在患有全身性重症肌无力 (gMG) 的儿科参与者中静脉注射 Ravulizumab 的药代动力学、药效学、疗效、安全性和免疫原性的评价
2024年3月25日 更新者：Alexion Pharmaceuticals, Inc.
一项 3 期、开放标签、单臂、多中心研究，以评估 Ravulizumab 静脉注射给患有全身性重症肌无力 (gMG) 的儿科参与者（6 至 < 18 岁）的药代动力学、药效学、疗效、安全性和免疫原性
本研究的主要目的是描述在患有 gMG 的儿科参与者中使用拉武珠单抗静脉输注治疗的药代动力学和药效学特征。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
12
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- 电话号码：1-855-752-2356
- 邮箱：clinicaltrials@alexion.com
学习地点
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Belgrade、塞尔维亚、11000
- 招聘中
- Research Site
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Belgrade、塞尔维亚、11070
- 招聘中
- Research Site
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Milano、意大利、20133
- 招聘中
- Research Site
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Roma、意大利、00165
- 招聘中
- Research Site
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Torino、意大利、10126
- 招聘中
- Research Site
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Itabashi-ku、日本、173-0003
- 招聘中
- Research Site
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Marseille、法国、13385
- 招聘中
- Research Site
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PARIS Cedex 12、法国、75571
- 招聘中
- Research Site
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Bern、瑞士、3010
- 招聘中
- Research Site
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California
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Los Angeles、California、美国、90078
- 招聘中
- Research Site
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San Francisco、California、美国、94143
- 尚未招聘
- Research Site
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- 尚未招聘
- Research Site
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、美国、27514
- 招聘中
- Research Site
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Ohio
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Akron、Ohio、美国、44308
- 招聘中
- Research Site
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- 招聘中
- Research Site
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Leiden、荷兰、2333 ZA
- 尚未招聘
- Research Site
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Madrid、西班牙、28040
- 招聘中
- Research Site
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Malaga、西班牙、29010
- 招聘中
- Research Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 至 18年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- gMG 的诊断通过筛选时和/或筛选期间获得的抗 AChR 抗体 (Abs) 阳性血清学试验证实
- 美国重症肌无力基金会 (MGFA) 筛选时的 II 级至 IV 级临床分类
- 接受治疗的参与者必须在筛选前和筛选期间接受足够持续时间的稳定给药方案。
- 具有依库丽单抗经验的参与者必须已在研究 ECU-MG-303 中登记并接受依库丽单抗治疗至少 6 个月（180 天），并且必须在筛选前接受稳定剂量≥ 2 个月（60 天）。
- 所有参与者都必须接种脑膜炎球菌感染疫苗
排除标准：
医疗条件
- 任何未经治疗的胸腺恶性肿瘤、癌或胸腺瘤。
- 有良性胸腺瘤治疗史的参与者
- 筛选前 12 个月内有胸腺切除术、胸腺瘤切除术或任何胸腺手术史
- 脑膜炎奈瑟球菌感染史
- 已知为人类免疫缺陷病毒 (HIV) 阳性
- 不明原因感染史
- 筛选期开始前 1 年内已知或疑似药物或酒精滥用或依赖史
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Ravulizumab 静脉 (IV) 输注
所有参与者将在第 1 天接受基于体重的负荷剂量的 ravulizumab IV，然后在第 15 天接受基于体重的维持剂量的 ravulizumab，此后每 8 周一次（q8w）对于体重≥ 20 kg 的参与者，或每 4 周一次(q4w) 对于体重 < 20 kg 的参与者，总共治疗 122 周。
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Ravulizumab 将通过静脉内 (IV) 输注给药。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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Ravulizumab 的血浆浓度
大体时间：第 1 天给药前至第 18 周给药前
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第 1 天给药前至第 18 周给药前
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Ravulizumab 的血清游离 C5 浓度
大体时间：第 1 天给药前至第 18 周给药前
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第 1 天给药前至第 18 周给药前
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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截至第 18 周，定量重症肌无力 (QMG) 总分相对于基线的变化
大体时间：基线，直至第 18 周
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基线，直至第 18 周
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重症肌无力-日常生活活动 (MG-ADL) 总分在第 18 周时的基线变化
大体时间：基线，直至第 18 周
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基线，直至第 18 周
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重症肌无力综合 (MGC) 评分从基线变化至第 18 周
大体时间：基线，直至第 18 周
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基线，直至第 18 周
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美国重症肌无力基金会干预后状态 (MGFA-PIS) 从第 10 周开始的状态变化，由研究者或神经科医生在第 18 周之前评估
大体时间：第 10 周，直至第 18 周
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第 10 周，直至第 18 周
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至第 18 周时神经病学生活质量 (Neuro QoL) 儿科疲劳评分相对于基线的变化
大体时间：基线，直至第 18 周
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将对年龄≥8 岁的参与者进行评估。
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基线，直至第 18 周
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患者报告结果测量信息系统 (PROMIS) 家长委托书的基线变化 - 直至第 18 周的疲劳评分
大体时间：基线，直至第 18 周
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参加者
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基线，直至第 18 周
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第 18 周 QMG 总分与基线相比减少 ≥ 5 分的参与者人数
大体时间：到第 18 周的基线
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到第 18 周的基线
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第 18 周的 MG-ADL 总分与基线相比减少 ≥ 3 分的参与者人数
大体时间：到第 18 周的基线
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到第 18 周的基线
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与基线相比，第 18 周 QMG 总分提高或保持稳定的参与者人数
大体时间：到第 18 周的基线
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稳定定义为与基线相比有 ±5 个点的变化。
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到第 18 周的基线
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与基线相比，第 18 周 MG ADL 总分提高或保持稳定的参与者人数
大体时间：到第 18 周的基线
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稳定定义为相对于基线有 ±3 点的变化。
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到第 18 周的基线
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有治疗紧急不良事件和严重不良事件的参与者人数
大体时间：基线至第 126 周（研究药物末次给药后 8 周）
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基线至第 126 周（研究药物末次给药后 8 周）
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第 18 周时具有抗药抗体 (ADA) 的参与者人数
大体时间：到第 18 周的基线
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到第 18 周的基线
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年6月24日
初级完成 (估计的)
2026年7月15日
研究完成 (估计的)
2028年7月31日
研究注册日期
首次提交
2022年12月1日
首先提交符合 QC 标准的
2022年12月1日
首次发布 (实际的)
2022年12月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年3月26日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年3月25日
最后验证
2024年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- ALXN1210-MG-319
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
Alexion 公开承诺允许访问研究数据的请求，并将提供协议、CSR 和简明语言摘要。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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拉武珠单抗的临床试验
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BioCryst Pharmaceuticals终止