Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utvärdering av farmakokinetik, farmakodynamik, effektivitet, säkerhet och immunogenicitet av Ravulizumab administrerat intravenöst hos pediatriska deltagare med generaliserad myasthenia gravis (gMG)

25 mars 2024 uppdaterad av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

En fas 3, öppen, enarmad, multicenterstudie för att utvärdera farmakokinetiken, farmakodynamiken, effektiviteten, säkerheten och immunogeniciteten hos Ravulizumab administrerat intravenöst till pediatriska deltagare (6 till < 18 år) med generaliserad myasthenia gravis (gMG)

Det primära syftet med denna studie är att karakterisera farmakokinetiken och farmakodynamiken för behandling med ravulizumab intravenös infusion hos pediatriska deltagare med gMG.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

12

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Frankrike
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • Rekrytering
        • Research Site
      • PARIS Cedex 12, Frankrike, 75571
        • Rekrytering
        • Research Site
  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90078
        • Rekrytering
        • Research Site
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • Har inte rekryterat ännu
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Har inte rekryterat ännu
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27514
        • Rekrytering
        • Research Site
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Förenta staterna, 44308
        • Rekrytering
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Rekrytering
        • Research Site
  • Italien
      • Milano, Italien, 20133
        • Rekrytering
        • Research Site
      • Roma, Italien, 00165
        • Rekrytering
        • Research Site
      • Torino, Italien, 10126
        • Rekrytering
        • Research Site
  • Japan
      • Itabashi-ku, Japan, 173-0003
        • Rekrytering
        • Research Site
  • Nederländerna
      • Leiden, Nederländerna, 2333 ZA
        • Har inte rekryterat ännu
        • Research Site
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz, 3010
        • Rekrytering
        • Research Site
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Rekrytering
        • Research Site
      • Belgrade, Serbien, 11070
        • Rekrytering
        • Research Site
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Rekrytering
        • Research Site
      • Malaga, Spanien, 29010
        • Rekrytering
        • Research Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år till 18 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av gMG bekräftad av ett positivt serologiskt test för anti-AChR-antikroppar (Abs) erhållna vid screening och/eller under screeningperioden
  • Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klinisk klassificering av klass II till klass IV vid screening
  • Deltagare som får behandling måste ha en stabil doseringsregim av tillräcklig varaktighet före screening och under screeningperioden.
  • Eculizumab-erfarna deltagare måste ha varit inskrivna och behandlade med eculizumab i studie ECU-MG-303 i minst 6 månader (180 dagar) och måste ha haft en stabil dos i ≥ 2 månader (60 dagar) före screening.
  • Alla deltagare måste vara vaccinerade mot meningokockinfektion

Exklusions kriterier:

Medicinska tillstånd

  • All obehandlad tymisk malignitet, karcinom eller tymom.
  • Deltagare med en historia av behandlad benign tymom
  • Historik av tymektomi, tymomektomi eller någon tymusoperation inom de 12 månaderna före screening
  • Historik av N meningitidis-infektion
  • Känt för att vara positivt med humant immunbristvirus (HIV).
  • Historik av oförklarliga infektioner
  • Känd eller misstänkt historia av drog- eller alkoholmissbruk eller -beroende inom 1 år före start av screeningperioden

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Ravulizumab Intravenös (IV) Infusion
Alla deltagare kommer att få en viktbaserad laddningsdos av ravulizumab IV på dag 1, följt av viktbaserad underhållsdos av ravulizumab på dag 15 och en gång var 8:e vecka (q8w) därefter för deltagare som väger ≥ 20 kg, eller en gång var 4:e vecka (q4w) för deltagare som väger < 20 kg, för totalt 122 veckors behandling.
Läkemedel: Ravulizumab
Ravulizumab kommer att administreras som intravenös (IV) infusion.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Plasmakoncentration av Ravulizumab
Tidsram: Dag 1 fördos till och med vecka 18 fördos
Dag 1 fördos till och med vecka 18 fördos
Serumfri C5-koncentration av Ravulizumab
Tidsram: Dag 1 fördos till och med vecka 18 fördos
Dag 1 fördos till och med vecka 18 fördos

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i den kvantitativa Myasthenia Gravis (QMG) totalpoängen upp till vecka 18
Tidsram: Baslinje, upp till vecka 18
Baslinje, upp till vecka 18
Förändring från baslinjen i Myasthenia Gravis-Activities Of Daily Living (MG-ADL) Totalt resultat upp till vecka 18
Tidsram: Baslinje, upp till vecka 18
Baslinje, upp till vecka 18
Förändring från baslinjen i Myasthenia Gravis Composite (MGC)-poäng upp till vecka 18
Tidsram: Baslinje, upp till vecka 18
Baslinje, upp till vecka 18
Förändring i status från vecka 10 i Myasthenia Gravis Foundation of America Postintervention Status (MGFA-PIS) enligt bedömning av utredaren eller neurologen upp till vecka 18
Tidsram: Vecka 10, upp till vecka 18
Vecka 10, upp till vecka 18
Förändring från baslinjen i neurologisk livskvalitet (Neuro QoL) Pediatrisk trötthetspoäng upp till vecka 18
Tidsram: Baslinje, upp till vecka 18
Deltagare ≥8 år kommer att utvärderas.
Baslinje, upp till vecka 18
Förändring från baslinjen i patientrapporterade resultatmätningsinformationssystem (PROMIS) Förälderproxy - trötthetsresultat upp till vecka 18
Tidsram: Baslinje, upp till vecka 18
Deltagare
Baslinje, upp till vecka 18
Antal deltagare med ≥5-poängsreduktion jämfört med baslinjen i QMG-totalpoängen över tid genom vecka 18
Tidsram: Baslinje till och med vecka 18
Baslinje till och med vecka 18
Antal deltagare med ≥3 poängs minskning jämfört med baslinjen i MG-ADL totalpoäng över tid genom vecka 18
Tidsram: Baslinje till och med vecka 18
Baslinje till och med vecka 18
Antal deltagare som förbättrar eller förblir stabila i QMG-totalpoäng vecka 18 jämfört med baslinjen
Tidsram: Baslinje till och med vecka 18
Stabil definieras som en ±5-punktsändring från baslinjen.
Baslinje till och med vecka 18
Antal deltagare som förbättrar eller förblir stabila i MG ADL-totalpoäng vecka 18 jämfört med baslinjen
Tidsram: Baslinje till och med vecka 18
Stabil definieras som en ±3-punktsförändring från baslinjen.
Baslinje till och med vecka 18
Antal deltagare med behandling Emergent adverse events och allvarliga biverkningar
Tidsram: Baslinje upp till vecka 126 (8 veckor efter sista dosen av studieläkemedlet)
Baslinje upp till vecka 126 (8 veckor efter sista dosen av studieläkemedlet)
Antal deltagare med anti-drogantikropp (ADA) vid vecka 18
Tidsram: Baslinje till och med vecka 18
Baslinje till och med vecka 18

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

24 juni 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

15 juli 2026

Avslutad studie (Beräknad)

31 juli 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

1 december 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

1 december 2022

Första postat (Faktisk)

9 december 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

26 mars 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

25 mars 2024

Senast verifierad

1 mars 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ALXN1210-MG-319

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Alexion har ett offentligt åtagande att tillåta förfrågningar om tillgång till studiedata och kommer att tillhandahålla ett protokoll, CSR och sammanfattningar i klarspråk.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Generaliserad myasthenia gravis

Kliniska prövningar på Ravulizumab

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Argentina

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera