Evaluación de la farmacocinética, la farmacodinámica, la eficacia, la seguridad y la inmunogenicidad de ravulizumab administrado por vía intravenosa en participantes pediátricos con miastenia grave generalizada (gMG)
15 de abril de 2026 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Estudio de fase 3, abierto, multicéntrico, de un solo brazo para evaluar la farmacocinética, la farmacodinámica, la eficacia, la seguridad y la inmunogenicidad de ravulizumab administrado por vía intravenosa en participantes pediátricos (6 a < 18 años de edad) con miastenia grave generalizada (gMG)
El objetivo principal de este estudio es caracterizar la farmacocinética y la farmacodinámica del tratamiento con infusión intravenosa de ravulizumab en participantes pediátricos con gMG.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
12
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90078
- Research Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Research Site
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
- Research Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Research Site
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Milan, Italia, 20133
- Research Site
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Roma, Italia, 00165
- Research Site
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Torino, Italia, 10126
- Research Site
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Itabashi-ku, Japón, 173-0003
- Research Site
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Belgrade, Serbia, 11000
- Research Site
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Belgrade, Serbia, 11070
- Research Site
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Bern, Suiza, 3010
- Research Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 años a 18 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de gMG confirmado por una prueba serológica positiva para anticuerpos anti-AChR (Abs) obtenidos en la selección y/o durante el período de selección
- Miastenia Gravis Foundation of America (MGFA) Clasificación clínica de clase II a clase IV en la selección
- Los participantes que reciben tratamiento deben estar en un régimen de dosificación estable de duración adecuada antes de la selección y durante el período de selección.
- Los participantes con experiencia previa con eculizumab deben haberse inscrito y tratado con eculizumab en el estudio ECU-MG-303 durante al menos 6 meses (180 días) y deben haber estado en una dosis estable durante ≥ 2 meses (60 días) antes de la selección.
- Todos los participantes deben estar vacunados contra la infección meningocócica.
Criterio de exclusión:
Condiciones médicas
- Cualquier malignidad tímica no tratada, carcinoma o timoma.
- Participantes con antecedentes de timoma benigno tratado
- Antecedentes de timectomía, timomectomía o cualquier cirugía tímica en los 12 meses anteriores a la selección
- Antecedentes de infección por N. meningitidis
- Se sabe que es positivo para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)
- Historial de infecciones inexplicables
- Historial conocido o sospechado de abuso o dependencia de drogas o alcohol dentro de 1 año antes del comienzo del Período de selección
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Infusión intravenosa (IV) de ravulizumab
Todos los participantes recibirán una dosis de carga de ravulizumab IV basada en el peso el día 1, seguida de una dosis de mantenimiento de ravulizumab basada en el peso el día 15 y una vez cada 8 semanas (q8w) a partir de entonces para los participantes que pesen ≥ 20 kg, o una vez cada 4 semanas. (q4w) para participantes que pesen < 20 kg, para un total de 122 semanas de tratamiento.
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Ravulizumab se administrará mediante infusión intravenosa (IV).
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Concentración sérica de ravulizumab
Periodo de tiempo: Día 1 Predose hasta la semana 18 Predose
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Día 1 Predose hasta la semana 18 Predose
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Concentración de C5 sin suero
Periodo de tiempo: Día 1 Predose hasta la semana 18 Predose
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Día 1 Predose hasta la semana 18 Predose
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde el inicio en la puntuación total cuantitativa de la miastenia grave (QMG) hasta la semana 18
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta la semana 18
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Línea de base, hasta la semana 18
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Cambio desde el inicio en Miastenia Gravis-Actividades de la vida diaria (MG-ADL) Puntaje total hasta la semana 18
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta la semana 18
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Línea de base, hasta la semana 18
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Cambio desde el inicio en la puntuación compuesta de miastenia gravis (MGC) hasta la semana 18
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta la semana 18
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Línea de base, hasta la semana 18
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Cambio en el estado desde la semana 10 en el estado posterior a la intervención de la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA-PIS) evaluado por el investigador o el neurólogo hasta la semana 18
Periodo de tiempo: Semana 10, hasta la semana 18
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Semana 10, hasta la semana 18
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Cambio desde el inicio en la puntuación de fatiga pediátrica de calidad de vida neurológica (Neuro QoL) hasta la semana 18
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta la semana 18
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Se evaluarán los participantes ≥8 años de edad.
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Línea de base, hasta la semana 18
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Cambio desde el inicio en el sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS) Proxy de los padres: puntuación de fatiga hasta la semana 18
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta la semana 18
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Participantes
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Línea de base, hasta la semana 18
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Número de participantes con una reducción de ≥5 puntos en comparación con el valor inicial en la puntuación total de QMG a lo largo del tiempo hasta la semana 18
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 18
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Línea de base hasta la semana 18
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Número de participantes con una reducción de ≥3 puntos en comparación con el valor inicial en la puntuación total de MG-ADL a lo largo del tiempo hasta la semana 18
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 18
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Línea de base hasta la semana 18
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Número de participantes que mejoran o se mantienen estables en la puntuación total de QMG en la semana 18 en comparación con el valor inicial
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 18
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Estable se define como un cambio de ±5 puntos con respecto al valor inicial.
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Línea de base hasta la semana 18
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Número de participantes que mejoran o permanecen estables en la puntuación total de AVD de MG en la semana 18 en comparación con el valor inicial
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 18
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Estable se define como un cambio de ±3 puntos desde el valor inicial.
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Línea de base hasta la semana 18
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Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento y eventos adversos graves
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 126 (8 semanas después de la última dosis del fármaco del estudio)
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Línea de base hasta la semana 126 (8 semanas después de la última dosis del fármaco del estudio)
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Número de participantes con anticuerpos antidrogas (ADA) en la semana 18
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 18
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Línea de base hasta la semana 18
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
24 de junio de 2023
Finalización primaria (Estimado)
15 de julio de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
30 de junio de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
1 de diciembre de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de diciembre de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
9 de diciembre de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
17 de abril de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de abril de 2026
Última verificación
1 de abril de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Neoplasias por sitio
- Neoplasias
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades Autoinmunes del Sistema Nervioso
- Enfermedades neurodegenerativas
- Síndromes Paraneoplásicos Del Sistema Nervioso
- Neoplasias del Sistema Nervioso
- Síndromes paraneoplásicos
- Enfermedades de la unión neuromuscular
- Miastenia gravis
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes inactivadores del complemento
- ravulizumab
Otros números de identificación del estudio
- ALXN1210-MG-319
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Alexion tiene un compromiso público de permitir las solicitudes de acceso a los datos del estudio y proporcionará un protocolo, CSR y resúmenes en lenguaje sencillo.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .