Évaluation de la pharmacocinétique, de la pharmacodynamique, de l'efficacité, de l'innocuité et de l'immunogénicité du ravulizumab administré par voie intraveineuse chez les participants pédiatriques atteints de myasthénie grave généralisée (gMG)
15 avril 2026 mis à jour par: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Une étude de phase 3, ouverte, à un seul bras et multicentrique pour évaluer la pharmacocinétique, la pharmacodynamique, l'efficacité, l'innocuité et l'immunogénicité du ravulizumab administré par voie intraveineuse chez des participants pédiatriques (6 à < 18 ans) atteints de myasthénie grave généralisée (MGG)
L'objectif principal de cette étude est de caractériser la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du traitement par perfusion intraveineuse de ravulizumab chez les participants pédiatriques atteints de gMG.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
12
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
-
Milan, Italie, 20133
- Research Site
-
Roma, Italie, 00165
- Research Site
-
Torino, Italie, 10126
- Research Site
-
-
-
-
-
Itabashi-ku, Japon, 173-0003
- Research Site
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbie, 11000
- Research Site
-
Belgrade, Serbie, 11070
- Research Site
-
-
-
-
-
Bern, Suisse, 3010
- Research Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, États-Unis, 90078
- Research Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Research Site
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27514
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Research Site
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
6 ans à 18 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic de gMG confirmé par un test sérologique positif pour les anticorps anti-AChR (Ac) obtenu lors du dépistage et/ou pendant la période de dépistage
- Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Classification clinique de la classe II à la classe IV lors du dépistage
- Les participants recevant un traitement doivent suivre un schéma posologique stable d'une durée adéquate avant le dépistage et pendant la période de dépistage.
- Les participants ayant déjà reçu l'éculizumab doivent avoir été inscrits et traités par l'éculizumab dans l'étude ECU-MG-303 pendant au moins 6 mois (180 jours) et doivent avoir reçu une dose stable pendant ≥ 2 mois (60 jours) avant le dépistage.
- Tous les participants doivent être vaccinés contre l'infection à méningocoque
Critère d'exclusion:
Les conditions médicales
- Toute tumeur maligne thymique non traitée, carcinome ou thymome.
- Participants ayant des antécédents de thymome bénin traité
- Antécédents de thymectomie, de thymomectomie ou de toute chirurgie thymique dans les 12 mois précédant le dépistage
- Antécédents d'infection à N meningitidis
- Connu pour être positif au virus de l'immunodéficience humaine (VIH)
- Antécédents d'infections inexpliquées
- Antécédents connus ou suspectés d'abus de drogues ou d'alcool ou de dépendance dans l'année précédant le début de la période de dépistage
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: Perfusion intraveineuse (IV) de ravulizumab
Tous les participants recevront une dose de charge de ravulizumab IV basée sur le poids le jour 1, suivie d'une dose d'entretien de ravulizumab basée sur le poids le jour 15 et une fois toutes les 8 semaines (q8w) par la suite pour les participants pesant ≥ 20 kg, ou une fois toutes les 4 semaines (q4w) pour les participants pesant < 20 kg, pour un total de 122 semaines de traitement.
|
Le ravulizumab sera administré par perfusion intraveineuse (IV).
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
|
Concentration sérique de Ravulizumab
Délai: Jour 1 Predose à la semaine 18 Predose
|
Jour 1 Predose à la semaine 18 Predose
|
|
Concentration C5 sans sérum
Délai: Jour 1 Predose à la semaine 18 Predose
|
Jour 1 Predose à la semaine 18 Predose
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Changement par rapport au départ du score total quantitatif de la myasthénie grave (QMG) jusqu'à la semaine 18
Délai: Base de référence, jusqu'à la semaine 18
|
Base de référence, jusqu'à la semaine 18
|
|
|
Changement par rapport à la ligne de base du score total de myasthénie grave-activités de la vie quotidienne (MG-ADL) jusqu'à la semaine 18
Délai: Base de référence, jusqu'à la semaine 18
|
Base de référence, jusqu'à la semaine 18
|
|
|
Changement par rapport au départ du score Myasthenia Gravis Composite (MGC) jusqu'à la semaine 18
Délai: Base de référence, jusqu'à la semaine 18
|
Base de référence, jusqu'à la semaine 18
|
|
|
Changement de statut à partir de la semaine 10 dans Myasthenia Gravis Foundation of America Postintervention Status (MGFA-PIS) tel qu'évalué par l'investigateur ou le neurologue jusqu'à la semaine 18
Délai: Semaine 10, jusqu'à la semaine 18
|
Semaine 10, jusqu'à la semaine 18
|
|
|
Changement par rapport à la ligne de base du score de fatigue pédiatrique de la qualité de vie neurologique (QoL neurologique) jusqu'à la semaine 18
Délai: Base de référence, jusqu'à la semaine 18
|
Les participants âgés de ≥8 ans seront évalués.
|
Base de référence, jusqu'à la semaine 18
|
|
Changement par rapport au départ dans le système d'information PROMIS (Patient-reported Outcomes Measurement Information System) Parent Proxy - Score de fatigue jusqu'à la semaine 18
Délai: Base de référence, jusqu'à la semaine 18
|
Intervenants
|
Base de référence, jusqu'à la semaine 18
|
|
Nombre de participants avec une réduction ≥ 5 points par rapport à la valeur initiale dans le score total du QMG au fil du temps jusqu'à la semaine 18
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 18
|
Ligne de base jusqu'à la semaine 18
|
|
|
Nombre de participants avec une réduction de ≥ 3 points par rapport à la valeur initiale du score total MG-ADL au fil du temps jusqu'à la semaine 18
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 18
|
Ligne de base jusqu'à la semaine 18
|
|
|
Nombre de participants qui améliorent ou restent stables dans le score total QMG à la semaine 18 par rapport à la ligne de base
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 18
|
Stable est défini comme un changement de ± 5 points par rapport à la ligne de base.
|
Ligne de base jusqu'à la semaine 18
|
|
Nombre de participants qui améliorent ou restent stables dans le score total MG ADL à la semaine 18 par rapport à la ligne de base
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 18
|
Stable est défini comme un changement de ± 3 points par rapport à la ligne de base.
|
Ligne de base jusqu'à la semaine 18
|
|
Nombre de participants présentant des événements indésirables survenus sous traitement et des événements indésirables graves
Délai: Valeur initiale jusqu'à la semaine 126 (8 semaines après la dernière dose du médicament à l'étude)
|
Valeur initiale jusqu'à la semaine 126 (8 semaines après la dernière dose du médicament à l'étude)
|
|
|
Nombre de participants avec anticorps anti-médicament (ADA) à la semaine 18
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 18
|
Ligne de base jusqu'à la semaine 18
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
24 juin 2023
Achèvement primaire (Estimé)
15 juillet 2026
Achèvement de l'étude (Estimé)
30 juin 2028
Dates d'inscription aux études
Première soumission
1 décembre 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
1 décembre 2022
Première publication (Réel)
9 décembre 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
17 avril 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
15 avril 2026
Dernière vérification
1 avril 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système nerveux
- Tumeurs par site
- Tumeurs
- Maladies neuromusculaires
- Maladies auto-immunes
- Maladies du système immunitaire
- Maladies auto-immunes du système nerveux
- Maladies neurodégénératives
- Syndromes paranéoplasiques, système nerveux
- Tumeurs du système nerveux
- Syndromes paranéoplasiques
- Maladies de la jonction neuromusculaire
- Myasthénie grave
- Agents immunosuppresseurs
- Facteurs immunologiques
- Effets physiologiques des drogues
- Agents inactivateurs du complément
- ravoulizumab
Autres numéros d'identification d'étude
- ALXN1210-MG-319
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Alexion s'est engagée publiquement à autoriser les demandes d'accès aux données de l'étude et fournira un protocole, un CSR et des résumés en langage clair.
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- RSE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .