Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení farmakokinetiky, farmakodynamiky, účinnosti, bezpečnosti a imunogenicity ravulizumabu podávaného intravenózně u pediatrických pacientů s generalizovanou myasthenia gravis (gMG)

15. dubna 2026 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Fáze 3, otevřená, jednoramenná, multicentrická studie k hodnocení farmakokinetiky, farmakodynamiky, účinnosti, bezpečnosti a imunogenicity ravulizumabu podávaného intravenózně u pediatrických pacientů (ve věku 6 až < 18 let) s generalizovanou myasthenia gravis (gMG)

Primárním účelem této studie je charakterizovat farmakokinetiku a farmakodynamiku léčby intravenózní infuzí ravulizumabu u pediatrických účastníků s gMG.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

12

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20133
        • Research Site
      • Roma, Itálie, 00165
        • Research Site
      • Torino, Itálie, 10126
        • Research Site
  • Japonsko
      • Itabashi-ku, Japonsko, 173-0003
        • Research Site
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90078
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Research Site
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko, 11000
        • Research Site
      • Belgrade, Srbsko, 11070
        • Research Site
  • Švýcarsko
      • Bern, Švýcarsko, 3010
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 18 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza gMG potvrzená pozitivním sérologickým testem na anti-AChR protilátky (Abs) získaným při screeningu a/nebo během screeningového období
  • Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Klinická klasifikace tříd II až IV při screeningu
  • Účastníci léčení musí mít před screeningem a během screeningového období stabilní dávkovací režim po přiměřenou dobu.
  • Účastníci se zkušenostmi s eculizumabem museli být zařazeni a léčeni eculizumabem ve studii ECU-MG-303 po dobu nejméně 6 měsíců (180 dní) a před screeningem museli být na stabilní dávce ≥ 2 měsíce (60 dní).
  • Všichni účastníci musí být očkováni proti meningokokové infekci

Kritéria vyloučení:

Zdravotní podmínky

  • Jakákoli neléčená brzlíková malignita, karcinom nebo thymom.
  • Účastníci s anamnézou léčeného benigního thymomu
  • Anamnéza thymektomie, thymomektomie nebo jakékoli operace thymu během 12 měsíců před screeningem
  • Infekce N meningitidis v anamnéze
  • Je známo, že je pozitivní na virus lidské imunodeficience (HIV).
  • Anamnéza nevysvětlitelných infekcí
  • Známá nebo suspektní anamnéza zneužívání drog nebo alkoholu nebo závislosti během 1 roku před začátkem období screeningu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Ravulizumab Intravenózní (IV) infuze
Všichni účastníci dostanou úvodní dávku ravulizumabu na základě hmotnosti v den 1, následovanou udržovací dávkou ravulizumabu na základě hmotnosti v den 15 a poté jednou za 8 týdnů (q8w) pro účastníky s hmotností ≥ 20 kg nebo jednou za 4 týdny (q4w) pro účastníky s hmotností < 20 kg, celkem 122 týdnů léčby.
Lék: Ravulizumab
Ravulizumab bude podáván intravenózní (IV) infuzí.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Sérová koncentrace Ravulizumabu
Časové okno: 1. den předložil před 18. týdnem
1. den předložil před 18. týdnem
Koncentrace C5 bez séra
Časové okno: 1. den předložil před 18. týdnem
1. den předložil před 18. týdnem

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna celkového skóre kvantitativního myasthenia Gravis (QMG) oproti výchozímu stavu až do 18. týdne
Časové okno: Výchozí stav, do 18. týdne
Výchozí stav, do 18. týdne
Změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre Myasthenia Gravis – aktivity denního života (MG-ADL) do 18. týdne
Časové okno: Výchozí stav, do 18. týdne
Výchozí stav, do 18. týdne
Změna oproti základnímu skóre ve skóre Myasthenia Gravis Composite (MGC) až do 18. týdne
Časové okno: Výchozí stav, do 18. týdne
Výchozí stav, do 18. týdne
Změna stavu od 10. týdne v Myasthenia Gravis Foundation of America Postintervenční stav (MGFA-PIS) podle hodnocení zkoušejícího nebo neurologa do 18. týdne
Časové okno: 10. týden až 18. týden
10. týden až 18. týden
Změna skóre dětské únavy od výchozí hodnoty v neurologické kvalitě života (Neuro QoL) do 18. týdne
Časové okno: Výchozí stav, do 18. týdne
Vyhodnoceni budou účastníci ve věku ≥ 8 let.
Výchozí stav, do 18. týdne
Změna od výchozího stavu v informačním systému měření výsledků hlášených pacientem (PROMIS) Proxy rodiče – skóre únavy do 18. týdne
Časové okno: Výchozí stav, do 18. týdne
Účastníci
Výchozí stav, do 18. týdne
Počet účastníků s ≥5bodovým snížením v porovnání s výchozí hodnotou v celkovém skóre QMG v průběhu týdne do 18.
Časové okno: Výchozí stav do 18. týdne
Výchozí stav do 18. týdne
Počet účastníků s ≥3bodovým snížením ve srovnání s výchozím stavem v celkovém skóre MG-ADL v průběhu týdne do 18.
Časové okno: Výchozí stav do 18. týdne
Výchozí stav do 18. týdne
Počet účastníků, kteří se zlepšili nebo zůstali stabilní v celkovém skóre QMG v týdnu 18 ve srovnání s výchozím stavem
Časové okno: Výchozí stav do 18. týdne
Stabilní je definována jako změna ±5 bodů od základní linie.
Výchozí stav do 18. týdne
Počet účastníků, kteří se zlepšili nebo zůstali stabilní v celkovém skóre MG ADL v 18. týdnu ve srovnání s výchozím stavem
Časové okno: Výchozí stav do 18. týdne
Stabilní je definována jako změna o ±3 body od základní linie.
Výchozí stav do 18. týdne
Počet účastníků s naléhavými nežádoucími příhodami a závažnými nežádoucími příhodami
Časové okno: Výchozí stav až do týdne 126 (8 týdnů po poslední dávce studovaného léku)
Výchozí stav až do týdne 126 (8 týdnů po poslední dávce studovaného léku)
Počet účastníků s protilátkou proti drogám (ADA) v týdnu 18
Časové okno: Výchozí stav do 18. týdne
Výchozí stav do 18. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

24. června 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

15. července 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. června 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. prosince 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. prosince 2022

První zveřejněno (Aktuální)

9. prosince 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALXN1210-MG-319

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Alexion má veřejný závazek umožnit žádosti o přístup ke studijním datům a bude dodávat protokol, CSR a souhrny v jednoduchém jazyce.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Generalizovaná myasthenia gravis

Klinické studie na Ravulizumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Montenegro

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit