Оценка фармакокинетики, фармакодинамики, эффективности, безопасности и иммуногенности равулизумаба, вводимого внутривенно у детей с генерализованной миастенией гравис (gMG)
15 апреля 2026 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Фаза 3, открытое, одногрупповое, многоцентровое исследование для оценки фармакокинетики, фармакодинамики, эффективности, безопасности и иммуногенности равулизумаба, вводимого внутривенно у детей (от 6 до < 18 лет) с генерализованной миастенией гравис (gMG)
Основная цель этого исследования — охарактеризовать фармакокинетику и фармакодинамику внутривенной инфузии равулизумаба у детей с ГМГ.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
12
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Milan, Италия, 20133
- Research Site
-
Roma, Италия, 00165
- Research Site
-
Torino, Италия, 10126
- Research Site
-
-
-
-
-
Belgrade, Сербия, 11000
- Research Site
-
Belgrade, Сербия, 11070
- Research Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90078
- Research Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Research Site
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27514
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Research Site
-
-
-
-
-
Bern, Швейцария, 3010
- Research Site
-
-
-
-
-
Itabashi-ku, Япония, 173-0003
- Research Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 6 лет до 18 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Диагноз gMG, подтвержденный положительным серологическим тестом на анти-AChR-антитела (АТ), полученным при скрининге и/или в период скрининга
- Клиническая классификация Американского фонда миастении (MGFA) от класса II до класса IV при скрининге
- Участники, получающие лечение, должны находиться на стабильном режиме дозирования адекватной продолжительности до скрининга и в течение периода скрининга.
- Участники, принимавшие экулизумаб, должны были быть включены и получать экулизумаб в исследовании ECU-MG-303 в течение не менее 6 месяцев (180 дней) и должны были принимать стабильную дозу в течение ≥ 2 месяцев (60 дней) до скрининга.
- Все участники должны быть привиты от менингококковой инфекции.
Критерий исключения:
Медицинские условия
- Любое нелеченое злокачественное новообразование вилочковой железы, карцинома или тимома.
- Участники с историей лечения доброкачественной тимомы
- История тимэктомии, тимэктомии или любой операции на тимусе в течение 12 месяцев до скрининга
- История инфекции N meningitidis
- Известно, что они инфицированы вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ)
- История необъяснимых инфекций
- Известное или предполагаемое злоупотребление наркотиками или алкоголем или зависимость от них в течение 1 года до начала периода скрининга.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Равулизумаб внутривенно (в/в) инфузия
Все участники будут получать нагрузочную дозу равулизумаба в/в в зависимости от массы тела в 1-й день, затем поддерживающую дозу равулизумаба в зависимости от массы тела на 15-й день и далее каждые 8 недель (q8w) для участников с массой тела ≥ 20 кг или один раз каждые 4 недели. (q4w) для участников с массой тела < 20 кг, в общей сложности 122 недели лечения.
|
Равулизумаб будет вводиться внутривенно (IV).
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Концентрация в сыворотке равуализумаба
Временное ограничение: 1 -й день, как утверждает, что на 18 неделе предыдует
|
1 -й день, как утверждает, что на 18 неделе предыдует
|
|
Без сыворотка концентрация C5
Временное ограничение: 1 -й день, как утверждает, что на 18 неделе предыдует
|
1 -й день, как утверждает, что на 18 неделе предыдует
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение общего балла количественной оценки миастении гравис (QMG) по сравнению с исходным уровнем до 18-й недели
Временное ограничение: Исходный уровень, до 18 недели
|
Исходный уровень, до 18 недели
|
|
|
Изменение общей оценки Myasthenia Gravis-Activity Of Daily Living (MG-ADL) по сравнению с исходным уровнем до 18-й недели
Временное ограничение: Исходный уровень, до 18 недели
|
Исходный уровень, до 18 недели
|
|
|
Изменение общего показателя миастении гравис (MGC) по сравнению с исходным уровнем до 18-й недели
Временное ограничение: Исходный уровень, до 18 недели
|
Исходный уровень, до 18 недели
|
|
|
Изменение статуса с 10-й недели в постинтервенционном статусе Американского фонда миастении гравис (MGFA-PIS) по оценке исследователя или невролога до 18-й недели
Временное ограничение: Неделя 10, до недели 18
|
Неделя 10, до недели 18
|
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в неврологической шкале качества жизни (Neuro QoL) педиатрической утомляемости до 18-й недели
Временное ограничение: Исходный уровень, до 18 недели
|
Будут оцениваться участники в возрасте ≥8 лет.
|
Исходный уровень, до 18 недели
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в Информационной системе измерения исходов, сообщаемых пациентами (PROMIS) Родительский прокси - оценка утомляемости до 18-й недели
Временное ограничение: Исходный уровень, до 18 недели
|
Участники
|
Исходный уровень, до 18 недели
|
|
Количество участников со снижением общего балла QMG на ≥5 баллов по сравнению с исходным уровнем с течением времени в течение недели 18
Временное ограничение: Исходный уровень до 18 недели
|
Исходный уровень до 18 недели
|
|
|
Количество участников со снижением ≥3 баллов по сравнению с исходным уровнем в общем балле MG-ADL с течением времени в течение недели 18
Временное ограничение: Исходный уровень до 18 недели
|
Исходный уровень до 18 недели
|
|
|
Количество участников, у которых общий балл QMG улучшился или остался стабильным на 18-й неделе по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 18 недели
|
Стабильный определяется как отклонение от базового уровня на ±5 баллов.
|
Исходный уровень до 18 недели
|
|
Количество участников, у которых общий балл MG ADL улучшился или остался стабильным на 18-й неделе по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 18 недели
|
Стабильный определяется как изменение ±3 балла от исходного уровня.
|
Исходный уровень до 18 недели
|
|
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения, и серьезными нежелательными явлениями
Временное ограничение: Исходный уровень до 126-й недели (через 8 недель после последней дозы исследуемого препарата)
|
Исходный уровень до 126-й недели (через 8 недель после последней дозы исследуемого препарата)
|
|
|
Количество участников с антилекарственными антителами (ADA) на 18-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень до 18 недели
|
Исходный уровень до 18 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
24 июня 2023 г.
Первичное завершение (Оцененный)
15 июля 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
30 июня 2028 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
1 декабря 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
1 декабря 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
9 декабря 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
17 апреля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
15 апреля 2026 г.
Последняя проверка
1 апреля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания нервной системы
- Новообразования по локализации
- Новообразования
- Нервно-мышечные заболевания
- Аутоиммунные заболевания
- Заболевания иммунной системы
- Аутоиммунные заболевания нервной системы
- Нейродегенеративные заболевания
- Паранеопластические синдромы, нервная система
- Новообразования нервной системы
- Паранеопластические синдромы
- Заболевания нервно-мышечных соединений
- Миастения Гравис
- Иммунодепрессанты
- Иммунологические факторы
- Физиологические эффекты лекарств
- Дополняющие инактивирующие агенты
- Равулизумаб
Другие идентификационные номера исследования
- ALXN1210-MG-319
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Alexion взял на себя публичное обязательство разрешать запросы на доступ к данным исследования и будет предоставлять протокол, CSR и резюме на простом языке.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
- КСО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .