Utvärdering av farmakokinetik, farmakodynamik, effektivitet, säkerhet och immunogenicitet av Ravulizumab administrerat intravenöst hos pediatriska deltagare med generaliserad myasthenia gravis (gMG)
15 april 2026 uppdaterad av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
En fas 3, öppen, enarmad, multicenterstudie för att utvärdera farmakokinetiken, farmakodynamiken, effektiviteten, säkerheten och immunogeniciteten hos Ravulizumab administrerat intravenöst till pediatriska deltagare (6 till < 18 år) med generaliserad myasthenia gravis (gMG)
Det primära syftet med denna studie är att karakterisera farmakokinetiken och farmakodynamiken för behandling med ravulizumab intravenös infusion hos pediatriska deltagare med gMG.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
12
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90078
- Research Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Research Site
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27514
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Research Site
-
-
-
-
-
Milan, Italien, 20133
- Research Site
-
Roma, Italien, 00165
- Research Site
-
Torino, Italien, 10126
- Research Site
-
-
-
-
-
Itabashi-ku, Japan, 173-0003
- Research Site
-
-
-
-
-
Bern, Schweiz, 3010
- Research Site
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbien, 11000
- Research Site
-
Belgrade, Serbien, 11070
- Research Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
6 år till 18 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Diagnos av gMG bekräftad av ett positivt serologiskt test för anti-AChR-antikroppar (Abs) erhållna vid screening och/eller under screeningperioden
- Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klinisk klassificering av klass II till klass IV vid screening
- Deltagare som får behandling måste ha en stabil doseringsregim av tillräcklig varaktighet före screening och under screeningperioden.
- Eculizumab-erfarna deltagare måste ha varit inskrivna och behandlade med eculizumab i studie ECU-MG-303 i minst 6 månader (180 dagar) och måste ha haft en stabil dos i ≥ 2 månader (60 dagar) före screening.
- Alla deltagare måste vara vaccinerade mot meningokockinfektion
Exklusions kriterier:
Medicinska tillstånd
- All obehandlad tymisk malignitet, karcinom eller tymom.
- Deltagare med en historia av behandlad benign tymom
- Historik av tymektomi, tymomektomi eller någon tymusoperation inom de 12 månaderna före screening
- Historik av N meningitidis-infektion
- Känt för att vara positivt med humant immunbristvirus (HIV).
- Historik av oförklarliga infektioner
- Känd eller misstänkt historia av drog- eller alkoholmissbruk eller -beroende inom 1 år före start av screeningperioden
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Ravulizumab Intravenös (IV) Infusion
Alla deltagare kommer att få en viktbaserad laddningsdos av ravulizumab IV på dag 1, följt av viktbaserad underhållsdos av ravulizumab på dag 15 och en gång var 8:e vecka (q8w) därefter för deltagare som väger ≥ 20 kg, eller en gång var 4:e vecka (q4w) för deltagare som väger < 20 kg, för totalt 122 veckors behandling.
|
Ravulizumab kommer att administreras som intravenös (IV) infusion.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Serumkoncentration av ravulizumab
Tidsram: Dag 1 predosera till och med vecka 18 predos
|
Dag 1 predosera till och med vecka 18 predos
|
|
Serumfri C5 -koncentration
Tidsram: Dag 1 predosera till och med vecka 18 predos
|
Dag 1 predosera till och med vecka 18 predos
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring från baslinjen i den kvantitativa Myasthenia Gravis (QMG) totalpoängen upp till vecka 18
Tidsram: Baslinje, upp till vecka 18
|
Baslinje, upp till vecka 18
|
|
|
Förändring från baslinjen i Myasthenia Gravis-Activities Of Daily Living (MG-ADL) Totalt resultat upp till vecka 18
Tidsram: Baslinje, upp till vecka 18
|
Baslinje, upp till vecka 18
|
|
|
Förändring från baslinjen i Myasthenia Gravis Composite (MGC)-poäng upp till vecka 18
Tidsram: Baslinje, upp till vecka 18
|
Baslinje, upp till vecka 18
|
|
|
Förändring i status från vecka 10 i Myasthenia Gravis Foundation of America Postintervention Status (MGFA-PIS) enligt bedömning av utredaren eller neurologen upp till vecka 18
Tidsram: Vecka 10, upp till vecka 18
|
Vecka 10, upp till vecka 18
|
|
|
Förändring från baslinjen i neurologisk livskvalitet (Neuro QoL) Pediatrisk trötthetspoäng upp till vecka 18
Tidsram: Baslinje, upp till vecka 18
|
Deltagare ≥8 år kommer att utvärderas.
|
Baslinje, upp till vecka 18
|
|
Förändring från baslinjen i patientrapporterade resultatmätningsinformationssystem (PROMIS) Förälderproxy - trötthetsresultat upp till vecka 18
Tidsram: Baslinje, upp till vecka 18
|
Deltagare
|
Baslinje, upp till vecka 18
|
|
Antal deltagare med ≥5-poängsreduktion jämfört med baslinjen i QMG-totalpoängen över tid genom vecka 18
Tidsram: Baslinje till och med vecka 18
|
Baslinje till och med vecka 18
|
|
|
Antal deltagare med ≥3 poängs minskning jämfört med baslinjen i MG-ADL totalpoäng över tid genom vecka 18
Tidsram: Baslinje till och med vecka 18
|
Baslinje till och med vecka 18
|
|
|
Antal deltagare som förbättrar eller förblir stabila i QMG-totalpoäng vecka 18 jämfört med baslinjen
Tidsram: Baslinje till och med vecka 18
|
Stabil definieras som en ±5-punktsändring från baslinjen.
|
Baslinje till och med vecka 18
|
|
Antal deltagare som förbättrar eller förblir stabila i MG ADL-totalpoäng vecka 18 jämfört med baslinjen
Tidsram: Baslinje till och med vecka 18
|
Stabil definieras som en ±3-punktsförändring från baslinjen.
|
Baslinje till och med vecka 18
|
|
Antal deltagare med behandling Emergent adverse events och allvarliga biverkningar
Tidsram: Baslinje upp till vecka 126 (8 veckor efter sista dosen av studieläkemedlet)
|
Baslinje upp till vecka 126 (8 veckor efter sista dosen av studieläkemedlet)
|
|
|
Antal deltagare med anti-drogantikropp (ADA) vid vecka 18
Tidsram: Baslinje till och med vecka 18
|
Baslinje till och med vecka 18
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
24 juni 2023
Primärt slutförande (Beräknad)
15 juli 2026
Avslutad studie (Beräknad)
30 juni 2028
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
1 december 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
1 december 2022
Första postat (Faktisk)
9 december 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
17 april 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
15 april 2026
Senast verifierad
1 april 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Sjukdomar i nervsystemet
- Neoplasmer efter plats
- Neoplasmer
- Neuromuskulära sjukdomar
- Autoimmuna sjukdomar
- Immunsystemets sjukdomar
- Autoimmuna sjukdomar i nervsystemet
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Paraneoplastiska syndrom, nervsystemet
- Neoplasmer i nervsystemet
- Paraneoplastiska syndrom
- Neuromuskulära kopplingssjukdomar
- Myasthenia Gravis
- Immunsuppressiva medel
- Immunologiska faktorer
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Komplettera inaktiverande medel
- ravulizumab
Andra studie-ID-nummer
- ALXN1210-MG-319
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Alexion har ett offentligt åtagande att tillåta förfrågningar om tillgång till studiedata och kommer att tillhandahålla ett protokoll, CSR och sammanfattningar i klarspråk.
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .