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27514
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Research Site
-
-
-
-
-
Bern, Zwitserland, 3010
- Research Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
6 jaar tot 18 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose van gMG bevestigd door een positieve serologische test voor anti-AChR-antilichamen (Abs) verkregen bij de screening en/of tijdens de screeningsperiode
- Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Klinische classificatie van klasse II tot klasse IV bij screening
- Deelnemers die behandeld worden, moeten vóór de screening en tijdens de screeningperiode een stabiel doseringsregime van voldoende duur volgen.
- Eculizumab-ervaren deelnemers moeten gedurende ten minste 6 maanden (180 dagen) zijn ingeschreven en behandeld met eculizumab in onderzoek ECU-MG-303 en moeten voorafgaand aan de screening gedurende ≥ 2 maanden (60 dagen) een stabiele dosis hebben gehad.
- Alle deelnemers dienen gevaccineerd te zijn tegen meningokokkeninfectie
Uitsluitingscriteria:
Medische omstandigheden
- Elke onbehandelde thymus maligniteit, carcinoom of thymoom.
- Deelnemers met een voorgeschiedenis van behandeld goedaardig thymoom
- Geschiedenis van thymectomie, thymomectomie of een thymusoperatie binnen de 12 maanden voorafgaand aan de screening
- Geschiedenis van N-meningitidis-infectie
- Bekend als humaan immunodeficiëntievirus (HIV) positief
- Geschiedenis van onverklaarbare infecties
- Bekende of vermoede voorgeschiedenis van drugs- of alcoholmisbruik of afhankelijkheid binnen 1 jaar voorafgaand aan de start van de screeningsperiode
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Ravulizumab intraveneuze (IV) infusie
Alle deelnemers krijgen een op gewicht gebaseerde oplaaddosis ravulizumab IV op dag 1, gevolgd door een op gewicht gebaseerde onderhoudsdosis ravulizumab op dag 15 en daarna eenmaal per 8 weken (q8w) voor deelnemers die ≥ 20 kg wegen, of eenmaal per 4 weken (q4w) voor deelnemers die < 20 kg wegen, voor een totaal van 122 weken behandeling.
|
Ravulizumab zal worden toegediend via intraveneuze (IV) infusie.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Serumconcentratie van ravulizumab
Tijdsspanne: Dag 1 predose tot week 18 predose
|
Dag 1 predose tot week 18 predose
|
|
Serumvrije C5 -concentratie
Tijdsspanne: Dag 1 predose tot week 18 predose
|
Dag 1 predose tot week 18 predose
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van baseline in de kwantitatieve myasthenia gravis (QMG) totaalscore tot week 18
Tijdsspanne: Basislijn, tot week 18
|
Basislijn, tot week 18
|
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) totaalscore tot week 18
Tijdsspanne: Basislijn, tot week 18
|
Basislijn, tot week 18
|
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in Myasthenia Gravis Composite (MGC)-score tot week 18
Tijdsspanne: Basislijn, tot week 18
|
Basislijn, tot week 18
|
|
|
Verandering in status vanaf week 10 in Myasthenia Gravis Foundation of America Postintervention Status (MGFA-PIS) zoals beoordeeld door de onderzoeker of neuroloog tot week 18
Tijdsspanne: Week 10, tot week 18
|
Week 10, tot week 18
|
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in Neurology Quality of Life (Neuro QoL) Pediatrische vermoeidheidsscore tot week 18
Tijdsspanne: Basislijn, tot week 18
|
Deelnemers ≥8 jaar zullen worden geëvalueerd.
|
Basislijn, tot week 18
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het door de patiënt gerapporteerde uitkomstmeetinformatiesysteem (PROMIS) Parent Proxy - Vermoeidheidsscore tot week 18
Tijdsspanne: Basislijn, tot week 18
|
Deelnemers
|
Basislijn, tot week 18
|
|
Aantal deelnemers met ≥5 punten reductie vergeleken met baseline in de QMG-totaalscore in de loop van de tijd tot en met week 18
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 18
|
Basislijn tot en met week 18
|
|
|
Aantal deelnemers met ≥3 punten reductie vergeleken met baseline in de MG-ADL totaalscore in de loop van de tijd tot en met week 18
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 18
|
Basislijn tot en met week 18
|
|
|
Aantal deelnemers dat verbetert of stabiel blijft in de QMG-totaalscore in week 18 in vergelijking met de uitgangswaarde
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 18
|
Stabiel wordt gedefinieerd als een verandering van ±5 punten ten opzichte van de basislijn.
|
Basislijn tot en met week 18
|
|
Aantal deelnemers dat verbetert of stabiel blijft in MG ADL-totaalscore in week 18 vergeleken met baseline
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 18
|
Stabiel wordt gedefinieerd als een verandering van ±3 punten ten opzichte van de basislijn.
|
Basislijn tot en met week 18
|
|
Aantal deelnemers met behandeling Opkomende bijwerkingen en ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Basislijn tot week 126 (8 weken na de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel)
|
Basislijn tot week 126 (8 weken na de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel)
|
|
|
Aantal deelnemers met antidrugsantilichaam (ADA) in week 18
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 18
|
Basislijn tot en met week 18
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
24 juni 2023
Primaire voltooiing (Geschat)
15 juli 2026
Studie voltooiing (Geschat)
30 juni 2028
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
1 december 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
1 december 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
9 december 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
17 april 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
15 april 2026
Laatst geverifieerd
1 april 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neoplasmata per site
- Neoplasmata
- Neuromusculaire aandoeningen
- Auto-immuunziekten
- Ziekten van het immuunsysteem
- Auto-immuunziekten van het zenuwstelsel
- Neurodegeneratieve ziekten
- Paraneoplastische syndromen, zenuwstelsel
- Neoplasmata van het zenuwstelsel
- Paraneoplastische syndromen
- Neuromusculaire junctieziekten
- Myasthenia Gravis
- Immunosuppressieve middelen
- Immunologische factoren
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Complementeer inactiverende middelen
- ravulizumab
Andere studie-ID-nummers
- ALXN1210-MG-319
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Alexion heeft een publieke toezegging gedaan om verzoeken om toegang tot onderzoeksgegevens toe te staan en zal een protocol, CSR en samenvattingen in begrijpelijke taal verstrekken.
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
- MVO
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .