Avaliação da Farmacocinética, Farmacodinâmica, Eficácia, Segurança e Imunogenicidade do Ravulizumabe administrado por via intravenosa em participantes pediátricos com Miastenia Gravis Generalizada (gMG)
25 de março de 2024 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Um estudo multicêntrico, aberto, de fase 3, de braço único, para avaliar a farmacocinética, farmacodinâmica, eficácia, segurança e imunogenicidade de ravulizumabe administrado por via intravenosa em participantes pediátricos (6 a <18 anos de idade) com miastenia gravis generalizada (gMG)
O objetivo principal deste estudo é caracterizar a farmacocinética e a farmacodinâmica do tratamento com infusão intravenosa de ravulizumabe em participantes pediátricos com gMG.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
12
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- Número de telefone: 1-855-752-2356
- E-mail: clinicaltrials@alexion.com
Locais de estudo
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Madrid, Espanha, 28040
- Recrutamento
- Research Site
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Malaga, Espanha, 29010
- Recrutamento
- Research Site
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90078
- Recrutamento
- Research Site
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
- Recrutamento
- Research Site
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Ohio
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Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
- Recrutamento
- Research Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Recrutamento
- Research Site
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Marseille, França, 13385
- Recrutamento
- Research Site
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PARIS Cedex 12, França, 75571
- Recrutamento
- Research Site
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Leiden, Holanda, 2333 ZA
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Milano, Itália, 20133
- Recrutamento
- Research Site
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Roma, Itália, 00165
- Recrutamento
- Research Site
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Torino, Itália, 10126
- Recrutamento
- Research Site
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Itabashi-ku, Japão, 173-0003
- Recrutamento
- Research Site
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Bern, Suíça, 3010
- Recrutamento
- Research Site
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Belgrade, Sérvia, 11000
- Recrutamento
- Research Site
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Belgrade, Sérvia, 11070
- Recrutamento
- Research Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 anos a 18 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de gMG confirmado por teste sorológico positivo para anticorpos anti-AChR (Abs) obtido na triagem e/ou durante o período de triagem
- Miastenia Gravis Foundation of America (MGFA) Classificação Clínica de Classe II a Classe IV na Triagem
- Os participantes que recebem tratamento devem estar em um regime de dosagem estável de duração adequada antes da triagem e durante o período de triagem.
- Os participantes com experiência em eculizumabe devem ter sido inscritos e tratados com eculizumabe no Estudo ECU-MG-303 por pelo menos 6 meses (180 dias) e devem estar em uma dose estável por ≥ 2 meses (60 dias) antes da triagem.
- Todos os participantes devem ser vacinados contra infecção meningocócica
Critério de exclusão:
Condições médicas
- Qualquer malignidade tímica não tratada, carcinoma ou timoma.
- Participantes com história de timoma benigno tratado
- Histórico de timectomia, timomectomia ou qualquer cirurgia tímica nos 12 meses anteriores à triagem
- História de infecção por N meningitidis
- Conhecido por ser positivo para o vírus da imunodeficiência humana (HIV)
- Histórico de infecções inexplicáveis
- História conhecida ou suspeita de abuso ou dependência de drogas ou álcool dentro de 1 ano antes do início do Período de Triagem
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Infusão Intravenosa (IV) de Ravulizumabe
Todos os participantes receberão uma dose de ataque baseada no peso de ravulizumabe IV no Dia 1, seguida por uma dose de manutenção baseada no peso de ravulizumabe no Dia 15 e uma vez a cada 8 semanas (q8w) para participantes com peso ≥ 20 kg, ou uma vez a cada 4 semanas (q4w) para participantes com peso < 20 kg, para um total de 122 semanas de tratamento.
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Ravulizumabe será administrado por infusão intravenosa (IV).
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Concentração Plasmática de Ravulizumabe
Prazo: Pré-dose do dia 1 até a pré-dose da semana 18
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Pré-dose do dia 1 até a pré-dose da semana 18
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Concentração Sérica C5 Livre de Ravulizumabe
Prazo: Pré-dose do dia 1 até a pré-dose da semana 18
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Pré-dose do dia 1 até a pré-dose da semana 18
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base na pontuação total quantitativa de Miastenia Gravis (QMG) até a semana 18
Prazo: Linha de base, até a semana 18
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Linha de base, até a semana 18
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Mudança da linha de base na pontuação total das atividades da vida diária da miastenia gravis (MG-ADL) até a semana 18
Prazo: Linha de base, até a semana 18
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Linha de base, até a semana 18
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Mudança da linha de base na pontuação composta de miastenia grave (MGC) até a semana 18
Prazo: Linha de base, até a semana 18
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Linha de base, até a semana 18
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Mudança no status da semana 10 em status pós-intervenção da Fundação Miastenia Gravis da América (MGFA-PIS), conforme avaliado pelo investigador ou neurologista até a semana 18
Prazo: Semana 10, até a semana 18
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Semana 10, até a semana 18
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Mudança da linha de base na pontuação de fadiga pediátrica de qualidade de vida em neurologia (QoL neurológica) até a semana 18
Prazo: Linha de base, até a semana 18
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Serão avaliados participantes com idade igual ou superior a 8 anos.
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Linha de base, até a semana 18
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Mudança da linha de base no Sistema de Informação de Medição de Resultados Relatados pelo Paciente (PROMIS) Proxy dos Pais - Pontuação de Fadiga até a Semana 18
Prazo: Linha de base, até a semana 18
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Participantes
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Linha de base, até a semana 18
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Número de participantes com redução de ≥5 pontos em comparação com a linha de base na pontuação total do QMG ao longo do tempo até a semana 18
Prazo: Linha de base até a semana 18
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Linha de base até a semana 18
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Número de participantes com redução de ≥3 pontos em comparação com a linha de base na pontuação total de MG-ADL ao longo do tempo até a semana 18
Prazo: Linha de base até a semana 18
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Linha de base até a semana 18
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Número de participantes que melhoram ou permanecem estáveis na pontuação total do QMG na semana 18 em comparação com a linha de base
Prazo: Linha de base até a semana 18
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Estável é definido como uma alteração de ±5 pontos da linha de base.
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Linha de base até a semana 18
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Número de participantes que melhoraram ou permaneceram estáveis na pontuação total de MG ADL na semana 18 em comparação com a linha de base
Prazo: Linha de base até a semana 18
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Estável é definido como uma alteração de ±3 pontos da linha de base.
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Linha de base até a semana 18
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Número de participantes com tratamento de eventos adversos emergentes e eventos adversos graves
Prazo: Linha de base até a Semana 126 (8 semanas após a última dose do medicamento do estudo)
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Linha de base até a Semana 126 (8 semanas após a última dose do medicamento do estudo)
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Número de participantes com anticorpo antidroga (ADA) na semana 18
Prazo: Linha de base até a semana 18
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Linha de base até a semana 18
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
24 de junho de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
15 de julho de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de julho de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
1 de dezembro de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
1 de dezembro de 2022
Primeira postagem (Real)
9 de dezembro de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
26 de março de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
25 de março de 2024
Última verificação
1 de março de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças do sistema imunológico
- Neoplasias
- Doenças Autoimunes do Sistema Nervoso
- Doenças autoimunes
- Neoplasias por local
- Manifestações Neurológicas
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças Musculares
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Neurodegenerativas
- Manifestações Neuromusculares
- Neoplasias do Sistema Nervoso
- Síndromes Paraneoplásicas do Sistema Nervoso
- Síndromes Paraneoplásicas
- Doenças da Junção Neuromuscular
- Fraqueza muscular
- Miastenia grave
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes Inativadores do Complemento
- Ravulizumabe
Outros números de identificação do estudo
- ALXN1210-MG-319
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Alexion tem o compromisso público de permitir solicitações de acesso aos dados do estudo e fornecerá um protocolo, CSR e resumos em linguagem simples.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .